Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lääkkeiden uudelleenlöytö harvinaisten immuunivälitteisten tulehdussairauksien varalta (DRIMID)

torstai 7. toukokuuta 2026 päivittänyt: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Harvinaisten, immuunivälitteisten tulehdussairauksien (IMID) uusien hoitojen tutkimus on rajallista pienen potilasjoukon vuoksi. Potilaita, joilla on Behçetin tauti (BD), idiopaattinen tulehduksellinen myopatia (IIM, joka tunnetaan myös nimellä myosiitti) ja IgG4:ään liittyvä sairaus (IgG4-RD), hoidetaan suuriannoksilla glukokortikoideilla, metotreksaatilla, atsatiopriinilla ja mykofenolaattimofetiililla, enimmäkseen pitkiä aikoja. ja siihen liittyy pitkäaikaisen toksisuuden, mukaan lukien infektiot, riskit. Siksi tarvitaan kiireellisesti uusia, spesifisempiä anti-inflammatorisia hoitoja, kuten kohdennettuja synteettisiä ja biologisia sairauksia modifioivia reumalääkkeitä. Tyypin 1 interferonin roolin vuoksi sekä BD:ssä, IIM:ssä että IgG4-RD:ssä JAK-STATin esto voi olla lupaava hoitostrategia näissä olosuhteissa, koska JAK1 on kriittinen proinflammatoristen sytokiinireseptorien signaalitransduktiolle. Aiemmat tutkimukset osoittivat, että JAK1:n esto vähentää tyypin 1 interferonin säätelemien proteiinien ja avainkemokiinien aktivoitumista, jotka kontrolloivat kudostulehdusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Amsterdam UMC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Alatutkija:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Zuyderland Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Radboud University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Hagaziekenhuis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Alatutkija:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 vuotta vanhempi

  • Yksi seuraavista harvinaisista IMID:istä:

    • Behçetin taudin diagnoosi ilman resistenttiä elämää, elintä tai näköä uhkaavia oireita ja aktiivista sairautta, joka määritellään BDCAF:ksi >2 (uusi BDCAF) tai >15 (vanha BDCAF) tai aktiivisella taudilla kliinisen syyn (esim. aloitustarpeen) perusteella uusi tai lisälääke
    • Idiopaattisen tulehduksellisen myopatian diagnoosi diagnostisten kriteerien mukaan:

Dermatomyosiitti: Dermatomyosiitin luokituskriteerit Euroopan hermo-lihaskeskuksen ohjeiden 201852 mukaan tai anti-syntetaasi-oireyhtymä: Anti-syntetaasi-oireyhtymä Luokituskriteerit Euroopan hermo-lihaskeskuksen ohjeiden 200353 mukaan, molemmilla on aktiivinen sairaus, määritelty CDASI-pisteeksi ≥5 tai epänormaalisti vähintään yksi seuraavista entsyymeistä: kreatiinikinaasi (≥ 4 × normaalin yläraja [ULN]), aldolaasi (≥ 4 × ULN), laktaattidehydrogenaasi (LDH ≥ 4 × ULN), aspartaattitransaminaasi (AST ≥ 4 × ULN) ), alaniiniaminotransferaasi (ALT ≥4 × ULN) tai magneettikuvaus viimeisen 3 kuukauden aikana, mikä viittaa aktiiviseen tulehdukseen (esim. turvotussignaalikuvio sairastuneissa proksimaalisissa lihaksissa) tai kliinisiin syihin perustuva aktiivinen sairaus, esim. tarve aloittaa uusi tai lisälääkitys

  • IgG4:ään liittyvän sairauden diagnoosi vuoden 2019 ACR/EULAR-ohjeiden mukaisesti aktiivisella sairaudella, joka määritellään seuraavasti: IgG4:ään liittyvä sairausvasteindeksi >10 tai aktiivinen sairaus kliinisten syiden perusteella, esim. tarve aloittaa uusi tai lisälääkitys

    • Refraktaarinen sairaus, joka määritellään oireelliseksi sairaudeksi, joka jatkuu 12 viikon glukokortikoidihoitotutkimuksesta huolimatta sekä vasteen puuttuminen ainakin yhdelle muulle immunosuppressiiviselle aineelle, kuten metotreksaatille (MTX), mykofenolaattimofetiilille (MMF), atsatiopriinille (AZA) tai rituksimabille tai suvaitsemattomuus tavanomaiseen hoitoon, kuten hoitava lääkäri on määritellyt.
    • Ei näyttöä aktiivisesta tai piilevasta tai riittämättömästi hoidetusta mycobacterium tuberculosis (TB) -infektiosta, joka on määritelty kaikissa seuraavissa: sekä negatiivinen QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube -testi että Mantoux-tuberkuliini-ihotesti, joka on suoritettu 3 kuukautta ennen seulontaa, eikä rintakehän röntgenkuvassa ole pätevän radiologin tai keuhkolääkärin paikallisen hoitostandardin mukaisesti määrittämiä (ja dokumentoimia) aktiiviseen tuberkuloosiinfektioon viittaavia merkkejä, eikä aiemmin ole ollut hoitamatonta tai riittämättömästi hoidettua piilevää tai aktiivista tuberkuloosiinfektiota.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ikä <18 vuotta
  • Ikä ≥65 vuotta
  • Elinajanodote alle 6 kuukautta
  • Nuorten DM, myosiitti, joka on päällekkäinen muiden autoimmuunisairauksien kanssa, immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia (IMNM), inkluusiokehon myosiitti tai syöpään liittyvä myosiitti
  • Loppuvaiheen IIM, jossa lihasheikkous johtuu todennäköisimmin lihasvauriosta eikä myosiittitaudin aktiivisuudesta
  • Suurempi riski saada vakavia sydän- ja verisuonisairauksia
  • Nykyinen tupakoitsija tai tupakoinut pitkään aiemmin
  • Raskaus tai imetys
  • Muiden JAK-estäjien aikaisempi käyttö
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö kuukauden aikana ennen seulontaa tai viiden tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Human Immunodeficiency Virus (HIV) -infektio
  • Aktiivinen infektio tai virushepatiitti tyyppi B tai C
  • Aiempi vyöruusu tai toistuva herpes simplex -infektio
  • Samanaikaiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen viiden vuoden aikana (poikkeuksena asianmukaisesti hoidettu ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä)
  • Lisääntynyt syöpäriski
  • Munuaisvaurio, jonka arvioitu glomerulussuodatusnopeus <15 ml/min/1,73 m2
  • Maksan vajaatoiminta Child Pugh C
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1*109
  • Absoluuttinen leukosyyttimäärä <0,5*109
  • Hemoglobiini <5 mmol/L - Kyvyttömyys noudattaa tutkimus- ja/tai seurantamenettelyjä
  • Tunnettu viimeaikainen päihteiden väärinkäyttö (huumeet tai alkoholi).
  • Suonenpunktion huono siedettävyys tai riittävän laskimon pääsyn puute vaadittua verinäytteitä varten tutkimusjakson aikana.
  • Aikaisempi sitoutumattomuus immunosuppressanteihin
  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineelle
  • Harvinaiset perinnölliset galaktoosi-intoleranssin, laktaasin täydellisen puutteen tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriöt

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio
26 viikkoa filgotinibia kerran päivässä, 200 mg, suun kautta,
Lääke: Filgotinibi
Filgotinibi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EQ-5D-5L
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta EuroQoL-5D-5L:ssä
26 viikkoa
Taudin aktiivisuus Behcetin potilailla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos Behcetin taudin nykyisen aktiivisuuslomakkeen (BDCAF) perustasosta
26 viikkoa
Taudin aktiivisuus myosiittipotilailla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta kansainvälisen myositis Assessment Clinical Studies (IMACS) -ryhmän kokonaisparannuspisteessä (TIS)
26 viikkoa
Taudin aktiivisuus IgG4-RD-potilailla
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta IgG4-RD-vasteindeksissä
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kortikosteroidien toksisuus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta glukokortikoiditoksisuusindeksissä (GTI)
26 viikkoa
Kortikosteroidien annostus
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Glukokortikoidiannoksen muutos lähtötilanteesta
26 viikkoa
VAS-pisteet kipua
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtötasosta visuaalisen analogisen asteikon kipupisteissä (0-100 mm). Korkeampi tulos on huonompi tulos
26 viikkoa
Väsymys
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Väsymyspisteiden muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa - väsymys (FACIT-F). Korkeampi tulos on huonompi tulos
26 viikkoa
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.0:n arvioiden mukaan
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UMC Utrecht

Yhteistyökumppanit

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Tutkijat

  • Päätutkija: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022-502968-20

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa