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미국 종합 HHT 결과 등록부(CHORUS) (CHORUS)

2024년 4월 4일 업데이트: Cure HHT

후렴: 미국의 종합 HHT(유전성 출혈성 모세혈관 확장증) 결과 등록소

미국 종합 HHT 결과 등록소(CHORUS)는 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)으로 진단받은 환자의 관찰 등록소입니다. 이 연구의 목적은 HHT, HHT가 유발하는 증상 및 합병증, 그리고 질병이 사람들의 삶에 미치는 영향을 더 잘 이해하는 것입니다. 조사관은 참가자에 대한 장기적인 정보를 수집하여 시간이 지남에 따라 질병이 어떻게 변하고 그러한 변화에 영향을 미칠 수 있는 요인이 무엇인지 이해할 수 있습니다. 궁극적으로 이는 질병 치료를 개선하는 데 도움이 될 것입니다.

연구의 또 다른 중요한 목표는 향후 임상 시험 및 기타 연구에 참여하기 위해 사람들에게 연락할 수 있는 방법을 제공하는 것입니다. 레지스트리는 임상 시험 모집을 위한 중앙 집중식 리소스가 될 것입니다. 등록부에 있는 사람들은 이러한 추가 연구에 참여할 의무는 없지만, 관심이 있는 경우 연구 대상이 될 수 있는지 연락하는 데 동의할 수 있습니다.

참가자는 다음을 수행합니다.

  • 인구 통계 정보, 진단 정보, 가족력, 검사 결과, 치료 정보, 증상, 합병증, 생활 방식 및 기타 관련 의료 정보 등을 포함하여 의료 기록에서 정보를 수집할 수 있는 권한을 요청받을 수 있습니다.
  • 전화로 또는 진료소 방문을 통해 연구 관련 질문을 받으십시오.
  • 등록 후 최대 10년 동안 또는 연구가 종료될 때까지 매년 연구 관련 질문을 받습니다. 연구 팀의 구성원은 전화 또는 진료소 방문을 통해 참가자와 소통하여 새로운 검사 결과, 치료 정보, 증상 및 HHT의 합병증을 포함하여 전년도 건강 변화에 관한 정보를 수집합니다.

연구 개요

상세 설명

미국 종합 HHT 결과 등록소(CHORUS)는 HHT Foundation International, Inc.("Cure HHT")가 주도하는 연구 이니셔티브입니다. 이 연구는 뇌, 척추, 폐, 간, 위장관, 피부, 코점막, 구강 등 신체의 다양한 기관에서 비정상적인 혈관이 발생하는 희귀 유전 질환인 유전성 출혈성 모세혈관 확장증(HHT)에 중점을 두고 있습니다. 공동. HHT의 유병률은 5000명 중 1명으로 추정되며 어린이와 성인에게 영향을 미칩니다. 이러한 비정상적인 혈관은 급성 및 만성 출혈, 뇌졸중, 심부전 및 사망으로 이어질 수 있습니다. 현재 치료는 주로 합병증 관리로 제한되어 있으며, 최고의 수술 및 의학적 치료법에도 불구하고 성인의 약 90%가 지속적인 증상을 겪고 있습니다. 최근 혈관신생과 관련된 약물 개발로 인해 효과적인 새로운 치료법에 대한 희망이 있습니다.

HHT의 자연사 등록은 이 희귀 유전 질환에 대한 이해와 관리를 개선하는 데 중요한 의미를 갖습니다. 이 연구의 목적은 HHT와 HHT가 유발하는 증상 및 합병증("결과")을 더 잘 이해하고 질병이 사람들의 삶에 어떤 영향을 미치는지 이해하는 것입니다. 연구자들은 HHT에 대한 자연사 등록이 질병에 대한 이해를 향상시키고 환자 관리를 개선하며 궁극적으로 이 질병을 치료하기 위한 새로운 치료법 개발에 기여할 것이라고 가정합니다.

조사관은 미국 전역의 여러 HHT 우수 센터와 협력하여 HHT 환자의 포괄적인 등록을 구축할 것입니다. 이 연구는 10년 동안 약 10,000명의 HHT 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다. 종단적 데이터는 이 희귀 질환에 대한 이해를 높이고, 새로운 진단 및 치료 옵션의 개발을 가속화하고, HHT 환자를 돌보는 임상의와 협력하여 의료 분야의 격차를 식별하고 해결하는 데 중점을 두고 후향적 및 전향적으로 수집될 것입니다. 특히 의료 서비스가 부족한 사람들의 치료 시스템입니다.

이 연구는 HHT의 향후 임상 시험 및 연구를 위한 중앙 집중식 리소스 역할을 하는 것을 목표로 합니다. 데이터 보안과 기밀 유지가 최우선이며 참가자는 언제든지 연구를 중단할 수 있습니다. 이 연구는 Cure HHT에 수여된 보조금을 통해 미국 보건자원서비스청(HRSA)의 자금 지원을 받았습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

10000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 아직 모집하지 않음
        • University of California, Los Angeles
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Justin McWilliams, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Lucas Cusumano, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94107
        • 모병
        • University of California, San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Steven Hetts, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Miles Conrad, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • University of Colorado, Denver
        • 수석 연구원:
          • Peter Hountras, MD
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • 모병
        • Yale University
        • 수석 연구원:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 아직 모집하지 않음
        • Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Murali Chakinala, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health and Science University
        • 수석 연구원:
          • Mark Chesnutt, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • University of Texas Southwestern
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • John Battaile, MD
        • 부수사관:
          • An Lu, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Utah
        • 수석 연구원:
          • Kevin Whitehead, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

미국에서 HHT로 평가 및 진단된 모든 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  • 큐라소 진단 기준 또는 유전자 검사를 기반으로 HHT로 진단됩니다.
  • 연령이나 질병으로 인해 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인을 통해 사전 동의 또는 사전 동의를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 사전 동의 또는 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인을 통한 사전 동의를 제공할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
HHT 환자
큐라소 진단 기준 또는 유전자 검사를 통해 HHT로 진단된 자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HHT 기준 평가 척도를 사용한 포괄적인 기준 데이터 수집
기간: 10 년
"HHT 기본 평가 척도"를 활용하는 이 측정은 북미 전역에서 다양한 HHT 환자 집단을 모집하는 데 중점을 둡니다. 포괄적인 기본 임상, 인구통계 및 생활 방식 데이터가 수집되어 CHORUS에 입력됩니다. 척도를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 집계된 데이터는 HHT의 자연사 데이터에 대한 긴급한 필요성을 해결하면서 향후 임상 중개 연구를 위한 기초 리소스 역할을 할 것입니다.
10 년
HHT 임상 결과 척도를 이용한 전향적 종단적 임상 결과 평가
기간: 10 년
이 측정법은 "HHT 임상 결과 척도"를 활용하여 HHT 환자의 임상 결과를 전향적이고 종단적으로 평가하는 것을 목표로 합니다. 인구통계학적 요인, 환경적 영향, 생활 방식 선택, 동반 질환, 약물, HHT 유전자형, 장기 혈관 기형(VM)과 같은 결정 요인을 측정합니다. 척도를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 집계된 데이터는 HHT에 대한 이해를 높이고 새로운 진단 및 치료 옵션 개발을 가속화할 것입니다.
10 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HHT 임상 결과 척도를 사용하여 HHT와 관련된 중증 이병률 및 사망률 결과를 식별합니다.
기간: 10 년
설명: 이 측정은 "HHT 임상 결과 척도"를 활용하여 HHT의 심각한 합병증을 전향적으로, 장기적으로 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 측정은 HHT의 심각한 합병증 비율을 측정하는 데 중점을 둡니다. 이러한 합병증의 결정 요인을 특성화하고 데이터를 지수를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 집계하여 질병 진행에 대한 귀중한 통찰력을 제공합니다.
10 년
비출혈 심각도 척도를 이용한 비출혈 특성화
기간: 10 년
설명: 이 측정은 "코출혈 심각도 척도"를 활용하여 빈도, 기간, 강도 및 변동성과 같은 측면을 고려하여 성인 HHT의 코피를 특성화하는 것을 목표로 합니다. 비출혈과 관련된 결과 결정 요인이 밝혀지고 데이터는 포괄적인 환자 치료를 알리기 위해 척도를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 집계됩니다.
10 년
장기 VM 평가 도구를 사용한 장기 혈관 기형(VM) 발달 및 성장 평가
기간: 10 년
이 측정에는 "장기 VM 평가 도구"를 활용하여 시간 경과에 따른 HHT 환자의 장기 혈관 기형(VM)의 발달 및 성장을 전향적으로 측정하는 것이 포함됩니다. 이러한 VM과 관련된 결과 결정 요인을 조사하고 도구를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 데이터를 집계하여 질병 진행을 더 잘 이해하는 데 기여합니다.
10 년
HHT 치료 결과 척도를 이용한 치료 결과 평가
기간: 10 년
"HHT 치료 결과 척도"를 활용하는 이 측정에는 HHT 및 그 임상 증상에 대한 치료 결과의 전향적 측정이 포함됩니다. 치료 결과 결정 요인을 특성화하고 데이터는 HHT 환자에 대한 효과적인 관리 전략을 안내하는 척도를 사용하여 기준선으로부터의 평균 변화로 집계됩니다.
10 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 13일

기본 완료 (추정된)

2033년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 6일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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