Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhdysvaltain kattava HHT-tulosrekisteri (CHORUS) (CHORUS)

torstai 16. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Cure HHT

CHORUS: Yhdysvaltojen kattava HHT (Hemorrhagic Telangiectasia) tulosrekisteri

Yhdysvaltain kattava HHT-tulosrekisteri (CHORUS) on havainnointirekisteri potilaista, joilla on diagnosoitu perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää paremmin HHT:tä, sen aiheuttamia oireita ja komplikaatioita sekä taudin vaikutuksia ihmisten elämään. Tutkijat keräävät osallistujasta pitkäaikaista tietoa, jonka avulla voimme ymmärtää, miten sairaus muuttuu ajan myötä ja mitkä tekijät voivat vaikuttaa näihin muutoksiin. Viime kädessä tämän pitäisi auttaa parantamaan taudin hoitoja.

Toinen tutkimuksen tärkeä tavoite on tarjota tapa ottaa yhteyttä ihmisiin osallistuakseen tuleviin kliinisiin tutkimuksiin ja muihin tutkimuksiin. Rekisteri on keskitetty resurssi rekrytointiin kliinisiin tutkimuksiin. Rekisteriin kuuluvilla henkilöillä ei ole velvollisuutta liittyä mihinkään näistä lisätutkimuksista, mutta jos he ovat kiinnostuneita, he voivat sopia, että heihin otetaan yhteyttä, jos he ovat oikeutettuja tutkimukseen.

Osallistujat:

  • Pyydä lupaa kerätä tietoja heidän potilastietojaan, mukaan lukien demografiset tiedot, diagnoositiedot, sukuhistoria, testitulokset, hoitotiedot, oireet, komplikaatiot, elämäntavat ja muut asiaankuuluvat lääketieteelliset tiedot.
  • Kysy tutkimukseen liittyviä kysymyksiä puhelimitse tai klinikalla.
  • Sinulta kysytään opintoihin liittyviä kysymyksiä joka vuosi ilmoittautumisen jälkeen enintään 10 vuoden ajan tai kunnes opiskelu päättyy. Tutkimusryhmän jäsen kommunikoi osallistujien kanssa puhelimitse tai klinikkakäynneillä kerätäkseen tietoja heidän terveyteensä edellisen vuoden aikana tapahtuneista muutoksista, mukaan lukien uudet testitulokset, hoitotiedot, oireet ja HHT:n aiheuttamat komplikaatiot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) on HHT Foundation International, Inc:n ("Cure HHT") johtama tutkimusaloite. Tutkimus keskittyy perinnölliseen hemorragiseen telangiektasiaan (HHT), harvinaiseen geneettiseen sairauteen, jolle on ominaista epänormaalien verisuonten kehittyminen kehon eri elimissä, mukaan lukien aivot, selkä, keuhkot, maksa, ruoansulatuskanava, iho, nenän limakalvot ja suun. onkalo. HHT:n esiintyvyyden arvioidaan olevan yksi 5000:sta, ja se vaikuttaa lapsiin ja aikuisiin. Nämä epänormaalit verisuonet voivat johtaa akuuttiin ja krooniseen verenvuotoon, aivohalvaukseen, sydämen vajaatoimintaan ja kuolemaan. Hoidot rajoittuvat tällä hetkellä pääasiassa komplikaatioiden hallintaan, kun taas noin 90 prosentilla aikuisista on jatkuvia oireita parhaista kirurgisista ja lääketieteellisistä hoidoista huolimatta. Angiogeneesiin liittyvien viimeaikaisten lääkekehitysten myötä on toivoa tehokkaista uusista hoidoista.

HHT:n luonnonhistorian rekisterillä on merkittäviä vaikutuksia tämän harvinaisen geneettisen sairauden ymmärtämisen ja hallinnan parantamiseen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää paremmin HHT:tä, sen aiheuttamia oireita ja komplikaatioita ("tuloksia") ja ymmärtää, miten sairaus vaikuttaa ihmisten elämään. Tutkijat olettavat, että luonnollinen HHT-rekisteri parantaa ymmärrystämme taudista, johtaa potilaiden parempaan hoitoon ja viime kädessä edistää uusien hoitojen kehittämistä tämän taudin hoitamiseksi.

Tutkijat tekevät yhteistyötä useiden HHT-osaamiskeskusten kanssa ympäri Yhdysvaltoja perustaakseen kattavan HHT-potilaiden rekisterin. Tutkimuksen tavoitteena on ottaa mukaan noin 10 000 HHT-potilasta 10 vuoden aikana. Pitkittäisiä tietoja kerätään sekä takautuvasti että tulevaisuuteen keskittyen tämän harvinaisen sairauden ymmärryksen lisäämiseen, uusien diagnostisten ja hoitovaihtoehtojen kehittämisen nopeuttamiseen ja yhteistyötä HHT-potilaita hoitavien kliinikkojen kanssa tunnistaakseen ja korjatakseen puutteita sairaudessa. hoitojärjestelmä, erityisesti heikosti hoidetuista väestöryhmistä.

Tutkimus pyrkii toimimaan keskitettynä resurssina tuleville HHT:n kliinisille tutkimuksille ja tutkimukselle. Tietoturva ja luottamuksellisuus ovat etusijalla, ja osallistujilla on mahdollisuus vetäytyä tutkimuksesta milloin tahansa. Tutkimuksen rahoittaa Yhdysvaltain terveysresurssien ja palveluiden hallintoministeriö (HRSA) Cure HHT:lle myönnetyn apurahan kautta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Jesse Jones, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Justin McWilliams, MD
        • Alatutkija:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94107
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Päätutkija:
          • Steven Hetts, MD
        • Alatutkija:
          • Miles Conrad, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado, Denver
        • Päätutkija:
          • Peter Hountras, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Yale University
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Rekrytointi
        • Augusta University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Päätutkija:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Alatutkija:
          • Allison Witkin, MD
        • Alatutkija:
          • Alexandra Wong, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Vivek Iyer, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Murali Chakinala, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • The Cleveland Clinic
        • Alatutkija:
          • Keith McCrae, MD
        • Päätutkija:
          • Joseph Parambil, MD
        • Alatutkija:
          • John Carl, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • JoAnne Baran, RN
          • Puhelinnumero: 216-645-1372
          • Sähköposti: baranj2@ccf.org
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ursula Kuhn
          • Puhelinnumero: (503) 494-2932
          • Sähköposti: kuhnu@ohsu.edu
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
        • Päätutkija:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Theodore Drivas, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah
        • Päätutkija:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki potilaat, joilla on arvioitu ja joilla on diagnosoitu HHT Yhdysvalloissa, voivat osallistua tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu HHT Curacaon diagnostisten kriteerien tai geneettisen testauksen perusteella.
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus tai tietoinen suostumus vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta ikänsä tai lääketieteellisen tilansa vuoksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei voida antaa tietoista suostumusta tai tietoista suostumusta vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
HHT-potilaat
Ne, joilla on diagnosoitu HHT Curacaon diagnostisten kriteerien tai geneettisen testauksen perusteella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kattava perustietojen kerääminen HHT-perustason arviointiasteikolla
Aikaikkuna: 10 vuotta
HHT Baseline Assessment Scalea hyödyntäen tämä mitta keskittyy rekrytoimaan monipuolista HHT-potilaiden ryhmää Pohjois-Amerikassa. Kattavat kliiniset, demografiset ja elämäntapatiedot kerätään ja syötetään CHORUS-ohjelmaan. Tiedot, jotka on koottu keskimääräiseksi muutokseksi lähtötilanteesta asteikon avulla, toimivat perustana tuleville kliinisille translaatiotutkimuksille, jotka vastaavat kiireelliseen luonnonhistoriatietojen tarpeeseen HHT:ssä.
10 vuotta
Prospektiivisten pitkittäisten kliinisten tulosten arviointi HHT Clinical Outcomes -asteikolla
Aikaikkuna: 10 vuotta
"HHT Clinical Outcomes Scalea" hyödyntäen tämän toimenpiteen tavoitteena on arvioida prospektiivisesti ja pitkittäin HHT-potilaiden kliinisiä tuloksia. Mitataan vaikuttavia tekijöitä, kuten demografisia tekijöitä, ympäristövaikutuksia, elämäntapavalintoja, liitännäissairauksia, lääkkeitä, HHT-genotyyppiä ja verisuonten epämuodostumia (VM). Tiedot, jotka on koottu keskimääräiseksi muutokseksi lähtötilanteesta asteikon avulla, lisäävät ymmärrystä ja nopeuttavat uusien HHT-diagnostiikka- ja hoitovaihtoehtojen kehittämistä.
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tunnista HHT:hen liittyvät vakavat sairastuvuuden ja kuolleisuuden tulokset käyttämällä HHT Clinical Outcomes -asteikkoa
Aikaikkuna: 10 vuotta
Kuvaus: "HHT Clinical Outcomes Scalea" käyttämällä tämän toimenpiteen tarkoituksena on arvioida prospektiivisesti ja pitkittäin HHT:n vakavia komplikaatioita. Tämä mitta keskittyy mittaamaan vakavien komplikaatioiden määrää HHT:ssa. Näiden komplikaatioiden taustatekijät karakterisoidaan ja tiedot kootaan keskimääräiseksi muutokseksi lähtötasosta indeksin avulla, mikä antaa arvokkaita näkemyksiä taudin etenemisestä.
10 vuotta
Nenäverenvuotokohtauksen karakterisointi nenäverenvuotannon vakavuusasteikolla
Aikaikkuna: 10 vuotta
Kuvaus: "Nenäverenvuotoa vaikeusasteikkoa" käyttämällä tämä mitta pyrkii luonnehtimaan nenäverenvuotoa aikuisilla, joilla on HHT, ottaen huomioon sellaisia ​​näkökohtia kuin esiintymistiheys, kesto, voimakkuus ja vaihtelevuus. Nenäverenvuotoon liittyvät lopputulokseen vaikuttavat tekijät selvitetään ja tiedot aggregoidaan keskimääräisenä muutoksena lähtötilanteesta käyttämällä asteikkoa, joka kertoo kattavasta potilaan hoidosta.
10 vuotta
Verisuonten epämuodostumien (VM) kehityksen ja kasvun arviointi elinten VM-arviointityökalulla
Aikaikkuna: 10 vuotta
"Organ VMs Assessment Tool" -työkalun avulla tähän mittaukseen sisältyy HHT-potilaiden elinten vaskulaaristen epämuodostumien kehittymisen ja kasvun tuleva mittaus ajan mittaan. Näihin virtuaalikoneisiin liittyvät lopputulokseen vaikuttavat tekijät tutkitaan, ja tiedot kootaan keskimääräiseksi muutokseksi lähtötilanteesta työkalun avulla, mikä auttaa ymmärtämään paremmin taudin etenemistä.
10 vuotta
Hoitotulosten arviointi HHT-hoitotulosten asteikolla
Aikaikkuna: 10 vuotta
HHT-hoidon tulosasteikkoa hyödyntäen tämä mitta sisältää HHT:n ja sen kliinisten ilmenemismuotojen hoitotulosten tulevan mittauksen. Hoidon lopputulokseen vaikuttavat tekijät karakterisoidaan ja tiedot kootaan keskimääräiseksi muutokseksi lähtötasosta käyttämällä asteikkoa, joka ohjaa tehokkaita hoitostrategioita HHT-potilaille.
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cure HHT

Yhteistyökumppanit

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Nolie Krock, MSc, Cure HHT
  • Päätutkija: Cassi Friday, PhD, Cure HHT

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. marraskuuta 2033

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. marraskuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HHT001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa