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Registro completo dei risultati HHT degli Stati Uniti (CHORUS) (CHORUS)

10 giugno 2025 aggiornato da: Cure HHT

CHORUS: Registro completo dei risultati dell'HHT (Telangectasia emorragica ereditaria) degli Stati Uniti

Il Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) è ​​un registro osservazionale di pazienti con diagnosi di Telangiectasia emorragica ereditaria (HHT). Lo scopo di questo studio è comprendere meglio l'HHT, i sintomi e le complicazioni che provoca e l'impatto che la malattia ha sulla vita delle persone. Gli investigatori raccoglieranno informazioni a lungo termine sul partecipante, permettendoci di capire come la malattia cambia nel tempo e quali fattori possono influenzare tali cambiamenti. In definitiva, questo dovrebbe aiutare a migliorare i trattamenti per la malattia.

Un altro obiettivo importante dello studio è fornire un modo per contattare le persone per partecipare a futuri studi clinici e altre ricerche. Il registro sarà una risorsa centralizzata per il reclutamento per gli studi clinici. Le persone presenti nel registro non saranno obbligate a partecipare a nessuno di questi studi aggiuntivi, ma, se interessate, possono accettare di essere contattate se potrebbero essere idonee per uno studio.

I partecipanti:

  • Gli verrà chiesto di fornire il permesso per raccogliere informazioni dalla propria cartella clinica, comprese informazioni demografiche, informazioni sulla diagnosi, storia familiare, risultati dei test, informazioni sul trattamento, sintomi, complicanze, stile di vita e altre informazioni mediche rilevanti.
  • Ricevere domande relative allo studio per telefono o durante una visita in clinica.
  • Ricevere domande relative allo studio ogni anno dopo l'iscrizione per un massimo di 10 anni o fino al termine dello studio. Un membro del gruppo di studio comunicherà con i partecipanti telefonicamente o durante le visite cliniche per raccogliere informazioni riguardanti eventuali cambiamenti nella loro salute negli anni precedenti, inclusi nuovi risultati dei test, informazioni sul trattamento, sintomi e complicazioni da HHT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) è ​​un'iniziativa di ricerca guidata dalla HHT Foundation International, Inc. ("Cure HHT"). Lo studio si concentra sulla Telangiectasia Emorragica Ereditaria (HHT), una rara malattia genetica caratterizzata dallo sviluppo di vasi sanguigni anomali in vari organi del corpo, tra cui cervello, colonna vertebrale, polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, pelle, mucosa nasale e orale. cavità. Si stima che la prevalenza dell'HHT sia 1 su 5.000 e colpisca bambini e adulti. Questi vasi sanguigni anomali possono portare a sanguinamento acuto e cronico, ictus, insufficienza cardiaca e morte. I trattamenti sono attualmente limitati prevalentemente alla gestione delle complicanze, mentre circa il 90% degli adulti presenta sintomi persistenti, nonostante le migliori terapie chirurgiche e mediche. Con i recenti sviluppi di farmaci legati all’angiogenesi, c’è speranza per nuove terapie efficaci.

Un registro di storia naturale per l’HHT ha implicazioni significative per migliorare la comprensione e la gestione di questa rara malattia genetica. Lo scopo di questo studio è comprendere meglio l'HHT, i sintomi e le complicazioni che provoca ("esiti") e comprendere l'impatto della malattia sulla vita delle persone. I ricercatori ipotizzano che un registro della storia naturale dell’HHT migliorerà la nostra comprensione della malattia, porterà a una migliore gestione dei pazienti e, in definitiva, contribuirà allo sviluppo di nuove terapie per curare questa malattia.

I ricercatori collaboreranno con diversi centri di eccellenza HHT negli Stati Uniti per stabilire un registro completo dei pazienti HHT. Lo studio mira ad arruolare circa 10.000 pazienti HHT in un periodo di 10 anni. I dati longitudinali saranno raccolti sia in modo retrospettivo che prospettico, con l'obiettivo di aumentare la comprensione di questa malattia rara, accelerare lo sviluppo di nuove opzioni diagnostiche e terapeutiche e lavorare in collaborazione con i medici che si prendono cura delle persone con HHT per identificare e colmare le lacune nella sistema di assistenza, in particolare quelli provenienti da popolazioni svantaggiate.

