Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Komplexní registr výsledků HHT ve Spojených státech (CHORUS) (CHORUS)

10. června 2025 aktualizováno: Cure HHT

REFRÉN: Komplexní registr výsledků HHT (Hereditary Hemorrhagic Telangiektasia) ve Spojených státech

The Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) je observační registr pacientů s diagnózou hereditary hemorrhagic teleangiektasia (HHT). Účelem této studie je lépe porozumět HHT, symptomům a komplikacím, které způsobuje, a dopadu onemocnění na životy lidí. Vyšetřovatelé budou shromažďovat dlouhodobé informace o účastníkovi, což nám umožní pochopit, jak se nemoc v průběhu času mění a jaké faktory mohou tyto změny ovlivnit. V konečném důsledku by to mělo pomoci zlepšit léčbu onemocnění.

Dalším důležitým cílem studie je poskytnout způsob, jak kontaktovat lidi za účelem účasti na budoucích klinických studiích a dalších výzkumech. Registr bude centralizovaným zdrojem pro nábor pro klinické studie. Lidé v registru nebudou povinni se zapojit do žádné z těchto dodatečných studií, ale v případě zájmu mohou souhlasit s tím, že budou kontaktováni, pokud mohou být způsobilí ke studiu.

Účastníci budou:

  • Být požádáni o poskytnutí povolení ke shromažďování informací z jejich lékařských záznamů, včetně věcí, jako jsou demografické informace, informace o diagnóze, rodinná anamnéza, výsledky testů, informace o léčbě, symptomy, komplikace, životní styl a další relevantní lékařské informace.
  • Dotazy související se studiem vám budou pokládány telefonicky nebo při návštěvě kliniky.
  • Dostávat otázky týkající se studia každý rok po zápisu po dobu až 10 let nebo do konce studia. Člen studijního týmu bude s účastníky komunikovat telefonicky nebo při návštěvách kliniky, aby shromáždil informace o jakýchkoli změnách jejich zdravotního stavu za předchozí rok/y, včetně nových výsledků testů, informací o léčbě, symptomech a komplikacích HHT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

The Comprehensive HHT Outcomes Registry of the United States (CHORUS) je výzkumná iniciativa vedená HHT Foundation International, Inc. ("Cure HHT"). Studie se zaměřuje na hereditární hemoragickou teleangiektázii (HHT), vzácnou genetickou poruchu charakterizovanou vývojem abnormálních krevních cév v různých orgánech těla, včetně mozku, páteře, plic, jater, GI traktu, kůže, nosní sliznice a ústní dutiny. dutina. Prevalence HHT se odhaduje na 1 z 5 000, postihuje děti i dospělé. Tyto abnormální krevní cévy mohou vést k akutnímu a chronickému krvácení, mrtvici, srdečnímu selhání a smrti. Léčba je v současné době převážně omezena na zvládnutí komplikací, zatímco přibližně 90 % dospělých má přetrvávající příznaky, a to i přes nejlepší chirurgické a lékařské terapie. S nedávným vývojem léků souvisejících s angiogenezí existuje naděje na účinné nové terapie.

Registr přirozené historie pro HHT má významné důsledky pro zlepšení porozumění a zvládání této vzácné genetické poruchy. Účelem této studie je lépe porozumět HHT, symptomům a komplikacím, které způsobuje ("výsledky"), a porozumět tomu, jak onemocnění ovlivňuje životy lidí. Vyšetřovatelé předpokládají, že přirozený registr pro HHT zlepší naše chápání onemocnění, povede k lepší léčbě pacientů a nakonec přispěje k vývoji nových terapií k léčbě tohoto onemocnění.

Vyšetřovatelé budou spolupracovat s několika centry excelence HHT v USA, aby vytvořili komplexní registr pacientů s HHT. Cílem studie je zahrnout přibližně 10 000 pacientů s HHT v průběhu 10 let. Dlouhá data budou shromažďována jak retrospektivně, tak prospektivně, se zaměřením na lepší porozumění této vzácné nemoci, urychlení vývoje nových diagnostických a léčebných možností a na spolupráci s klinickými lékaři, kteří se starají o jedince s HHT, s cílem identifikovat a řešit mezery v systém péče, zejména ty z populací s nedostatečnými službami.

Cílem studie je sloužit jako centralizovaný zdroj pro budoucí klinické studie a výzkum HHT. Bezpečnost a důvěrnost dat jsou prioritou a účastníci mají možnost ze studie kdykoli odstoupit. Studii financuje Ministerstvo zdravotnictví USA (HRSA) prostřednictvím grantu uděleného společnosti Cure HHT.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

10000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jesse Jones, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California, Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justin McWilliams, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94107
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Steven Hetts, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Miles Conrad, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado, Denver
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Hountras, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Allison Witkin, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alexandra Wong, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Murali Chakinala, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • The Cleveland Clinic
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Keith McCrae, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Parambil, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • John Carl, MD
        • Kontakt:
          • JoAnne Baran, RN
          • Telefonní číslo: 216-645-1372
          • E-mail: baranj2@ccf.org
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • University of Utah
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti, kteří byli v USA hodnoceni a diagnostikováni s HHT, se budou moci zúčastnit studie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno pomocí HHT na základě diagnostických kritérií Curacao nebo genetického testování.
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo informovaný souhlas prostřednictvím rodiče nebo zákonného zástupce vzhledem k jejich věku nebo zdravotnímu stavu.

Kritéria vyloučení:

  • Nelze poskytnout informovaný souhlas nebo informovaný souhlas prostřednictvím rodiče nebo zákonně oprávněného zástupce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
HHT pacientů
Osoby s diagnózou HHT na základě diagnostických kritérií Curacao nebo genetického testování

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Komplexní sběr výchozích dat pomocí HHT Baseline Assessment Scale
Časové okno: 10 let
S využitím „HHT Baseline Assessment Scale“ se toto opatření zaměřuje na nábor různorodé kohorty pacientů s HHT v Severní Americe. Budou shromažďována a vložena do CHORUS komplexní základní klinická, demografická data a data o životním stylu. Údaje, agregované jako průměrná změna od výchozího stavu pomocí škály, budou sloužit jako základní zdroj pro budoucí klinické translační studie, které se zabývají naléhavou potřebou údajů o přirozené historii v HHT.
10 let
Prospektivní hodnocení longitudinálních klinických výsledků pomocí HHT Clinical Outcomes Scale
Časové okno: 10 let
S využitím „HHT Clinical Outcomes Scale“ je cílem tohoto měření prospektivně a dlouhodobě hodnotit klinické výsledky pacientů s HHT. Budou měřeny determinanty, jako jsou demografické faktory, vlivy prostředí, volba životního stylu, komorbidity, medikace, genotyp HHT a orgánové vaskulární malformace (VM). Údaje, agregované jako průměrná změna od výchozího stavu pomocí škály, zlepší porozumění a urychlí vývoj nových diagnostických a léčebných možností pro HHT.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikujte závažnou morbiditu a mortalitu související s HHT pomocí HHT Clinical Outcomes Scale
Časové okno: 10 let
Popis: S využitím „HHT Clinical Outcomes Scale“ je cílem tohoto opatření prospektivně a longitudinálně zhodnotit závažné komplikace u HHT. Toto měření se zaměřuje na měření četnosti závažných komplikací u HHT. Budou charakterizovány determinanty těchto komplikací a data budou agregována jako průměrná změna od výchozí hodnoty pomocí indexu, což poskytne cenné poznatky o progresi onemocnění.
10 let
Charakterizace epistaxe pomocí stupnice závažnosti epistaxe
Časové okno: 10 let
Popis: S využitím "škály závažnosti epistaxe" je cílem tohoto měření charakterizovat epistaxi u dospělých s HHT s ohledem na aspekty, jako je frekvence, trvání, intenzita a variabilita. Budou objasněny výsledné determinanty související s epistaxí a data budou agregována jako průměrná změna od výchozího stavu pomocí škály, která bude informovat o komplexní péči o pacienta.
10 let
Hodnocení vývoje a růstu orgánových cévních malformací (VM) pomocí nástroje pro hodnocení orgánových VM
Časové okno: 10 let
S využitím nástroje „Organ VMs Assessment Tool“ toto opatření zahrnuje prospektivní měření vývoje a růstu orgánových vaskulárních malformací (VM) u pacientů s HHT v průběhu času. Budou prozkoumány determinanty výsledku související s těmito VM a data budou agregována jako průměrná změna od výchozího stavu pomocí nástroje, což přispěje k lepšímu pochopení progrese onemocnění.
10 let
Hodnocení výsledků léčby pomocí stupnice výsledků léčby HHT
Časové okno: 10 let
S využitím "HHT Treatment Outcomes Scale" toto měření zahrnuje prospektivní měření výsledků léčby HHT a jejích klinických projevů. Budou charakterizovány determinanty léčebného výsledku a data budou agregována jako průměrná změna od výchozího stavu pomocí škály, která bude vodítkem pro efektivní strategie léčby pacientů s HHT.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cure HHT

Spolupracovníci

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Melissa A Dickey, MSN, Cure HHT

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HHT001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit