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Umfassendes HHT-Ergebnisregister der Vereinigten Staaten (CHORUS) (CHORUS)

10. Juni 2025 aktualisiert von: Cure HHT

CHOR: Umfassendes HHT-Ergebnisregister (hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie) der Vereinigten Staaten

Das Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) ist ein Beobachtungsregister von Patienten, bei denen eine hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) diagnostiziert wurde. Der Zweck dieser Studie besteht darin, HHT, die dadurch verursachten Symptome und Komplikationen sowie die Auswirkungen der Krankheit auf das Leben der Menschen besser zu verstehen. Die Forscher werden Langzeitinformationen über den Teilnehmer sammeln, um zu verstehen, wie sich die Krankheit im Laufe der Zeit verändert und welche Faktoren diese Veränderungen beeinflussen können. Letztendlich soll dies dazu beitragen, die Behandlung der Krankheit zu verbessern.

Ein weiteres wichtiges Ziel der Studie besteht darin, eine Möglichkeit zu bieten, Menschen zu kontaktieren, um an zukünftigen klinischen Studien und anderen Forschungsarbeiten teilzunehmen. Das Register wird eine zentrale Ressource für die Rekrutierung von Personen für klinische Studien sein. Personen im Register sind nicht verpflichtet, an einer dieser zusätzlichen Studien teilzunehmen, können jedoch bei Interesse einer Kontaktaufnahme zustimmen, ob sie für eine Studie in Frage kommen.

Die Teilnehmer werden:

  • Sie werden um Erlaubnis gebeten, Informationen aus ihren Krankenakten zu sammeln, einschließlich demografischer Informationen, Diagnoseinformationen, Familiengeschichte, Testergebnissen, Behandlungsinformationen, Symptomen, Komplikationen, Lebensstil und anderen relevanten medizinischen Informationen.
  • Ihnen werden studienbezogene Fragen telefonisch oder bei einem Klinikbesuch gestellt.
  • Ihnen werden jedes Jahr nach der Einschreibung bis zu 10 Jahre lang oder bis zum Ende des Studiums studienbezogene Fragen gestellt. Ein Mitglied des Studienteams kommuniziert mit den Teilnehmern telefonisch oder bei Klinikbesuchen, um Informationen über etwaige Veränderungen ihres Gesundheitszustands im Laufe des/der vergangenen Jahre zu sammeln, einschließlich neuer Testergebnisse, Behandlungsinformationen, Symptome und Komplikationen durch HHT.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) ist eine Forschungsinitiative unter der Leitung der HHT Foundation International, Inc. („Cure HHT“). Die Studie konzentriert sich auf die hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT), eine seltene genetische Erkrankung, die durch die Entwicklung abnormaler Blutgefäße in verschiedenen Organen des Körpers gekennzeichnet ist, darunter Gehirn, Wirbelsäule, Lunge, Leber, Magen-Darm-Trakt, Haut, Nasenschleimhaut und Mundhöhle Hohlraum. Die Prävalenz von HHT wird auf 1 zu 5.000 geschätzt und betrifft Kinder und Erwachsene. Diese abnormalen Blutgefäße können zu akuten und chronischen Blutungen, Schlaganfall, Herzversagen und Tod führen. Behandlungen beschränken sich derzeit überwiegend auf die Behandlung von Komplikationen, während etwa 90 % der Erwachsenen trotz der besten chirurgischen und medizinischen Therapien anhaltende Symptome haben. Angesichts der jüngsten Arzneimittelentwicklungen im Zusammenhang mit der Angiogenese besteht Hoffnung auf wirksame neuartige Therapien.

Ein natürliches Verlaufsregister für HHT hat erhebliche Auswirkungen auf die Verbesserung des Verständnisses und der Behandlung dieser seltenen genetischen Störung. Der Zweck dieser Studie besteht darin, HHT, die Symptome und Komplikationen, die es verursacht („Ergebnisse“), besser zu verstehen und zu verstehen, wie sich die Krankheit auf das Leben der Menschen auswirkt. Die Forscher gehen davon aus, dass ein natürliches Krankheitsregister für HHT unser Verständnis der Krankheit verbessern, zu einer besseren Behandlung der Patienten führen und letztendlich zur Entwicklung neuartiger Therapien zur Behandlung dieser Krankheit beitragen wird.

Die Forscher werden mit mehreren HHT-Kompetenzzentren in den USA zusammenarbeiten, um ein umfassendes Register von HHT-Patienten zu erstellen. Ziel der Studie ist die Aufnahme von etwa 10.000 HHT-Patienten über einen Zeitraum von 10 Jahren. Längsschnittdaten werden sowohl retrospektiv als auch prospektiv gesammelt, wobei der Schwerpunkt auf der Verbesserung des Verständnisses dieser seltenen Krankheit, der Beschleunigung der Entwicklung neuer Diagnose- und Behandlungsoptionen und der Zusammenarbeit mit Klinikern liegt, die Personen mit HHT betreuen, um Lücken in der Krankheit zu identifizieren und zu schließen Versorgungssystem, insbesondere für unterversorgte Bevölkerungsgruppen.

Die Studie soll als zentrale Ressource für zukünftige klinische Studien und Forschung im Bereich HHT dienen. Datensicherheit und Vertraulichkeit haben oberste Priorität und die Teilnehmer haben jederzeit die Möglichkeit, aus der Studie auszusteigen. Die Studie wird vom U.S. Department of Health Resources and Service Administration (HRSA) durch einen Zuschuss an Cure HHT finanziert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

10000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jesse Jones, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Justin McWilliams, MD
        • Unterermittler:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94107
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco
        • Hauptermittler:
          • Steven Hetts, MD
        • Unterermittler:
          • Miles Conrad, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado, Denver
        • Hauptermittler:
          • Peter Hountras, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale University
        • Hauptermittler:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Rekrutierung
        • Augusta University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital
        • Hauptermittler:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Unterermittler:
          • Allison Witkin, MD
        • Unterermittler:
          • Alexandra Wong, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Murali Chakinala, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • The Cleveland Clinic
        • Unterermittler:
          • Keith McCrae, MD
        • Hauptermittler:
          • Joseph Parambil, MD
        • Unterermittler:
          • John Carl, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Science University
        • Hauptermittler:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Rekrutierung
        • University of Utah
        • Hauptermittler:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten, bei denen HHT in den USA untersucht und diagnostiziert wurde, sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mit HHT diagnostiziert, basierend auf den Curacao-Diagnosekriterien oder Gentests.
  • Aufgrund ihres Alters oder Gesundheitszustands in der Lage, eine Einverständniserklärung oder eine Einverständniserklärung eines Elternteils oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Es ist nicht möglich, eine Einverständniserklärung oder Einverständniserklärung eines Elternteils oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
HHT-Patienten
Diejenigen, bei denen HHT auf der Grundlage der Curacao-Diagnosekriterien oder Gentests diagnostiziert wurde

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Umfassende Baseline-Datenerfassung mithilfe der HHT Baseline Assessment Scale
Zeitfenster: 10 Jahre
Unter Verwendung der „HHT Baseline Assessment Scale“ konzentriert sich diese Maßnahme auf die Rekrutierung einer vielfältigen Kohorte von HHT-Patienten in ganz Nordamerika. Es werden umfassende klinische, demografische und Lebensstil-Basisdaten gesammelt und in CHORUS eingegeben. Die Daten, die mithilfe der Skala als mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert aggregiert werden, werden als grundlegende Ressource für zukünftige klinische translationale Studien dienen und den dringenden Bedarf an naturhistorischen Daten bei HHT decken.
10 Jahre
Prospektive Längsschnittbewertung der klinischen Ergebnisse anhand der HHT-Skala für klinische Ergebnisse
Zeitfenster: 10 Jahre
Mithilfe der „HHT Clinical Outcomes Scale“ zielt diese Maßnahme darauf ab, die klinischen Ergebnisse von HHT-Patienten prospektiv und im Längsschnitt zu bewerten. Determinanten wie demografische Faktoren, Umwelteinflüsse, Lebensstilentscheidungen, Komorbiditäten, Medikamente, HHT-Genotyp und Organ-Gefäß-Malformationen (VMs) werden gemessen. Die auf der Skala als mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert aggregierten Daten werden das Verständnis verbessern und die Entwicklung neuer Diagnose- und Behandlungsoptionen für HHT beschleunigen.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizieren Sie schwere Morbiditäts- und Mortalitätsergebnisse im Zusammenhang mit HHT mithilfe der HHT Clinical Outcomes Scale
Zeitfenster: 10 Jahre
Beschreibung: Mithilfe der „HHT Clinical Outcomes Scale“ zielt diese Maßnahme darauf ab, schwere Komplikationen bei HHT prospektiv und im Längsschnitt zu bewerten. Diese Maßnahme konzentriert sich auf die Messung der Häufigkeit schwerer Komplikationen bei HHT. Die Determinanten dieser Komplikationen werden charakterisiert und die Daten werden mithilfe des Index als mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert aggregiert, was wertvolle Einblicke in den Krankheitsverlauf liefert.
10 Jahre
Epistaxis-Charakterisierung mit Epistaxis-Schweregradskala
Zeitfenster: 10 Jahre
Beschreibung: Mithilfe der „Epistaxis Severity Scale“ zielt diese Maßnahme darauf ab, Epistaxis bei Erwachsenen mit HHT zu charakterisieren und dabei Aspekte wie Häufigkeit, Dauer, Intensität und Variabilität zu berücksichtigen. Ergebnisdeterminanten im Zusammenhang mit Epistaxis werden erläutert und die Daten werden als mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Skala aggregiert, um eine umfassende Patientenversorgung zu ermöglichen.
10 Jahre
Beurteilung der Entwicklung und des Wachstums von Organ-Gefäßmalformationen (VM) mithilfe des Organ-VMs-Bewertungstools
Zeitfenster: 10 Jahre
Mithilfe des „Organ VMs Assessment Tool“ umfasst diese Maßnahme die prospektive Messung der Entwicklung und des Wachstums von Organ-Gefäß-Malformationen (VMs) bei HHT-Patienten im Laufe der Zeit. Ergebnisdeterminanten im Zusammenhang mit diesen VMs werden untersucht und die Daten werden mithilfe des Tools als mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert aggregiert, was zu einem besseren Verständnis des Krankheitsverlaufs beiträgt.
10 Jahre
Bewertung der Behandlungsergebnisse mit der HHT-Behandlungsergebnisskala
Zeitfenster: 10 Jahre
Unter Verwendung der „HHT Treatment Outcomes Scale“ umfasst diese Maßnahme die prospektive Messung der Behandlungsergebnisse für HHT und ihre klinischen Manifestationen. Die Determinanten des Behandlungsergebnisses werden charakterisiert, und die Daten werden als mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert aggregiert, wobei die Skala verwendet wird, um wirksame Managementstrategien für Patienten mit HHT zu steuern.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cure HHT

Mitarbeiter

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Ermittler

  • Hauptermittler: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HHT001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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