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米国包括的 HHT 結果登録簿 (CHORUS) (CHORUS)

2026年7月16日 更新者：Cure HHT

コーラス: 米国の包括的 HHT (遺伝性出血性毛細血管拡張症) 結果登録簿

米国包括的 HHT 結果登録 (CHORUS) は、遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) と診断された患者の観察登録です。 この研究の目的は、HHT、それが引き起こす症状と合併症、そしてこの病気が人々の生活に与える影響をより深く理解することです。 研究者は、参加者に関する長期的な情報を収集することで、病気が時間の経過とともにどのように変化するのか、またどのような要因がそれらの変化に影響を与えるのかを理解できるようになります。 最終的には、これは病気の治療法を改善するのに役立つはずです。

この研究のもう 1 つの重要な目標は、将来の臨床試験やその他の研究に参加するために人々に連絡する方法を提供することです。 レジストリは臨床試験の募集のための一元的なリソースとなります。 登録されている人々は、これらの追加の研究に参加する義務はありませんが、興味がある場合は、研究の参加資格があるかどうか連絡を受けることに同意することができます。

参加者は次のことを行います:

  • 人口統計情報、診断情報、家族歴、検査結果、治療情報、症状、合併症、ライフスタイル、その他の関連する医療情報などを医療記録から収集する許可を得るように求められます。
  • 研究に関する質問は電話または来院時に受けられます。
  • 登録後最長 10 年間、または研究が終了するまで、毎年研究関連の質問を受けます。 研究チームのメンバーは、電話またはクリニック訪問で参加者とコミュニケーションを取り、新しい検査結果、治療情報、症状、HHTによる合併症など、過去1年間の健康状態の変化に関する情報を収集します。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

米国包括的 HHT 結果レジストリ (CHORUS) は、HHT Foundation International, Inc. (「Cure HHT」) が主導する研究イニシアチブです。 この研究は、脳、脊椎、肺、肝臓、胃腸管、皮膚、鼻粘膜、口腔などの体のさまざまな器官における異常な血管の発達を特徴とする稀な遺伝性疾患である遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）に焦点を当てています。空洞。 HHT の有病率は 5,000 人に 1 人と推定されており、子供と成人が罹患します。 これらの異常な血管は、急性および慢性の出血、脳卒中、心不全、および死につながる可能性があります。 現在、治療は主に合併症の管理に限定されており、最善の外科的治療や内科的治療にもかかわらず、成人の約 90% が進行中の症状を抱えています。 血管新生に関連した最近の薬剤開発により、効果的な新規治療法が期待されています。

HHT の自然史登録は、この希少な遺伝性疾患の理解と管理の向上に重要な意味を持ちます。 この研究の目的は、HHT、それが引き起こす症状と合併症 (「結果」) をより深く理解し、この病気が人々の生活にどのような影響を与えるかを理解することです。 研究者らは、HHT の自然史登録がこの疾患への理解を深め、患者のより良い管理につながり、最終的にはこの疾患を治療するための新しい治療法の開発に貢献するだろうと仮説を立てています。

研究者らは、全米の複数の HHT Centers of Excellence と協力して、HHT 患者の包括的な登録を確立します。 この研究は、10年間にわたって約10,000人のHHT患者を登録することを目的としています。 この稀な疾患についての理解を深め、新しい診断と治療の選択肢の開発を加速し、HHT患者の治療に携わる臨床医と協力して臨床のギャップを特定して対処することに焦点を当てて、縦断的データが遡及的および前向きの両方で収集されます。ケアシステム、特に十分なサービスを受けられていない人々のケアシステム。

この研究は、HHT における将来の臨床試験および研究のための集中リソースとして機能することを目的としています。 データのセキュリティと機密保持が優先され、参加者はいつでも研究から撤退することができます。 この研究は、Cure HHT に与えられた助成金を通じて米国保健資源サービス局 (HRSA) から資金提供されています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

10000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • 主任研究者：
          • Jesse Jones, MD
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California, Los Angeles
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Justin McWilliams, MD
        • 副調査官：
          • Lucas Cusumano, MD
        • コンタクト：
      • San Francisco、California、アメリカ、94107
        • 募集
        • University of California, San Francisco
        • 主任研究者：
          • Steven Hetts, MD
        • 副調査官：
          • Miles Conrad, MD
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado, Denver
        • 主任研究者：
          • Peter Hountras, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale University
        • 主任研究者：
          • Jeffrey Pollak, MD
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 募集
        • Augusta University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • 副調査官：
          • Allison Witkin, MD
        • 副調査官：
          • Alexandra Wong, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Vivek Iyer, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Murali Chakinala, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • The Cleveland Clinic
        • 副調査官：
          • Keith McCrae, MD
        • 主任研究者：
          • Joseph Parambil, MD
        • 副調査官：
          • John Carl, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Ursula Kuhn
          • 電話番号：(503) 494-2932
          • メール：kuhnu@ohsu.edu
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • 主任研究者：
          • Mark Chesnutt, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Theodore Drivas, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah
        • 主任研究者：
          • Kevin Whitehead, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

米国で評価され、HHTと診断されたすべての患者がこの研究に参加する資格がある。

説明

包含基準:

  • キュラソー島の診断基準または遺伝子検査に基づいて HHT と診断されている。
  • 年齢や病状により、親または法的に権限を与えられた代理人を介してインフォームド・コンセント、またはインフォームド・コンセントを提供できること。

除外基準:

  • インフォームド・コンセント、または親または法的に権限を与えられた代理人を介してインフォームド・コンセントを提供できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
HHT患者
キュラソー島の診断基準または遺伝子検査に基づいてHHTと診断された人

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HHT ベースライン評価スケールを使用した包括的なベースライン データ収集
時間枠：10年
「HHT ベースライン評価スケール」を利用したこの措置は、北米全土で HHT 患者の多様なコホートを採用することに重点を置いています。 包括的なベースラインの臨床データ、人口統計データ、ライフスタイルデータが収集され、CHORUS に入力されます。 このスケールを使用してベースラインからの平均変化として集計されたデータは、将来の臨床トランスレーショナル研究の基礎リソースとして機能し、HHT における自然史データの緊急のニーズに対応します。
10年
HHT 臨床転帰スケールを使用した将来の長期的臨床転帰評価
時間枠：10年
この尺度は、「HHT 臨床転帰スケール」を利用して、HHT 患者の臨床転帰を前向きかつ長期的に評価することを目的としています。 人口動態要因、環境の影響、ライフスタイルの選択、併存疾患、薬剤、HHT 遺伝子型、臓器血管奇形 (VM) などの決定要因が測定されます。 このスケールを使用してベースラインからの平均変化として集計されたデータは、HHT の理解を強化し、新しい診断および治療オプションの開発を加速します。
10年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HHT 臨床結果スケールを使用して、HHT に関連する重篤な罹患率および死亡率の結果を特定する
時間枠：10年
説明文: 「HHT 臨床転帰スケール」を利用するこの尺度は、HHT における重篤な合併症を前向きかつ長期的に評価することを目的としています。 この測定は、HHT における重篤な合併症の発生率の測定に焦点を当てています。 これらの合併症の決定要因が特徴付けられ、データは指数を使用してベースラインからの平均変化として集計され、疾患の進行に関する貴重な洞察が得られます。
10年
鼻出血重症度スケールによる鼻出血の特性評価
時間枠：10年
説明: この尺度は、「鼻出血重症度スケール」を利用して、頻度、期間、強度、変動性などの側面を考慮して、HHT の成人における鼻出血の特徴を評価することを目的としています。 鼻出血に関連する結果の決定要因が解明され、包括的な患者ケアに情報を提供するためのスケールを使用して、データがベースラインからの平均変化として集計されます。
10年
臓器血管奇形 (VM) 評価ツールを使用した臓器血管奇形 (VM) の発生と成長の評価
時間枠：10年
この測定には、「臓器 VM 評価ツール」を利用して、HHT 患者における臓器血管奇形 (VM) の発生と成長を長期にわたって前向きに測定することが含まれます。 これらの VM に関連する結果の決定要因が調査され、ツールを使用してデータがベースラインからの平均変化として集計され、疾患の進行のより良い理解に貢献します。
10年
HHT 治療結果スケールによる治療結果の評価
時間枠：10年
この尺度には、「HHT 治療結果スケール」を利用して、HHT とその臨床症状の治療結果を前向きに測定することが含まれます。 治療結果の決定要因が特徴付けられ、HHT 患者の効果的な管理戦略を導くためのスケールを使用して、データがベースラインからの平均変化として集計されます。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cure HHT

協力者

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

捜査官

  • 主任研究者：Nolie Krock, MSc、Cure HHT
  • 主任研究者：Cassi Friday, PhD、Cure HHT

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年11月13日

一次修了 (推定)

2033年11月1日

研究の完了 (推定)

2033年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年1月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年2月6日

最初の投稿 (実際)

2024年2月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月16日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HHT001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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