Lo studio mira a fungere da risorsa centralizzata per futuri studi clinici e ricerche sull’HHT. La sicurezza e la riservatezza dei dati hanno la priorità e i partecipanti hanno la possibilità di ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento. Lo studio è finanziato dal Dipartimento statunitense delle risorse sanitarie e dell'amministrazione dei servizi (HRSA) attraverso una sovvenzione assegnata a Cure HHT.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

10000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jesse Jones, MD
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justin McWilliams, MD
        • Sub-investigatore:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94107
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Steven Hetts, MD
        • Sub-investigatore:
          • Miles Conrad, MD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado, Denver
        • Investigatore principale:
          • Peter Hountras, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Investigatore principale:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Sub-investigatore:
          • Allison Witkin, MD
        • Sub-investigatore:
          • Alexandra Wong, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Murali Chakinala, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • The Cleveland Clinic
        • Sub-investigatore:
          • Keith McCrae, MD
        • Investigatore principale:
          • Joseph Parambil, MD
        • Sub-investigatore:
          • John Carl, MD
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Investigatore principale:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti valutati e con diagnosi di HHT negli Stati Uniti potranno partecipare allo studio.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosticato con HHT in base ai criteri diagnostici di Curacao o ai test genetici.
  • In grado di fornire il consenso informato o il consenso informato tramite un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato a causa della loro età o condizione medica.

Criteri di esclusione:

  • Impossibile fornire il consenso informato o il consenso informato tramite un genitore o un rappresentante legalmente autorizzato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti HHT
Quelli con diagnosi di HHT in base ai criteri diagnostici di Curacao o ai test genetici

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raccolta completa dei dati di base utilizzando la scala di valutazione della linea di base HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando la "Scala di valutazione della linea di base HHT", questa misura si concentra sul reclutamento di una coorte diversificata di pazienti HHT in tutto il Nord America. Verranno raccolti e inseriti in CHORUS dati clinici, demografici e sullo stile di vita di base completi. I dati, aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando la scala, serviranno come risorsa fondamentale per futuri studi clinici traslazionali, affrontando l’urgente necessità di dati di storia naturale nell’HHT.
10 anni
Valutazione prospettica longitudinale dei risultati clinici utilizzando la scala dei risultati clinici HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando la "Scala dei risultati clinici HHT", questa misura mira a valutare in modo prospettico e longitudinale i risultati clinici dei pazienti HHT. Verranno misurati determinanti quali fattori demografici, influenze ambientali, scelte di vita, comorbilità, farmaci, genotipo HHT e malformazioni vascolari d'organo (VM). I dati, aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando la scala, miglioreranno la comprensione e accelereranno lo sviluppo di nuove opzioni diagnostiche e terapeutiche per l’HHT.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare gli esiti di morbilità e mortalità grave correlati all'HHT utilizzando la scala dei risultati clinici HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Descrizione: Utilizzando la "Scala dei risultati clinici dell'HHT", questa misura mira a valutare in modo prospettico e longitudinale le complicanze gravi nell'HHT. Questa misura si concentra sulla misurazione dei tassi di complicanze gravi nell’HHT. Verranno caratterizzati i determinanti di queste complicanze e i dati verranno aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando l'indice, fornendo preziose informazioni sulla progressione della malattia.
10 anni
Caratterizzazione dell'epistassi con la scala di gravità dell'epistassi
Lasso di tempo: 10 anni
Descrizione: Utilizzando la "Epistaxis Severity Scale", questa misura mira a caratterizzare l'epistassi negli adulti con HHT, considerando aspetti quali frequenza, durata, intensità e variabilità. Verranno chiariti i determinanti dei risultati relativi all'epistassi e i dati verranno aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando la scala per informare la cura completa del paziente.
10 anni
Valutazione dello sviluppo e della crescita della malformazione vascolare d'organo utilizzando lo strumento di valutazione delle VM d'organo
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando lo "Strumento di valutazione delle VM d'organo", questa misura prevede la misurazione prospettica dello sviluppo e della crescita delle malformazioni vascolari d'organo (VM) nei pazienti HHT nel tempo. Verranno studiati i determinanti dei risultati relativi a queste VM e i dati verranno aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando lo strumento, contribuendo a una migliore comprensione della progressione della malattia.
10 anni
Valutazione dei risultati del trattamento con la scala dei risultati del trattamento HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Utilizzando la "Scala dei risultati del trattamento HHT", questa misura prevede la misurazione prospettica dei risultati del trattamento per l'HHT e le sue manifestazioni cliniche. Verranno caratterizzati i determinanti dell'esito del trattamento e i dati verranno aggregati come variazione media rispetto al basale utilizzando la scala per guidare strategie di gestione efficaci per i pazienti con HHT.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cure HHT

Collaboratori

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Investigatori

  • Investigatore principale: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

14 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HHT001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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