Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kábítószer-újrafelfedezés ritka immunmediált gyulladásos betegségek esetén (DRIMID)

2026. május 7. frissítette: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
A ritka, immunmediált gyulladásos betegségek (IMID) új terápiáinak kutatása korlátozott a kis betegpopuláció miatt. A Behçet-kórban (BD), az idiopátiás gyulladásos myopathiában (IIM, más néven myositisz) és az IgG4-hez kapcsolódó betegségben (IgG4-RD) szenvedő betegeket nagy dózisú glükokortikoidokkal, metotrexáttal, azatioprinnal és mikofenolát-mofetil-lel kezelik, többnyire hosszú ideig. a hosszú távú toxicitás kockázatával, beleértve a fertőzéseket is. Ezért sürgősen szükség van új, specifikusabb gyulladáscsökkentő terápiákra, például célzott szintetikus és biológiai betegségmódosító reumaellenes szerekre. Az 1-es típusú interferon szerepe miatt mind a BD-ben, mind az IIM-ben, mind az IgG4-RD-ben a JAK-STAT gátlás ígéretes kezelési stratégia lehet ezekben az állapotokban, mivel a JAK1 kritikus fontosságú a proinflammatorikus citokin receptorok jelátvitelében. Korábbi kutatások kimutatták, hogy a JAK1 gátlása csökkenti az 1-es típusú interferon által szabályozott fehérjék és kulcsfontosságú kemokinek aktiválódását, amelyek szabályozzák a szöveti gyulladást.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Amsterdam UMC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Alkutató:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Hollandia
        • Toborzás
        • Zuyderland Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Hollandia
        • Toborzás
        • Radboud University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Erasmus MC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Hollandia
        • Toborzás
        • HagaZiekenhuis
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Hollandia
        • Toborzás
        • University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Alkutató:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18 év feletti

  • Az alábbi ritka IMID-k egyike:

    • Behçet-kór diagnosztizálása rezisztens életvitel, szervi vagy látást veszélyeztető tünetek nélkül aktív betegséggel, BDCAF >2 (új BDCAF) vagy >15 (régi BDCAF) vagy aktív betegséggel, klinikai okok alapján (pl. a kezdés szükségessége) új vagy kiegészítő gyógyszer
    • Az idiopátiás gyulladásos myopathia diagnózisa diagnosztikai kritériumok szerint:

Dermatomyositis: Dermatomyositis Osztályozási kritériumok az Európai Neuromuscularis Központ 201852-es irányelvei szerint vagy anti-szintetáz szindróma: Anti-szintetáz szindróma Osztályozási kritériumok az Európai Neuromuszkuláris Központ 200353-as irányelvei szerint, mindkettő aktív betegségben, 5-ös vagy abnormális szintű CDASI-pontszámként definiálva a következő enzimek közül legalább 1: kreatin-kináz (≥ 4 × normál felső határ [ULN]), aldoláz (≥4 × ULN), laktát-dehidrogenáz (LDH ≥4 × ULN), aszpartát-transzamináz (AST ≥4 × ULN) ), alanin-aminotranszferáz (ALT ≥4 × ULN) vagy MRI az elmúlt 3 hónapban, ami aktív gyulladásra utal (pl. ödéma jelmintázat az érintett proximális izmokban) vagy klinikai okok alapján aktív betegség, pl. új vagy további gyógyszeres kezelés megkezdésének szükségessége

  • IgG4-hez kapcsolódó betegség diagnosztizálása a 2019-es ACR/EULAR irányelvek szerint, aktív betegséggel, a következőképpen definiálva: IgG4-hez kapcsolódó betegségre reagáló index >10 vagy aktív betegség klinikai alapon, pl. új vagy további gyógyszeres kezelés megkezdésének szükségessége

    • Refrakter betegség: tüneti betegség, amely a glükokortikoid terápia 12 hetes vizsgálata ellenére is fennáll, valamint nem reagál legalább egy másik immunszuppresszív szerre, például metotrexátra (MTX), mikofenolát-mofetilre (MMF), azatioprinre (AZA) vagy rituximabra vagy a kezelőorvos által meghatározott standard gondozási kezelés intoleranciája.
    • Nincs bizonyíték aktív vagy látens vagy nem megfelelően kezelt mycobacterium tuberculosis (TB) fertőzésre, amint azt a következők mindegyike meghatározza: negatív QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube teszt és Mantoux tuberkulin bőrteszt, amelyet a helyszínen vagy azon belül végeztek. 3 hónappal a szűrés előtt, és nincs aktív tbc-fertőzésre utaló jel, amelyet szakképzett radiológus vagy pulmonológus állapított meg (és dokumentált) a helyi ellátási standardnak megfelelően a mellkas röntgenfelvételén, és nincs kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt látens vagy aktív tbc-fertőzés.

Kizárási kritériumok:

  • Életkor <18 év
  • Életkor ≥65 év
  • A várható élettartam kevesebb, mint 6 hónap
  • Juvenilis DM, más autoimmun betegségekkel átfedő myositis, immunmediált necrotizáló myopathia (IMNM), zárványtestes myositis vagy rákkal összefüggő myositis
  • Végstádiumú IIM, ahol az izomgyengeség valószínűleg az izomkárosodás, nem pedig a myositis betegség aktivitásának tulajdonítható
  • Nagyobb szív- és érrendszeri problémák kockázata
  • Jelenlegi dohányos vagy régóta dohányzott a múltban
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Más JAK-gátlók korábbi alkalmazása
  • Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést megelőző egy hónapon belül vagy a vizsgált szer öt felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Human Immunodeficiency Virus (HIV) fertőzés
  • Aktív fertőzés vagy B vagy C típusú vírusos hepatitis jelenléte
  • Zsindely vagy visszatérő herpes simplex fertőzés anamnézisében
  • Egyidejű rosszindulatú vagy korábbi rosszindulatú daganatok az elmúlt öt évben (kivéve a megfelelően kezelt bazális vagy laphámsejtes bőrkarcinómát)
  • Megnövekedett a rák kockázata
  • Vesekárosodás <15 ml/perc/1,73 m2 becsült glomeruláris filtrációs sebességgel
  • Májelégtelenség Child Pugh C
  • Abszolút neutrofilszám <1*109
  • Abszolút leukocitaszám <0,5*109
  • Hemoglobin <5 mmol/l – Képtelenség megfelelni a vizsgálati és/vagy nyomon követési eljárásoknak
  • Ismert közelmúltbeli szerhasználat (kábítószer vagy alkohol).
  • A vénapunkció rossz tolerálhatósága vagy a vénás hozzáférés hiánya a szükséges vérmintavételhez a vizsgálati időszak alatt.
  • Az immunszuppresszánsokhoz való korábbi be nem tartás
  • A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
  • Ritka, örökletes galaktóz intolerancia, teljes laktázhiány vagy glükóz-galaktóz malabszorpció

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Közbelépés
26 hetes filgotinib naponta egyszer, 200 mg szájon át,
Drog: Filgotinib
Filgotinib

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
EQ-5D-5L
Időkeret: 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL-5D-5L-ben
26 hét
Betegség aktivitása Behcet betegeiben
Időkeret: 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest a Behcet-betegség aktuális aktivitási űrlapján (BDCAF)
26 hét
A betegség aktivitása myositisben szenvedő betegeknél
Időkeret: 26 hét
A Nemzetközi Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS) csoport teljes javulási pontszámának (TIS) változása az alapvonalhoz képest
26 hét
Betegség aktivitása IgG4-RD betegekben
Időkeret: 26 hét
Változás az alapvonalhoz képest az IgG4-RD válaszadó indexében
26 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kortikoszteroid toxicitás
Időkeret: 26 hét
A glükokortikoid toxicitási index (GTI) változása a kiindulási értékhez képest
26 hét
Kortikoszteroid adagolás
Időkeret: 26 hét
A glükokortikoid dózis változása a kiindulási értékhez képest
26 hét
A fájdalom VAS pontszáma
Időkeret: 26 hét
Változás a kiindulási értékhez képest a vizuális analóg skálán (0-100 mm) mért fájdalompontszámokban. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent
26 hét
Fáradtság
Időkeret: 26 hét
Változás a kimerültségi pontszámok kiindulási értékéhez képest a krónikus betegségek terápia funkcionális értékelésében – fáradtság (FACIT-F). A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent
26 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események
Időkeret: 26 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a CTCAE v4.0 értékelése szerint
26 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UMC Utrecht

Együttműködők

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 22.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2022-502968-20

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel