希少免疫介在性炎症疾患に対する薬剤の再発見 (DRIMID)
2026年5月7日 更新者：Jacob M van Laar、UMC Utrecht
希少な免疫介在性炎症性疾患（IMID）に対する新しい治療法の研究は、患者数が少ないため限られています。
ベーチェット病（BD）、特発性炎症性筋症（IIM、筋炎としても知られる）およびIgG4関連疾患（IgG4-RD）の患者は、高用量のグルココルチコイド、メトトレキサート、アザチオプリンおよびミコフェノール酸モフェチルでほとんどの場合長期間治療される。感染症を含む長期毒性のリスクが伴います。
したがって、標的を絞った合成および生物学的疾患修飾性抗リウマチ薬などの、より特異的な新しい抗炎症療法が緊急に必要とされています。
BD、IIM、および IgG4-RD の両方における 1 型インターフェロンの役割により、JAK1 は炎症誘発性サイトカイン受容体のシグナル伝達に重要であるため、JAK-STAT 阻害はこれらの症状における有望な治療戦略となる可能性があります。
以前の研究では、JAK1 阻害により、1 型インターフェロン調節タンパク質および組織の炎症を制御する重要なケモカインの活性化が低下することが示されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Anne Karien Marijnissen, Dr
- 電話番号：+887550459
- メール：a.c.a.marijnissen@umcutrecht.nl
研究場所
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Amsterdam、オランダ
- 募集
- Amsterdam UMC
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コンタクト：
- Joost Raaphorst, Dr.
- メール：j.raaphorst@amsterdamumc.nl
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主任研究者：
- Joost Raaphorst, Dr.
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副調査官：
- Sander W Tas, Prof. dr.
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Heerlen、オランダ
- 募集
- Zuyderland Medical Center
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コンタクト：
- Cesar Magro Checa, Dr
- メール：c.magrocheca@zuyderland.nl
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主任研究者：
- Cesar Magro Checa, Dr
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Nijmegen、オランダ
- 募集
- Radboud University Medical Center
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コンタクト：
- Rogier Thurlings, Dr
- メール：rogier.thurlings@radboudumc.nl
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主任研究者：
- Rogier Thurlings, Dr
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Rotterdam、オランダ
- 募集
- Erasmus MC
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コンタクト：
- Jan van Laar, Dr.
- メール：j.vanlaar@erasmusmc.nl
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主任研究者：
- Jan van Laar, Dr.
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The Hague、オランダ
- 募集
- Hagaziekenhuis
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コンタクト：
- Robbert J Goekoop, MD
- メール：r.goekoop@hagaziekenhuis.nl
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主任研究者：
- Robbert J Goekoop, MD
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Utrecht、オランダ
- 募集
- University Medical Center
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コンタクト：
- Anne Karien Marijnissen, Dr.
- メール：a.c.a.marijnissen@umcutrecht.nl
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主任研究者：
- Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
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副調査官：
- Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 18歳以上
次のまれな IMID のいずれか:
- 生命、臓器、視力を脅かす難治性の症状がなく、活動性疾患を伴うベーチェット病の診断。BDCAF > 2 (新 BDCAF) または > 15 (旧 BDCAF) として定義される、または活動性疾患を伴う、臨床的根拠 (例: 治療開始の必要性など) に基づくベーチェット病の診断新しい薬または追加の薬
- 診断基準による特発性炎症性ミオパチーの診断:
皮膚筋炎：欧州神経筋センターガイドライン201852に基づく皮膚筋炎分類基準、または抗シンテターゼ症候群：欧州神経筋センターガイドライン200353に基づく抗シンテターゼ症候群分類基準、どちらも活動性疾患を有し、CDASIスコアが5以上または異常レベルとして定義される以下の酵素のうち少なくとも 1 つ: クレアチンキナーゼ (正常 [ULN] の上限 4 倍)、アルドラーゼ (4 × ULN)、乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH 4 × ULN)、アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST 4 × ULN) ）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT ≥4 × ULN）、または活動性炎症を示す過去 3 か月以内の MRI（例、炎症） 影響を受けた近位筋肉の浮腫シグナルパターン）または臨床的根拠に基づく活動性疾患（例：新しい薬または追加の薬を開始する必要性
2019 ACR/EULAR ガイドラインによる、活動性疾患を伴う IgG4 関連疾患の診断。IgG4 関連疾患レスポンダー指数 > 10、または臨床的根拠に基づく活動性疾患（例: IgG4 関連疾患）。新しい薬または追加の薬を開始する必要性
- 難治性疾患は、グルココルチコイド療法の12週間の試験にもかかわらず、メトトレキサート（MTX）、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）、アザチオプリン（AZA）またはリツキシマブなどの少なくとも1つの他の免疫抑制剤に対する反応の欠如にもかかわらず持続する症候性疾患として定義されます。または、治療医師が定義した標準治療に対する不耐症。
- 以下のすべてによって定義される結核菌 (TB) の活動性、潜伏性、または不十分な治療が行われた感染症の証拠がない: またはその中で実施された QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube テストおよび Mantoux ツベルクリン皮膚テストの両方が陰性であることスクリーニングの3か月前であり、資格のある放射線科医または呼吸器科医によって胸部X線写真上で地域の標準治療に従って判定（および文書化）された活動性結核感染を示唆する兆候がなく、未治療または不十分な治療を受けた潜伏性または活動性結核感染症の病歴がないこと。
除外基準:
- 年齢 <18 歳
- 年齢 65 歳以上
- 余命は6か月未満
- 若年性DM、他の自己免疫疾患と重複する筋炎、免疫介在性壊死性筋症（IMNM）、封入体筋炎または癌関連筋炎
- 筋炎の疾患活動性ではなく、筋損傷による可能性が最も高い筋力低下の末期 IIM
- 重大な心血管疾患のリスクの増加
- 現在喫煙している、または過去に長期間喫煙していた
- 妊娠中または授乳中
- 他のJAK阻害剤の以前の使用
- -スクリーニング前の1か月以内、または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方の治験薬の使用。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染症
- 活動性感染症またはB型またはC型ウイルス性肝炎の存在
- 帯状疱疹または再発性単純ヘルペス感染症の病歴
- 過去5年以内の悪性腫瘍の併発または以前の悪性腫瘍（適切に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く）
- がんのリスクの増加
- 推定糸球体濾過速度が15mL/分/1.73m2未満の腎臓損傷
- 肝不全 チャイルド・ピュー C
- 絶対好中球数 <1*109
- 白血球の絶対数 <0.5*109
- ヘモグロビン <5 mmol/L - 研究および/またはフォローアップ手順に従うことができない
- 最近の薬物乱用 (薬物またはアルコール) が判明している。
- 静脈穿刺に対する忍容性が低い、または研究期間中に必要な採血のための適切な静脈アクセスが不足している。
- 過去に免疫抑制剤を遵守しなかったことがある
- 有効成分または賦形剤に対する過敏症
- ガラクトース不耐症、ラクターゼ全欠損症、またはグルコース-ガラクトース吸収不良といったまれな遺伝性の問題
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入
フィルゴチニブを 26 週間、1 日 1 回、200mg、経口投与、
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フィルゴチニブ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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EQ-5D-5L
時間枠：26週間
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EuroQoL-5D-5L のベースラインからの変化
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26週間
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ベーチェット患者における疾患活動性
時間枠：26週間
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ベーチェット病現在活動フォーム (BDCAF) のベースラインからの変化
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26週間
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筋炎患者における疾患活動性
時間枠：26週間
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国際筋炎評価臨床研究 (IMACS) グループの総改善スコア (TIS) のベースラインからの変化
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26週間
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IgG4-RD 患者における疾患活動性
時間枠：26週間
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IgG4-RD レスポンダー指数のベースラインからの変化
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コルチコステロイドの毒性
時間枠：26週間
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グルココルチコイド毒性指数 (GTI) のベースラインからの変化
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26週間
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コルチコステロイドの投与量
時間枠：26週間
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グルココルチコイド用量のベースラインからの変化
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26週間
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痛みのVASスコア
時間枠：26週間
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Visual Analog Scale (0-100mm) での疼痛スコアのベースラインからの変化。
スコアが高いほど結果は悪くなります
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26週間
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倦怠感
時間枠：26週間
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慢性疾患治療の機能評価 - 疲労 (FACIT-F) の疲労スコアのベースラインからの変化。
スコアが高いほど結果は悪くなります
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26週間
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治療に関連した有害事象
時間枠：26週間
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CTCAE v4.0によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
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26週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jaap M van Laar, Prof. dr.、UMC Utrecht
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月12日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月22日
最初の投稿 (実際)
2024年2月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月7日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2022-502968-20
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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