Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Egyesült Államok átfogó HHT eredménynyilvántartása (CHORUS) (CHORUS)

2024. április 4. frissítette: Cure HHT

KÓRUSZ: Átfogó HHT (örökletes hemorrhagiás telangiectasia) eredmények nyilvántartása az Egyesült Államokban

Az Egyesült Államok Átfogó HHT Eredménynyilvántartása (CHORUS) az örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) betegséggel diagnosztizált betegek megfigyeléses nyilvántartása. A tanulmány célja, hogy jobban megértse a HHT-t, az általa okozott tüneteket és szövődményeket, valamint a betegségnek az emberek életére gyakorolt ​​hatását. A vizsgálók hosszú távú információkat gyűjtenek a résztvevőről, lehetővé téve számunkra, hogy megértsük, hogyan változik a betegség idővel, és milyen tényezők befolyásolhatják ezeket a változásokat. Végső soron ennek hozzá kell járulnia a betegség kezelésének javításához.

A tanulmány másik fontos célja, hogy lehetőséget biztosítson az emberekkel való kapcsolatfelvételre, hogy részt vegyenek a jövőbeni klinikai vizsgálatokban és egyéb kutatásokban. A nyilvántartás központosított erőforrás lesz a klinikai vizsgálatokhoz való toborzáshoz. A nyilvántartásban szereplő személyek nem kötelesek csatlakozni ezekhez a további vizsgálatokhoz, de ha érdeklődnek, beleegyezhetnek, hogy felvegyék velük a kapcsolatot, amennyiben alkalmasak lehetnek egy vizsgálatra.

A résztvevők:

  • Engedélyt kell kérniük, hogy adatokat gyűjtsenek az egészségügyi feljegyzéseikből, ideértve például a demográfiai adatokat, a diagnózisokat, a családi előzményeket, a vizsgálati eredményeket, a kezelési információkat, a tüneteket, a szövődményeket, az életmódot és más releváns egészségügyi információkat.
  • Tegyenek fel tanulmányokkal kapcsolatos kérdéseket telefonon vagy a klinika látogatásán.
  • Tanulmányokkal kapcsolatos kérdéseket kell feltenni minden évben a beiratkozás után legfeljebb 10 évig, vagy a tanulmány befejezéséig. A vizsgálati csoport egy tagja telefonon vagy a klinikai látogatások alkalmával kommunikál a résztvevőkkel, hogy információkat gyűjtsön egészségi állapotukban az előző év/évek során bekövetkezett változásokról, beleértve az új vizsgálati eredményeket, a kezeléssel kapcsolatos információkat, a tüneteket és a HHT szövődményeit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) a HHT Foundation International, Inc. ("Cure HHT") által vezetett kutatási kezdeményezés. A tanulmány az örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) egy ritka genetikai rendellenességre összpontosít, amelyet a test különböző szerveiben, köztük az agyban, a gerincben, a tüdőben, a májban, a gyomor-bél traktusban, a bőrben, az orrnyálkahártyában és a szájüregben rendellenes erek kialakulása jellemez. üreg. A HHT prevalenciája a becslések szerint 1:5000, gyermekeket és felnőtteket érint. Ezek a kóros erek akut és krónikus vérzést, stroke-ot, szívelégtelenséget és halált okozhatnak. A kezelések jelenleg túlnyomórészt a szövődmények kezelésére korlátozódnak, miközben a felnőttek körülbelül 90%-ának folyamatos tünetei vannak, a legjobb sebészeti és orvosi terápiák ellenére. A közelmúltban az angiogenezissel kapcsolatos gyógyszerfejlesztések révén remény van a hatékony új terápiákra.

A HHT természetrajzi nyilvántartásának jelentős hatásai vannak e ritka genetikai rendellenesség megértésének és kezelésének javítására. A tanulmány célja a HHT, az általa okozott tünetek és szövődmények ("eredmények") jobb megértése, valamint annak megértése, hogy a betegség hogyan befolyásolja az emberek életét. A kutatók azt feltételezik, hogy a HHT természetrajzi nyilvántartása javítja a betegség megértését, a betegek jobb kezeléséhez vezet, és végső soron hozzájárul a betegség kezelésére szolgáló új terápiák kifejlesztéséhez.

A kutatók több HHT kiválósági központtal fognak együttműködni az Egyesült Államokban, hogy létrehozzák a HHT betegek átfogó nyilvántartását. A vizsgálat célja körülbelül 10 000 HHT-beteg bevonása 10 éves időszak alatt. A longitudinális adatokat retrospektív és prospektív módon is gyűjtik, és ennek a ritka betegségnek a jobb megértésére, az új diagnosztikai és kezelési lehetőségek kidolgozásának felgyorsítására, valamint a HHT-ban szenvedő betegeket ápoló klinikusokkal való együttműködésre összpontosítva a hiányosságok azonosítása és kezelése érdekében. gondozási rendszer, különösen a rosszul ellátott népességből származók esetében.

A tanulmány célja, hogy központosított forrásként szolgáljon a HHT-val kapcsolatos jövőbeni klinikai vizsgálatokhoz és kutatásokhoz. Az adatok biztonsága és bizalmas kezelése prioritást élvez, és a résztvevőknek bármikor lehetőségük van kilépni a vizsgálatból. A tanulmányt az Egyesült Államok Egészségügyi Erőforrás- és Szolgáltatásigazgatási Minisztériuma (HRSA) finanszírozza a Cure HHT-nek ítélt támogatás révén.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

10000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Még nincs toborzás
        • University of California, Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Justin McWilliams, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Lucas Cusumano, MD
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94107
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco
        • Kutatásvezető:
          • Steven Hetts, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Miles Conrad, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado, Denver
        • Kutatásvezető:
          • Peter Hountras, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Toborzás
        • Yale University
        • Kutatásvezető:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Toborzás
        • Augusta University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Még nincs toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Murali Chakinala, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Science University
        • Kutatásvezető:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • University of Texas Southwestern
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • John Battaile, MD
        • Alkutató:
          • An Lu, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Még nincs toborzás
        • University of Utah
        • Kutatásvezető:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden olyan beteg, akit értékeltek és diagnosztizáltak HHT-vel az Egyesült Államokban, részt vehet a vizsgálatban.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • HHT-val diagnosztizálták a curacaói diagnosztikai kritériumok vagy genetikai vizsgálatok alapján.
  • Képes tájékozott beleegyezést adni vagy tájékozott beleegyezést adni szülő vagy törvényes képviselő útján életkora vagy egészségi állapota miatt.

Kizárási kritériumok:

  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni, vagy egy szülőn vagy törvényes képviselőn keresztül tájékozott beleegyezést adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
HHT betegek
Azok, akiknél a curacaói diagnosztikai kritériumok vagy genetikai vizsgálat alapján HHT-t diagnosztizáltak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átfogó kiindulási adatgyűjtés a HHT alapvonal értékelési skála használatával
Időkeret: 10 év
A "HHT Baseline Assessment Scale" segítségével ez az intézkedés a HHT-betegek sokféle csoportjának toborzására összpontosít Észak-Amerikában. Átfogó klinikai, demográfiai és életmódbeli alapadatokat gyűjtünk össze és írunk be a CHORUS-ba. A skála alapján a kiindulási értékhez viszonyított átlagos változásként összesített adatok alapvető forrásként szolgálnak a jövőbeli klinikai transzlációs vizsgálatokhoz, kielégítve a HHT-ban felmerülő természetrajzi adatok sürgős szükségességét.
10 év
Prospektív longitudinális klinikai eredmények értékelése a HHT Clinical Outcomes Skála segítségével
Időkeret: 10 év
A "HHT Clinical Outcomes Scale" segítségével ennek az intézkedésnek a célja a HHT-betegek klinikai kimenetelének prospektív és longitudinális értékelése. Mérni fogják az olyan meghatározó tényezőket, mint a demográfiai tényezők, a környezeti hatások, az életmódválasztás, a társbetegségek, a gyógyszerek, a HHT-genotípus és a szervi vaszkuláris malformációk (VM). A skála alapján a kiindulási értékhez képest átlagos változásként összesített adatok javítják a megértést és felgyorsítják a HHT új diagnosztikai és kezelési lehetőségeinek kidolgozását.
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg a HHT-vel kapcsolatos súlyos morbiditási és mortalitási kimeneteleket a HHT klinikai eredmények skála segítségével
Időkeret: 10 év
Leírás: A "HHT Clinical Outcomes Scale" segítségével ennek az intézkedésnek a célja a HHT súlyos szövődményeinek prospektív és longitudinális értékelése. Ez az intézkedés a HHT súlyos szövődményeinek arányának mérésére összpontosít. E szövődmények meghatározó tényezőit jellemezzük, és az adatokat a kiindulási értékhez képest átlagos változásként összesítjük az index segítségével, értékes betekintést nyújtva a betegség progressziójába.
10 év
Az orrvérzés jellemzése az orrvérzés súlyossági skálájával
Időkeret: 10 év
Leírás: Az "Orrvérzés súlyossági skáláját" használva ez a mérés célja a HHT-ban szenvedő felnőttek orrvérzésének jellemzése, olyan szempontok figyelembevételével, mint a gyakoriság, az időtartam, az intenzitás és a változékonyság. Az orrvérzéshez kapcsolódó eredményt meghatározó tényezők tisztázásra kerülnek, és az adatokat a kiindulási értékhez képest átlagos változásként összesítik a skála segítségével, hogy tájékoztassák az átfogó betegellátást.
10 év
Szervi vaszkuláris malformáció (VM) fejlődésének és növekedésének értékelése szervi VM-felmérő eszközzel
Időkeret: 10 év
Az "Organ VMs Assessment Tool" segítségével ez az intézkedés magában foglalja a HHT-betegek szervi vaszkuláris malformációinak (VM) kialakulásának és növekedésének előretekintő mérését az idő múlásával. Megvizsgálják az ezekhez a virtuális gépekhez kapcsolódó eredményt meghatározó tényezőket, és az adatokat a kiindulási értékhez képest átlagos változásként összesítik az eszköz segítségével, ami hozzájárul a betegség progressziójának jobb megértéséhez.
10 év
Kezelési eredmények értékelése HHT kezelési eredmények skála segítségével
Időkeret: 10 év
A "HHT kezelési eredmények skála" felhasználásával ez az intézkedés magában foglalja a HHT kezelési eredményeinek és klinikai megnyilvánulásainak prospektív mérését. A kezelés kimenetelét meghatározó tényezőket jellemezni kell, és az adatokat a kiindulási értékhez képest átlagos változásként összesítik a skála segítségével, hogy a HHT-ban szenvedő betegek hatékony kezelési stratégiáit irányítsák.
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cure HHT

Együttműködők

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 6.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HHT001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Arteriovenosus malformációk

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel