Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kompleksowy rejestr wyników HHT w Stanach Zjednoczonych (CHORUS) (CHORUS)

16 lipca 2026 zaktualizowane przez: Cure HHT

CHORUS: Kompleksowy rejestr wyników HHT (dziedzicznej krwotocznej teleangiektazji) w Stanach Zjednoczonych

Kompleksowy rejestr wyników HHT w Stanach Zjednoczonych (CHORUS) to rejestr obserwacyjny pacjentów, u których zdiagnozowano dziedziczną teleangiektazję krwotoczną (HHT). Celem tego badania jest lepsze zrozumienie HHT, objawów i powikłań, jakie powoduje oraz wpływu, jaki choroba ma na życie ludzi. Badacze będą zbierać długoterminowe informacje o uczestniku, co pozwoli nam zrozumieć, jak choroba zmienia się w czasie i jakie czynniki mogą mieć wpływ na te zmiany. Ostatecznie powinno to pomóc w udoskonaleniu metod leczenia tej choroby.

Innym ważnym celem badania jest umożliwienie kontaktu z osobami, które chcą wziąć udział w przyszłych badaniach klinicznych i innych badaniach. Rejestr będzie scentralizowanym źródłem rekrutacji do badań klinicznych. Osoby znajdujące się w rejestrze nie będą zobowiązane do przyłączenia się do żadnego z tych dodatkowych badań, ale jeśli są zainteresowane, mogą zgodzić się na kontakt w sprawie kwalifikowania się do badania.

Uczestnicy będą:

  • Być poproszony o wyrażenie zgody na gromadzenie informacji z dokumentacji medycznej, w tym takich jak dane demograficzne, informacje diagnostyczne, historia rodziny, wyniki badań, informacje o leczeniu, objawach, powikłaniach, stylu życia i inne istotne informacje medyczne.
  • Pytania związane z badaniem możesz zadać telefonicznie lub podczas wizyty w klinice.
  • Pytania związane z badaniem będą zadawane co roku po przyjęciu na studia przez okres do 10 lat lub do zakończenia badania. Członek zespołu badawczego będzie komunikował się z uczestnikami telefonicznie lub podczas wizyt w klinice, aby zebrać informacje dotyczące wszelkich zmian w ich stanie zdrowia w ciągu poprzedniego roku/lat, w tym nowe wyniki badań, informacje o leczeniu, objawach i powikłaniach HHT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Kompleksowy rejestr wyników HHT w Stanach Zjednoczonych (CHORUS) to inicjatywa badawcza prowadzona przez HHT Foundation International, Inc. („Cure HHT”). Badanie koncentruje się na dziedzicznej teleangiektazji krwotocznej (HHT), rzadkiej chorobie genetycznej charakteryzującej się rozwojem nieprawidłowych naczyń krwionośnych w różnych narządach organizmu, w tym w mózgu, kręgosłupie, płucach, wątrobie, przewodzie pokarmowym, skórze, błonie śluzowej nosa i jamie ustnej. wgłębienie. Częstość występowania HHT szacuje się na 1 na 5000 i dotyczy to dzieci i dorosłych. Te nieprawidłowe naczynia krwionośne mogą prowadzić do ostrych i przewlekłych krwawień, udaru mózgu, niewydolności serca i śmierci. Leczenie ogranicza się obecnie głównie do leczenia powikłań, a u około 90% dorosłych objawy utrzymują się pomimo najlepszych metod leczenia chirurgicznego i medycznego. Dzięki ostatnim opracowaniom leków związanych z angiogenezą istnieje nadzieja na skuteczne, nowe terapie.

Rejestr historii naturalnej HHT ma znaczące implikacje dla poprawy zrozumienia i leczenia tej rzadkiej choroby genetycznej. Celem tego badania jest lepsze zrozumienie HHT, objawów i powikłań, jakie powoduje („wyniki”), a także zrozumienie, w jaki sposób choroba wpływa na życie ludzi. Badacze stawiają hipotezę, że rejestr historii naturalnej HHT poprawi naszą wiedzę na temat choroby, doprowadzi do lepszego leczenia pacjentów i ostatecznie przyczyni się do opracowania nowych terapii leczenia tej choroby.

Badacze będą współpracować z wieloma centrami doskonałości HHT w całych Stanach Zjednoczonych w celu ustalenia kompleksowego rejestru pacjentów z HHT. Celem badania jest włączenie około 10 000 pacjentów z HHT w okresie 10 lat. Dane podłużne będą gromadzone zarówno retrospektywnie, jak i prospektywnie, ze szczególnym naciskiem na zwiększenie zrozumienia tej rzadkiej choroby, przyspieszenie rozwoju nowych opcji diagnostycznych i leczniczych oraz współpracę z klinicystami opiekującymi się osobami z HHT w celu zidentyfikowania i usunięcia luk w systemu opieki, szczególnie w przypadku populacji o niedostatecznej dostępności.

