Kábítószer-újrafelfedezés ritka immunmediált gyulladásos betegségek esetén (DRIMID)

Bevételi kritériumok:

• Életkor 18 év feletti

• Az alábbi ritka IMID-k egyike:

  • Behçet-kór diagnosztizálása rezisztens életvitel, szervi vagy látást veszélyeztető tünetek nélkül aktív betegséggel, BDCAF >2 (új BDCAF) vagy >15 (régi BDCAF) vagy aktív betegséggel, klinikai okok alapján (pl. a kezdés szükségessége) új vagy kiegészítő gyógyszer
  • Az idiopátiás gyulladásos myopathia diagnózisa diagnosztikai kritériumok szerint:

Dermatomyositis: Dermatomyositis Osztályozási kritériumok az Európai Neuromuscularis Központ 201852-es irányelvei szerint vagy anti-szintetáz szindróma: Anti-szintetáz szindróma Osztályozási kritériumok az Európai Neuromuszkuláris Központ 200353-as irányelvei szerint, mindkettő aktív betegségben, 5-ös vagy abnormális szintű CDASI-pontszámként definiálva a következő enzimek közül legalább 1: kreatin-kináz (≥ 4 × normál felső határ [ULN]), aldoláz (≥4 × ULN), laktát-dehidrogenáz (LDH ≥4 × ULN), aszpartát-transzamináz (AST ≥4 × ULN) ), alanin-aminotranszferáz (ALT ≥4 × ULN) vagy MRI az elmúlt 3 hónapban, ami aktív gyulladásra utal (pl. ödéma jelmintázat az érintett proximális izmokban) vagy klinikai okok alapján aktív betegség, pl. új vagy további gyógyszeres kezelés megkezdésének szükségessége

• IgG4-hez kapcsolódó betegség diagnosztizálása a 2019-es ACR/EULAR irányelvek szerint, aktív betegséggel, a következőképpen definiálva: IgG4-hez kapcsolódó betegségre reagáló index >10 vagy aktív betegség klinikai alapon, pl. új vagy további gyógyszeres kezelés megkezdésének szükségessége

  • Refrakter betegség: tüneti betegség, amely a glükokortikoid terápia 12 hetes vizsgálata ellenére is fennáll, valamint nem reagál legalább egy másik immunszuppresszív szerre, például metotrexátra (MTX), mikofenolát-mofetilre (MMF), azatioprinre (AZA) vagy rituximabra vagy a kezelőorvos által meghatározott standard gondozási kezelés intoleranciája.
  • Nincs bizonyíték aktív vagy látens vagy nem megfelelően kezelt mycobacterium tuberculosis (TB) fertőzésre, amint azt a következők mindegyike meghatározza: negatív QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube teszt és Mantoux tuberkulin bőrteszt, amelyet a helyszínen vagy azon belül végeztek. 3 hónappal a szűrés előtt, és nincs aktív tbc-fertőzésre utaló jel, amelyet szakképzett radiológus vagy pulmonológus állapított meg (és dokumentált) a helyi ellátási standardnak megfelelően a mellkas röntgenfelvételén, és nincs kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt látens vagy aktív tbc-fertőzés.

Kizárási kritériumok:

• Életkor <18 év
• Életkor ≥65 év
• A várható élettartam kevesebb, mint 6 hónap
• Juvenilis DM, más autoimmun betegségekkel átfedő myositis, immunmediált necrotizáló myopathia (IMNM), zárványtestes myositis vagy rákkal összefüggő myositis
• Végstádiumú IIM, ahol az izomgyengeség valószínűleg az izomkárosodás, nem pedig a myositis betegség aktivitásának tulajdonítható
• Nagyobb szív- és érrendszeri problémák kockázata
• Jelenlegi dohányos vagy régóta dohányzott a múltban
• Terhesség vagy szoptatás
• Más JAK-gátlók korábbi alkalmazása
• Bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést megelőző egy hónapon belül vagy a vizsgált szer öt felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
• Human Immunodeficiency Virus (HIV) fertőzés
• Aktív fertőzés vagy B vagy C típusú vírusos hepatitis jelenléte
• Zsindely vagy visszatérő herpes simplex fertőzés anamnézisében
• Egyidejű rosszindulatú vagy korábbi rosszindulatú daganatok az elmúlt öt évben (kivéve a megfelelően kezelt bazális vagy laphámsejtes bőrkarcinómát)
• Megnövekedett a rák kockázata
• Vesekárosodás <15 ml/perc/1,73 m2 becsült glomeruláris filtrációs sebességgel
• Májelégtelenség Child Pugh C
• Abszolút neutrofilszám <1*109
• Abszolút leukocitaszám <0,5*109
• Hemoglobin <5 mmol/l – Képtelenség megfelelni a vizsgálati és/vagy nyomon követési eljárásoknak
• Ismert közelmúltbeli szerhasználat (kábítószer vagy alkohol).
• A vénapunkció rossz tolerálhatósága vagy a vénás hozzáférés hiánya a szükséges vérmintavételhez a vizsgálati időszak alatt.
• Az immunszuppresszánsokhoz való korábbi be nem tartás
• A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység
• Ritka, örökletes galaktóz intolerancia, teljes laktázhiány vagy glükóz-galaktóz malabszorpció