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Registro integral de resultados de HHT de los Estados Unidos (CHORUS) (CHORUS)

4 de abril de 2024 actualizado por: Cure HHT

CORO: Registro integral de resultados de HHT (Telangiectasia hemorrágica hereditaria) de los Estados Unidos

El Registro Integral de Resultados de HHT de los Estados Unidos (CHORUS) es un registro observacional de pacientes diagnosticados con Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT). El propósito de este estudio es comprender mejor la HHT, los síntomas y complicaciones que causa y el impacto que la enfermedad tiene en la vida de las personas. Los investigadores recopilarán información a largo plazo sobre el participante, lo que nos permitirá comprender cómo cambia la enfermedad con el tiempo y qué factores pueden influir en esos cambios. En última instancia, esto debería ayudar a mejorar los tratamientos para la enfermedad.

Otro objetivo importante del estudio es proporcionar una manera de contactar a las personas para que participen en futuros ensayos clínicos y otras investigaciones. El registro será un recurso centralizado para el reclutamiento de ensayos clínicos. Las personas en el registro no estarán obligadas a participar en ninguno de estos estudios adicionales, pero si están interesadas, pueden aceptar que se les contacte si pueden ser elegibles para un estudio.

Los participantes:

  • Se le pedirá permiso para recopilar información de sus registros médicos, incluida información demográfica, información de diagnóstico, antecedentes familiares, resultados de pruebas, información de tratamiento, síntomas, complicaciones, estilo de vida y otra información médica relevante.
  • Recibir preguntas relacionadas con el estudio por teléfono o en una visita a la clínica.
  • Recibir preguntas relacionadas con el estudio todos los años después de la inscripción durante un máximo de 10 años o hasta que finalice el estudio. Un miembro del equipo del estudio se comunicará con los participantes por teléfono o en visitas a la clínica para recopilar información sobre cualquier cambio en su salud durante los años anteriores, incluidos nuevos resultados de pruebas, información sobre tratamientos, síntomas y complicaciones de la HHT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El Registro Integral de Resultados de HHT de los Estados Unidos (CHORUS) es una iniciativa de investigación dirigida por HHT Foundation International, Inc. ("Cure HHT"). El estudio se centra en la telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT), un raro trastorno genético caracterizado por el desarrollo de vasos sanguíneos anormales en varios órganos del cuerpo, incluidos el cerebro, la columna vertebral, los pulmones, el hígado, el tracto gastrointestinal, la piel, la mucosa nasal y la boca. cavidad. Se estima que la prevalencia de HHT es de 1 en 5.000 y afecta a niños y adultos. Estos vasos sanguíneos anormales pueden provocar hemorragias agudas y crónicas, accidentes cerebrovasculares, insuficiencia cardíaca y la muerte. Actualmente, los tratamientos se limitan predominantemente a controlar las complicaciones, mientras que aproximadamente el 90% de los adultos tienen síntomas continuos, a pesar de las mejores terapias médicas y quirúrgicas. Con los recientes avances farmacológicos relacionados con la angiogénesis, hay esperanzas de encontrar nuevas terapias eficaces.

Un registro de la historia natural de la HHT tiene implicaciones importantes para mejorar la comprensión y el tratamiento de este raro trastorno genético. El propósito de este estudio es comprender mejor la HHT, los síntomas y complicaciones que causa ("resultados") y comprender cómo la enfermedad afecta la vida de las personas. Los investigadores plantean la hipótesis de que un registro de la historia natural de la HHT mejorará nuestra comprensión de la enfermedad, conducirá a un mejor manejo de los pacientes y, en última instancia, contribuirá al desarrollo de nuevas terapias para tratar esta enfermedad.

Los investigadores colaborarán con múltiples Centros de Excelencia de HHT en los EE. UU. para establecer un registro completo de pacientes de HHT. El estudio tiene como objetivo inscribir a aproximadamente 10.000 pacientes con HHT durante un período de 10 años. Se recopilarán datos longitudinales tanto de forma retrospectiva como prospectiva, centrándose en aumentar la comprensión de esta rara enfermedad, acelerar el desarrollo de nuevas opciones de diagnóstico y tratamiento y trabajar en colaboración con los médicos que atienden a personas con HHT para identificar y abordar las lagunas en la sistema de atención, especialmente aquellos de poblaciones desatendidas.

El estudio pretende servir como recurso centralizado para futuros ensayos clínicos e investigaciones en HHT. Se prioriza la seguridad y confidencialidad de los datos y los participantes tienen la opción de retirarse del estudio en cualquier momento. El estudio está financiado por el Departamento de Administración de Servicios y Recursos de Salud (HRSA) de EE. UU. a través de una subvención otorgada a Cure HHT.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

10000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Aún no reclutando
        • University of California, Los Angeles
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Justin McWilliams, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Lucas Cusumano, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94107
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Investigador principal:
          • Steven Hetts, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Miles Conrad, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado, Denver
        • Investigador principal:
          • Peter Hountras, MD
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University
        • Contacto:
          • Melissa James, RN
          • Número de teléfono: 706-721-5599
          • Correo electrónico: mejames@augusta.edu
        • Investigador principal:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Aún no reclutando
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Vivek Iyer, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Murali Chakinala, MD
        • Contacto:
          • Melissa Beasley, AA
          • Número de teléfono: 314-273-5922
          • Correo electrónico: beasleym@wustl.edu
        • Contacto:
          • Kristine Kempf
          • Número de teléfono: 314-273-8131
          • Correo electrónico: kempf@wustl.edu
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Contacto:
          • Karen Smith, RN
          • Número de teléfono: 916-966-2790
          • Correo electrónico: karens@med.unc.edu
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigador principal:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Contacto:
          • Lori Russell, RN
          • Número de teléfono: 503-494-7226
          • Correo electrónico: watsonlo@ohsu.edu
        • Contacto:
          • Eleanor Lottsfeldt, BA
          • Número de teléfono: 503-494-3199
          • Correo electrónico: lottsfel@ohsu.edu
        • Sub-Investigador:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John Battaile, MD
        • Sub-Investigador:
          • An Lu, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Aún no reclutando
        • University of Utah
        • Investigador principal:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes evaluados y diagnosticados con HHT en los EE. UU. serán elegibles para participar en el estudio.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con HHT según los criterios de diagnóstico de Curazao o pruebas genéticas.
  • Capaz de brindar consentimiento informado o consentimiento informado a través de un padre o representante legalmente autorizado debido a su edad o condición médica.

Criterio de exclusión:

  • No se puede proporcionar consentimiento informado o consentimiento informado a través de un padre o representante legalmente autorizado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Pacientes con THH
Aquellos diagnosticados con HHT según los criterios de diagnóstico de Curazao o pruebas genéticas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recopilación integral de datos de referencia mediante la escala de evaluación de referencia de HHT
Periodo de tiempo: 10 años
Utilizando la "Escala de evaluación inicial de HHT", esta medida se centra en reclutar una cohorte diversa de pacientes de HHT en toda América del Norte. Se recopilarán e ingresarán en CHORUS datos básicos completos clínicos, demográficos y de estilo de vida. Los datos, agregados como cambio medio desde el inicio utilizando la escala, servirán como recurso fundamental para futuros estudios clínicos traslacionales, abordando la necesidad urgente de datos de historia natural en HHT.
10 años
Evaluación prospectiva longitudinal de resultados clínicos mediante la escala de resultados clínicos HHT
Periodo de tiempo: 10 años
Utilizando la "Escala de resultados clínicos de HHT", esta medida tiene como objetivo evaluar de forma prospectiva y longitudinal los resultados clínicos de los pacientes de HHT. Se medirán determinantes como factores demográficos, influencias ambientales, elecciones de estilo de vida, comorbilidades, medicamentos, genotipo HHT y malformaciones vasculares de órganos (VM). Los datos, agregados como cambio medio desde el inicio utilizando la escala, mejorarán la comprensión y acelerarán el desarrollo de nuevas opciones de diagnóstico y tratamiento para la HHT.
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Identificar resultados graves de morbilidad y mortalidad relacionados con la HHT utilizando la Escala de resultados clínicos de HHT
Periodo de tiempo: 10 años
Descripción: Utilizando la "Escala de resultados clínicos de HHT", esta medida tiene como objetivo evaluar de forma prospectiva y longitudinal las complicaciones graves en HHT. Esta medida se centra en medir las tasas de complicaciones graves en la HHT. Se caracterizarán los determinantes de estas complicaciones y los datos se agregarán como cambio medio desde el inicio utilizando el índice, lo que proporcionará información valiosa sobre la progresión de la enfermedad.
10 años
Caracterización de la epistaxis con escala de gravedad de la epistaxis
Periodo de tiempo: 10 años
Descripción: Utilizando la "Escala de gravedad de la epistaxis", esta medida tiene como objetivo caracterizar la epistaxis en adultos con HHT, considerando aspectos como la frecuencia, la duración, la intensidad y la variabilidad. Se aclararán los determinantes de resultados relacionados con la epistaxis y los datos se agregarán como cambio medio desde el inicio utilizando la escala para informar la atención integral del paciente.
10 años
Evaluación del desarrollo y crecimiento de malformaciones vasculares de órganos (VM) mediante la herramienta de evaluación de VM de órganos
Periodo de tiempo: 10 años
Utilizando la "Herramienta de evaluación de VM de órganos", esta medida implica la medición prospectiva del desarrollo y crecimiento de malformaciones vasculares de órganos (VM) en pacientes con HHT a lo largo del tiempo. Se investigarán los determinantes de los resultados relacionados con estas VM y los datos se agregarán como cambio medio desde el inicio utilizando la herramienta, contribuyendo a una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad.
10 años
Evaluación de los resultados del tratamiento con la escala de resultados del tratamiento HHT
Periodo de tiempo: 10 años
Utilizando la "Escala de resultados del tratamiento HHT", esta medida implica la medición prospectiva de los resultados del tratamiento para HHT y sus manifestaciones clínicas. Se caracterizarán los determinantes del resultado del tratamiento y los datos se agregarán como cambio medio desde el inicio utilizando la escala para guiar estrategias de manejo efectivas para pacientes con HHT.
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cure HHT

Colaboradores

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Investigadores

  • Investigador principal: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2033

Finalización del estudio (Estimado)

1 de noviembre de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

14 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HHT001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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