Badanie ma służyć jako scentralizowane źródło przyszłych badań klinicznych i badań nad HHT. Bezpieczeństwo i poufność danych są dla nas priorytetem, a uczestnicy mają możliwość wycofania się z badania w dowolnym momencie. Badanie jest finansowane przez amerykański Departament Zasobów Zdrowotnych i Administracji Usług (HRSA) w ramach grantu przyznanego firmie Cure HHT.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

10000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Jesse Jones, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Justin McWilliams, MD
        • Pod-śledczy:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94107
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Steven Hetts, MD
        • Pod-śledczy:
          • Miles Conrad, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado, Denver
        • Główny śledczy:
          • Peter Hountras, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale University
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Augusta University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Pod-śledczy:
          • Allison Witkin, MD
        • Pod-śledczy:
          • Alexandra Wong, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Murali Chakinala, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • The Cleveland Clinic
        • Pod-śledczy:
          • Keith McCrae, MD
        • Główny śledczy:
          • Joseph Parambil, MD
        • Pod-śledczy:
          • John Carl, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Główny śledczy:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Theodore Drivas, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Główny śledczy:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy pacjenci poddani ocenie i zdiagnozowaniu HHT w USA będą uprawnieni do udziału w badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano HHT na podstawie kryteriów diagnostycznych Curacao lub testów genetycznych.
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody lub świadomej zgody za pośrednictwem rodzica lub upoważnionego prawnie przedstawiciela ze względu na jego wiek lub stan zdrowia.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie można wyrazić świadomej zgody lub świadomej zgody za pośrednictwem rodzica lub upoważnionego prawnie przedstawiciela.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z HHT
Osoby, u których zdiagnozowano HHT na podstawie kryteriów diagnostycznych Curacao lub testów genetycznych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kompleksowe gromadzenie danych wyjściowych przy użyciu skali oceny podstawowej HHT
Ramy czasowe: 10 lat
Wykorzystując „skalę oceny podstawowej HHT”, środek ten koncentruje się na rekrutacji zróżnicowanej kohorty pacjentów z HHT w Ameryce Północnej. Zostaną zebrane i wprowadzone do CHORUS kompleksowe podstawowe dane kliniczne, demograficzne i dotyczące stylu życia. Dane, zagregowane jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu skali, posłużą jako podstawowe źródło przyszłych klinicznych badań translacyjnych, odpowiadających na pilną potrzebę danych dotyczących historii naturalnej w HHT.
10 lat
Prospektywna podłużna ocena wyników klinicznych przy użyciu skali wyników klinicznych HHT
Ramy czasowe: 10 lat
Wykorzystując „skalę wyników klinicznych HHT”, środek ten ma na celu prospektywną i podłużną ocenę wyników klinicznych pacjentów z HHT. Mierzone będą takie determinanty, jak czynniki demograficzne, wpływy środowiskowe, wybory dotyczące stylu życia, choroby współistniejące, leki, genotyp HHT i malformacje naczyń narządowych (VM). Dane, zagregowane jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu skali, poprawią zrozumienie i przyspieszą rozwój nowych opcji diagnostycznych i leczniczych HHT.
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zidentyfikuj poważne skutki zachorowalności i śmiertelności związane z HHT za pomocą skali wyników klinicznych HHT
Ramy czasowe: 10 lat
Opis: Wykorzystując „Skalę Wyników Klinicznych HHT”, środek ten ma na celu prospektywną i podłużną ocenę poważnych powikłań HHT. Środek ten koncentruje się na pomiarze częstości występowania poważnych powikłań w HHT. Scharakteryzowane zostaną czynniki determinujące te powikłania, a dane zostaną zagregowane jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu wskaźnika, co zapewni cenne informacje na temat postępu choroby.
10 lat
Charakterystyka krwawienia z nosa za pomocą skali nasilenia krwawienia z nosa
Ramy czasowe: 10 lat
Opis: Wykorzystując „skalę nasilenia krwawienia z nosa”, środek ten ma na celu scharakteryzowanie krwawienia z nosa u dorosłych z HHT, biorąc pod uwagę takie aspekty, jak częstotliwość, czas trwania, intensywność i zmienność. Zostaną wyjaśnione czynniki determinujące wynik związane z krwawieniem z nosa, a dane zostaną zagregowane jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych przy użyciu skali w celu zapewnienia kompleksowej opieki nad pacjentem.
10 lat
Ocena rozwoju i wzrostu malformacji naczyniowo-naczyniowych (VM) przy użyciu narzędzia do oceny VM narządów
Ramy czasowe: 10 lat
Wykorzystując „narzędzie oceny VM narządów”, środek ten obejmuje prospektywny pomiar rozwoju i wzrostu malformacji naczyniowych narządów (VM) u pacjentów z HHT w czasie. Zbadane zostaną determinanty wyników związane z tymi maszynami wirtualnymi, a dane zostaną zagregowane za pomocą tego narzędzia jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, co przyczyni się do lepszego zrozumienia postępu choroby.
10 lat
Ocena wyników leczenia za pomocą skali wyników leczenia HHT
Ramy czasowe: 10 lat
Wykorzystując „skalę wyników leczenia HHT”, środek ten obejmuje prospektywny pomiar wyników leczenia HHT i jego objawów klinicznych. Scharakteryzowane zostaną determinanty wyniku leczenia, a dane zostaną zagregowane jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, przy użyciu skali w celu opracowania skutecznych strategii postępowania dla pacjentów z HHT.
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cure HHT

Współpracownicy

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Nolie Krock, MSc, Cure HHT
  • Główny śledczy: Cassi Friday, PhD, Cure HHT

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HHT001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj