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Registro abrangente de resultados de HHT dos Estados Unidos (CHORUS) (CHORUS)

4 de abril de 2024 atualizado por: Cure HHT

CHORUS: Registro abrangente de resultados de HHT (telangiectasia hemorrágica hereditária) dos Estados Unidos

O Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) é um registro observacional de pacientes com diagnóstico de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH). O objetivo deste estudo é compreender melhor a THH, os sintomas e complicações que causa e o impacto que a doença tem na vida das pessoas. Os investigadores irão coletar informações de longo prazo sobre o participante, permitindo-nos compreender como a doença muda ao longo do tempo e quais fatores podem influenciar essas mudanças. Em última análise, isso deve ajudar a melhorar os tratamentos para a doença.

Outro objetivo importante do estudo é fornecer uma maneira de contatar pessoas para participarem de futuros ensaios clínicos e outras pesquisas. O registro será um recurso centralizado para recrutamento para ensaios clínicos. As pessoas incluídas no registro não serão obrigadas a participar de nenhum desses estudos adicionais, mas, se estiverem interessadas, poderão concordar em ser contatadas caso sejam elegíveis para um estudo.

Os participantes irão:

  • Ser solicitado a fornecer permissão para coletar informações de seus registros médicos, incluindo informações demográficas, informações de diagnóstico, histórico familiar, resultados de exames, informações sobre tratamento, sintomas, complicações, estilo de vida e outras informações médicas relevantes.
  • Receber perguntas relacionadas ao estudo por telefone ou em uma consulta clínica.
  • Receber perguntas relacionadas ao estudo todos os anos após a inscrição por até 10 anos ou até o final do estudo. Um membro da equipe de estudo se comunicará com os participantes por telefone ou em consultas clínicas para coletar informações sobre quaisquer mudanças em sua saúde durante o(s) ano(s) anterior(es), incluindo novos resultados de testes, informações sobre tratamento, sintomas e complicações da THH.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O Comprehensive HHT Outcomes Registry dos Estados Unidos (CHORUS) é uma iniciativa de pesquisa liderada pela HHT Foundation International, Inc. ("Cure HHT"). O estudo se concentra na Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), uma doença genética rara caracterizada pelo desenvolvimento de vasos sanguíneos anormais em vários órgãos do corpo, incluindo cérebro, coluna, pulmões, fígado, trato gastrointestinal, pele, mucosa nasal e oral. cavidade. A prevalência da THH é estimada em 1 em 5.000, afetando crianças e adultos. Esses vasos sanguíneos anormais podem causar sangramento agudo e crônico, acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca e morte. Atualmente, os tratamentos são predominantemente limitados ao manejo de complicações, enquanto aproximadamente 90% dos adultos apresentam sintomas contínuos, apesar das melhores terapias cirúrgicas e médicas. Com os recentes desenvolvimentos de medicamentos relacionados à angiogênese, há esperança de novas terapias eficazes.

Um registro de história natural para THH tem implicações significativas para melhorar a compreensão e o manejo desta doença genética rara. O objetivo deste estudo é compreender melhor a THH, os sintomas e complicações que ela causa (“resultados”), e compreender como a doença impacta a vida das pessoas. Os investigadores levantam a hipótese de que um registro de história natural para THH melhorará nossa compreensão da doença, levará a um melhor manejo dos pacientes e, em última análise, contribuirá para o desenvolvimento de novas terapias para tratar esta doença.

Os investigadores colaborarão com vários Centros de Excelência HHT nos EUA para estabelecer um registro abrangente de pacientes com THH. O estudo visa inscrever aproximadamente 10.000 pacientes com THH ao longo de um período de 10 anos. Os dados longitudinais serão recolhidos retrospectiva e prospectivamente, com foco no aumento da compreensão desta doença rara, acelerando o desenvolvimento de novas opções de diagnóstico e tratamento, e trabalhando em colaboração com os médicos que cuidam de indivíduos com THH para identificar e abordar lacunas no sistema de cuidados, especialmente aqueles provenientes de populações mal servidas.

O estudo pretende servir como um recurso centralizado para futuros ensaios clínicos e pesquisas em THH. A segurança e a confidencialidade dos dados são priorizadas e os participantes têm a opção de desistir do estudo a qualquer momento. O estudo é financiado pelo Departamento de Administração de Recursos e Serviços de Saúde (HRSA) dos EUA por meio de uma bolsa concedida ao Cure HHT.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

10000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ainda não está recrutando
        • University of California, Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Justin McWilliams, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Lucas Cusumano, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94107
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Steven Hetts, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Miles Conrad, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado, Denver
        • Investigador principal:
          • Peter Hountras, MD
        • Contato:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Recrutamento
        • Augusta University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Ainda não está recrutando
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Murali Chakinala, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Contato:
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John Battaile, MD
        • Subinvestigador:
          • An Lu, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Ainda não está recrutando
        • University Of Utah
        • Investigador principal:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os pacientes avaliados e diagnosticados com THH nos EUA serão elegíveis para participar do estudo.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com THH com base nos critérios diagnósticos de Curaçao ou testes genéticos.
  • Capaz de fornecer consentimento informado ou consentimento informado através de um dos pais ou representante legalmente autorizado devido à sua idade ou condição médica.

Critério de exclusão:

  • Incapaz de fornecer consentimento informado ou consentimento informado através de um dos pais ou representante legalmente autorizado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Pacientes com THH
Aqueles diagnosticados com THH com base nos critérios diagnósticos de Curaçao ou testes genéticos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Coleta abrangente de dados de linha de base usando a escala de avaliação de linha de base HHT
Prazo: 10 anos
Utilizando a “Escala de Avaliação de Base HHT”, esta medida se concentra no recrutamento de uma coorte diversificada de pacientes com THH em toda a América do Norte. Dados clínicos, demográficos e de estilo de vida básicos abrangentes serão coletados e inseridos no CHORUS. Os dados, agregados como alteração média da linha de base usando a escala, servirão como um recurso fundamental para futuros estudos clínicos translacionais, atendendo à necessidade urgente de dados de história natural em THH.
10 anos
Avaliação prospectiva longitudinal de resultados clínicos usando a escala de resultados clínicos HHT
Prazo: 10 anos
Utilizando a "Escala de Resultados Clínicos HHT", esta medida visa avaliar prospectiva e longitudinalmente os resultados clínicos de pacientes com THH. Determinantes como fatores demográficos, influências ambientais, escolhas de estilo de vida, comorbidades, medicamentos, genótipo HHT e malformações vasculares de órgãos (VMs) serão medidos. Os dados, agregados como alteração média em relação à linha de base utilizando a escala, irão melhorar a compreensão e acelerar o desenvolvimento de novas opções de diagnóstico e tratamento para a THH.
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificar resultados graves de morbidade e mortalidade relacionados à THH usando a Escala de Resultados Clínicos da THH
Prazo: 10 anos
Descrição: Utilizando a "Escala de Resultados Clínicos HHT", esta medida visa avaliar prospectiva e longitudinalmente complicações graves na THH. Esta medida concentra-se na medição das taxas de complicações graves na THH. Os determinantes dessas complicações serão caracterizados e os dados serão agregados como alteração média da linha de base usando o índice, fornecendo informações valiosas sobre a progressão da doença.
10 anos
Caracterização da Epistaxe com Escala de Gravidade da Epistaxe
Prazo: 10 anos
Descrição: Utilizando a “Escala de Gravidade da Epistaxe”, esta medida visa caracterizar a epistaxe em adultos com THH, considerando aspectos como frequência, duração, intensidade e variabilidade. Os determinantes do resultado relacionados à epistaxe serão elucidados e os dados serão agregados como alteração média da linha de base usando a escala para informar o atendimento abrangente ao paciente.
10 anos
Avaliação do desenvolvimento e crescimento de malformação vascular de órgãos (VM) usando ferramenta de avaliação de VMs de órgãos
Prazo: 10 anos
Utilizando a "Ferramenta de Avaliação de MVs de Órgãos", esta medida envolve a medição prospectiva do desenvolvimento e crescimento de malformações vasculares de órgãos (MVs) em pacientes com THH ao longo do tempo. Os determinantes dos resultados relacionados com estes VMs serão investigados e os dados serão agregados como alteração média em relação à linha de base utilizando a ferramenta, contribuindo para uma melhor compreensão da progressão da doença.
10 anos
Avaliação dos resultados do tratamento com escala de resultados do tratamento HHT
Prazo: 10 anos
Utilizando a "Escala de Resultados do Tratamento THH", esta medida envolve a medição prospectiva dos resultados do tratamento para THH e suas manifestações clínicas. Os determinantes do resultado do tratamento serão caracterizados e os dados serão agregados como alteração média da linha de base usando a escala para orientar estratégias de manejo eficazes para pacientes com THH.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cure HHT

Colaboradores

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Investigadores

  • Investigador principal: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de novembro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

14 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HHT001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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