Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Комплексный реестр исходов HHT в США (CHORUS) (CHORUS)

16 июля 2026 г. обновлено: Cure HHT

ПРИПЕВ: Комплексный реестр исходов HHT (наследственной геморрагической телеангиэктазии) США.

Комплексный реестр исходов HHT США (CHORUS) представляет собой наблюдательный регистр пациентов с диагнозом наследственной геморрагической телеангиэктазии (HHT). Цель этого исследования — лучше понять ГГТ, симптомы и осложнения, которые она вызывает, а также влияние, которое болезнь оказывает на жизнь людей. Исследователи соберут долгосрочную информацию об участнике, что позволит нам понять, как болезнь меняется с течением времени и какие факторы могут повлиять на эти изменения. В конечном итоге это должно помочь улучшить лечение этого заболевания.

Другая важная цель исследования — предоставить возможность связаться с людьми для участия в будущих клинических испытаниях и других исследованиях. Реестр станет централизованным ресурсом для набора участников для клинических исследований. Люди, включенные в реестр, не будут обязаны присоединяться к каким-либо из этих дополнительных исследований, но если они заинтересованы, они могут согласиться, чтобы с ними связались, если они имеют право на участие в исследовании.

Участники:

  • Вас попросят предоставить разрешение на сбор информации из их медицинских записей, включая такие вещи, как демографические данные, информацию о диагнозе, семейный анамнез, результаты анализов, информацию о лечении, симптомах, осложнениях, образе жизни и другую соответствующую медицинскую информацию.
  • Вам зададут вопросы, связанные с исследованием, по телефону или во время посещения клиники.
  • Вам будут задавать вопросы, связанные с обучением, каждый год после зачисления в течение 10 лет или до окончания обучения. Член исследовательской группы будет общаться с участниками по телефону или во время посещений клиники, чтобы собрать информацию о любых изменениях в их здоровье за ​​предыдущие годы, включая новые результаты анализов, информацию о лечении, симптомах и осложнениях от HHT.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Комплексный реестр результатов HHT в США (CHORUS) — это исследовательская инициатива, возглавляемая HHT Foundation International, Inc. («Cure HHT»). Исследование сосредоточено на наследственной геморрагической телеангиэктазии (HHT), редком генетическом заболевании, характеризующемся развитием аномальных кровеносных сосудов в различных органах тела, включая мозг, позвоночник, легкие, печень, желудочно-кишечный тракт, кожу, слизистую оболочку носа и ротовой полости. полость. Распространенность ГГТ оценивается в 1 на 5000, поражая детей и взрослых. Эти аномальные кровеносные сосуды могут привести к острым и хроническим кровотечениям, инсульту, сердечной недостаточности и смерти. В настоящее время лечение преимущественно ограничивается лечением осложнений, в то время как примерно у 90% взрослых симптомы сохраняются, несмотря на лучшие хирургические и медикаментозные методы лечения. Благодаря недавним разработкам лекарств, связанных с ангиогенезом, появилась надежда на создание новых эффективных методов лечения.

Реестр естественного течения HHT имеет важное значение для улучшения понимания и лечения этого редкого генетического заболевания. Цель этого исследования — лучше понять ГГТ, симптомы и осложнения, которые она вызывает («результаты»), а также понять, как болезнь влияет на жизнь людей. Исследователи предполагают, что регистрация естественного течения HHT улучшит наше понимание заболевания, приведет к лучшему лечению пациентов и, в конечном итоге, будет способствовать разработке новых методов лечения этого заболевания.

Исследователи будут сотрудничать с несколькими центрами передового опыта HHT в США, чтобы создать полный реестр пациентов с HHT. Целью исследования является участие около 10 000 пациентов с HHT в течение 10-летнего периода. Продольные данные будут собираться как ретроспективно, так и проспективно, с упором на улучшение понимания этого редкого заболевания, ускорение разработки новых вариантов диагностики и лечения, а также на совместную работу с клиницистами, которые заботятся о людях с ГГТ, для выявления и устранения пробелов в медицинской помощи. системы ухода, особенно для малообеспеченных групп населения.

Исследование призвано служить централизованным ресурсом для будущих клинических испытаний и исследований в области HHT. Безопасность и конфиденциальность данных имеют приоритетное значение, и участники имеют возможность выйти из исследования в любое время. Исследование финансируется Министерством здравоохранения США (HRSA) за счет гранта, предоставленного Cure HHT.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

10000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Cassi Friday, PhD
  • Номер телефона: 410-357-9932
  • Электронная почта: cassi.friday@curehht.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Nolie E Krock, MSc
  • Номер телефона: 117 410-357-9932
  • Электронная почта: nolie.krock@curehht.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Главный следователь:
          • Jesse Jones, MD
        • Контакт:
          • Josie Harris, BSN, RN
          • Номер телефона: 205-996-9647
          • Электронная почта: jcrespo@uabmc.edu
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles
        • Контакт:
          • Victoria Rueda
          • Номер телефона: 310-562-9694
          • Электронная почта: vrueda@mednet.ucla.edu
        • Главный следователь:
          • Justin McWilliams, MD
        • Младший исследователь:
          • Lucas Cusumano, MD
        • Контакт:
          • Niloofar (Lily) Sheshebor
          • Номер телефона: 310-562-9752
          • Электронная почта: nsheshebor@mednet.ucla.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94107
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Главный следователь:
          • Steven Hetts, MD
        • Младший исследователь:
          • Miles Conrad, MD
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado, Denver
        • Главный следователь:
          • Peter Hountras, MD
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Todd Bull, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Рекрутинг
        • Yale University
        • Главный следователь:
          • Jeffrey Pollak, MD
        • Контакт:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Рекрутинг
        • Augusta University
        • Контакт:
          • Melissa James, RN
          • Номер телефона: 706-721-5599
          • Электронная почта: mejames@augusta.edu
        • Главный следователь:
          • James Gossage, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Главный следователь:
          • Josanna Rodriguez-Lopez, MD
        • Младший исследователь:
          • Allison Witkin, MD
        • Младший исследователь:
          • Alexandra Wong, MD
        • Контакт:
          • Mamary Kone, MD, MPH
          • Номер телефона: 617-724-0536
          • Электронная почта: mkone@mgh.harvard.edu
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Главный следователь:
          • Vivek Iyer, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Murali Chakinala, MD
        • Контакт:
          • Melissa Beasley, AA
          • Номер телефона: 314-273-5922
          • Электронная почта: beasleym@wustl.edu
        • Контакт:
          • Kristine Kempf
          • Номер телефона: 314-273-8131
          • Электронная почта: kempf@wustl.edu
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University
        • Контакт:
          • Kelsey Weddig, RN, BSN
          • Номер телефона: 212-305-7470
          • Электронная почта: kw3149@cumc.columbia.edu
        • Главный следователь:
          • Charles Murphy, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Контакт:
          • Karen Smith, RN
          • Номер телефона: 916-966-2790
          • Электронная почта: karens@med.unc.edu
        • Главный следователь:
          • Raj Kasthuri, MBBS
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • The Cleveland Clinic
        • Младший исследователь:
          • Keith McCrae, MD
        • Главный следователь:
          • Joseph Parambil, MD
        • Младший исследователь:
          • John Carl, MD
        • Контакт:
          • JoAnne Baran, RN
          • Номер телефона: 216-645-1372
          • Электронная почта: baranj2@ccf.org
        • Контакт:
          • Ursula Kuhn
          • Номер телефона: (503) 494-2932
          • Электронная почта: kuhnu@ohsu.edu
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University
        • Главный следователь:
          • Mark Chesnutt, MD
        • Контакт:
          • Lori Russell, RN
          • Номер телефона: 503-494-7226
          • Электронная почта: watsonlo@ohsu.edu
        • Младший исследователь:
          • Claire Kaufman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Theodore Drivas, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern
        • Главный следователь:
          • An Lu, MD
        • Младший исследователь:
          • John Battaile, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah
        • Главный следователь:
          • Kevin Whitehead, MD
        • Контакт:
          • Kehaunani Tai
          • Номер телефона: Option 2 801-581-8188
          • Электронная почта: nani.tai@hsc.utah.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Все пациенты, у которых диагностирована ГГТ в США, будут иметь право участвовать в исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз ГГТ установлен на основании диагностических критериев Кюрасао или генетического тестирования.
  • Возможность предоставить информированное согласие или информированное согласие через родителя или законного представителя в зависимости от возраста или состояния здоровья.

Критерий исключения:

  • Невозможно предоставить информированное согласие или информированное согласие через родителя или законного представителя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Пациенты с ГГТ
Лица с диагнозом HHT на основании диагностических критериев Кюрасао или генетического тестирования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Комплексный сбор исходных данных с использованием шкалы базовой оценки HHT
Временное ограничение: 10 лет
Используя «шкалу базовой оценки HHT», эта мера направлена ​​на набор разнообразной группы пациентов с HHT по всей Северной Америке. Комплексные исходные клинические, демографические данные и данные об образе жизни будут собраны и введены в CHORUS. Данные, агрегированные как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы, послужат основополагающим ресурсом для будущих клинических трансляционных исследований, удовлетворяющих острую потребность в данных естественного течения заболевания при HHT.
10 лет
Проспективная продольная оценка клинических результатов с использованием шкалы клинических результатов HHT
Временное ограничение: 10 лет
Используя «Шкалу клинических результатов HHT», эта мера направлена ​​на проспективную и продольную оценку клинических результатов пациентов с HHT. Будут измерены такие детерминанты, как демографические факторы, влияние окружающей среды, выбор образа жизни, сопутствующие заболевания, лекарства, HHT-генотип и сосудистые пороки развития органов (VM). Данные, агрегированные как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы, улучшат понимание и ускорят разработку новых вариантов диагностики и лечения ГГТ.
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите исходы тяжелой заболеваемости и смертности, связанные с HHT, используя шкалу клинических результатов HHT.
Временное ограничение: 10 лет
Описание: Используя «Шкалу клинических результатов HHT», эта мера направлена ​​на проспективную и продольную оценку тяжелых осложнений при HHT. Эта мера направлена ​​на измерение частоты тяжелых осложнений при ГГТ. Будут охарактеризованы детерминанты этих осложнений, а данные будут агрегированы как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем с использованием индекса, что предоставит ценную информацию о прогрессировании заболевания.
10 лет
Характеристика носового кровотечения с помощью шкалы тяжести носового кровотечения
Временное ограничение: 10 лет
Описание: Используя «шкалу тяжести носового кровотечения», этот показатель направлен на характеристику носового кровотечения у взрослых с ГГТ с учетом таких аспектов, как частота, продолжительность, интенсивность и вариабельность. Будут разъяснены детерминанты результата, связанные с носовым кровотечением, и данные будут агрегированы как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы для информирования о комплексном уходе за пациентами.
10 лет
Оценка развития и роста сосудистых мальформаций органов (ВМ) с использованием инструмента оценки ВМ органов
Временное ограничение: 10 лет
Используя «Инструмент оценки ВМ органов», эта мера включает проспективное измерение развития и роста сосудистых пороков развития органов (ВМ) у пациентов с ГГТ с течением времени. Будут изучены детерминанты результата, связанные с этими VM, и данные будут агрегированы как средние изменения по сравнению с исходным уровнем с использованием этого инструмента, что будет способствовать лучшему пониманию прогрессирования заболевания.
10 лет
Оценка результатов лечения с помощью шкалы результатов лечения HHT
Временное ограничение: 10 лет
Используя «Шкалу результатов лечения HHT», этот показатель включает проспективное измерение результатов лечения HHT и его клинических проявлений. Будут охарактеризованы детерминанты результата лечения, а данные будут агрегированы как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем с использованием шкалы для определения эффективных стратегий ведения пациентов с ГГТ.
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cure HHT

Соавторы

University of Colorado, Denver
Massachusetts General Hospital
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
Washington University School of Medicine
University of California, Los Angeles
Yale University
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
The Cleveland Clinic
Oregon Health and Science University
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Texas
Augusta University
University of Utah
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Следователи

  • Главный следователь: Nolie Krock, MSc, Cure HHT
  • Главный следователь: Cassi Friday, PhD, Cure HHT

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2033 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HHT001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться