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Redécouverte de médicaments pour les maladies inflammatoires rares à médiation immunitaire (DRIMID)

7 mai 2026 mis à jour par: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
La recherche sur de nouveaux traitements pour les maladies inflammatoires rares à médiation immunitaire (IMID) est limitée en raison du petit nombre de patients. Les patients atteints de la maladie de Behçet (BD), de myopathie inflammatoire idiopathique (IIM, également connue sous le nom de myosite) et d'une maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) sont traités avec des glucocorticoïdes à forte dose, du méthotrexate, de l'azathioprine et du mycophénolate mofétil, principalement pendant de longues périodes. avec des risques associés de toxicité à long terme, y compris d’infections. Par conséquent, il existe un besoin urgent de nouveaux traitements anti-inflammatoires plus spécifiques, tels que des médicaments antirhumatismaux de fond synthétiques et biologiques ciblés. En raison du rôle de l'interféron de type 1 dans la BD, l'IIM et l'IgG4-RD, l'inhibition de JAK-STAT pourrait constituer une stratégie thérapeutique prometteuse dans ces conditions, car JAK1 est essentiel à la transduction du signal des récepteurs de cytokines pro-inflammatoires. Des recherches antérieures ont montré que l'inhibition de JAK1 réduit l'activation des protéines régulées par l'interféron de type 1 et des chimiokines clés qui contrôlent l'inflammation des tissus.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Amsterdam UMC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Sous-enquêteur:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Zuyderland Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Radboud University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Erasmus MC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Pays-Bas
        • Recrutement
        • HagaZiekenhuis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Recrutement
        • University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Sous-enquêteur:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge 18 ans ou plus

  • L'un des rares IMID suivants :

    • Diagnostic de la maladie de Behçet sans symptômes réfractaires mettant en danger la vie, les organes ou la vue avec une maladie active, définie comme un BDCAF >2 (nouveau BDCAF) ou >15 (ancien BDCAF) ou avec une maladie active, basé sur des motifs cliniques (par exemple la nécessité de commencer médicament nouveau ou supplémentaire
    • Diagnostic de la myopathie inflammatoire idiopathique, selon les critères diagnostiques :

Dermatomyosite : Dermatomyosite Critères de classification selon les lignes directrices du Centre neuromusculaire européen 201852 ou syndrome des anti-synthétases : Syndrome des anti-synthétases Critères de classification selon les lignes directrices du Centre neuromusculaire européen 200353, toutes deux avec une maladie active, définie comme un score CDASI ≥ 5 ou des niveaux anormaux d'au moins 1 des enzymes suivantes : créatine kinase (≥ 4 × limite supérieure de la normale [LSN]), aldolase (≥ 4 × LSN), lactate déshydrogénase (LDH ≥4 × LSN), aspartate transaminase (AST ≥4 × LSN ), l'alanine aminotransférase (ALT ≥4 × LSN) ou une IRM au cours des 3 derniers mois indiquant une inflammation active (par ex. type de signal d'œdème dans les muscles proximaux affectés) ou une maladie active basée sur des motifs cliniques, par ex. la nécessité de commencer un nouveau médicament ou un traitement supplémentaire

  • Diagnostic d'une maladie liée aux IgG4, selon les lignes directrices ACR/EULAR 2019, avec maladie active, définie comme : indice de réponse à la maladie liée aux IgG4 > 10 ou maladie active basée sur des motifs cliniques, par ex. la nécessité de commencer un nouveau médicament ou un traitement supplémentaire

    • Maladie réfractaire, définie comme une maladie symptomatique qui persiste malgré un essai de 12 semaines de corticothérapie ainsi que l'absence de réponse à au moins un autre agent immunosuppresseur tel que le méthotrexate (MTX), le mycophénolate mofétil (MMF), l'azathioprine (AZA) ou le rituximab. ou intolérance au traitement standard, tel que défini par le médecin traitant.
    • Aucun signe d'infection active, latente ou insuffisamment traitée par Mycobacterium tuberculosis (TB), tel que défini par tous les éléments suivants : un test QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube négatif et un test cutané à la tuberculine de Mantoux effectué à ou dans les 3 mois avant le dépistage et aucun signe évocateur d'une infection tuberculeuse active tel que déterminé (et documenté) par un radiologue ou pneumologue qualifié selon la norme de soins locale sur une radiographie thoracique et aucun antécédent d'infection tuberculeuse latente ou active non traitée ou insuffisamment traitée.

Critère d'exclusion:

  • Âge <18 ans
  • Âge ≥65 ans
  • Espérance de vie inférieure à 6 mois
  • DM juvénile, myosite chevauchant d'autres maladies auto-immunes, myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM), myosite à inclusions ou myosite associée au cancer
  • IIM en phase terminale, dans lequel la faiblesse musculaire est probablement due à des lésions musculaires plutôt qu'à l'activité de la myosite.
  • Risque accru de problèmes cardiovasculaires majeurs
  • Fumeur actuel ou fumé depuis longtemps dans le passé
  • Grossesse ou allaitement
  • Utilisation antérieure d'autres inhibiteurs de JAK
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans le mois précédant le dépistage ou dans les cinq demi-vies de l'agent expérimental, selon la période la plus longue.
  • Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Présence d'une infection active ou d'une hépatite virale de type B ou C
  • Antécédents de zona ou d’infection récurrente à herpès simplex
  • Tumeurs malignes concomitantes ou tumeurs malignes antérieures au cours des cinq dernières années (à l'exception du carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau correctement traité)
  • Risque accru de cancer
  • Lésion rénale avec débit de filtration glomérulaire estimé < 15 mL/min/1,73 m2
  • Insuffisance hépatique Enfant Pugh C
  • Nombre absolu de neutrophiles <1*109
  • Nombre absolu de leucocytes <0,5*109
  • Hémoglobine <5 mmol/L - Incapacité de se conformer aux procédures d'étude et/ou de suivi
  • Abus récent connu de substances (drogues ou alcool).
  • Mauvaise tolérance à la ponction veineuse ou manque d'accès veineux adéquat pour le prélèvement sanguin requis pendant la période d'étude.
  • Non-observance antérieure des immunosuppresseurs
  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients
  • Problèmes héréditaires rares d'intolérance au galactose, de déficit total en lactase ou de malabsorption du glucose-galactose

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention
26 semaines de Filgotinib une fois par jour, 200 mg, par voie orale,
Médicament: Filgotinib
Filgotinib

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EQ-5D-5L
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans EuroQoL-5D-5L
26 semaines
Activité de la maladie chez les patients de Behcet
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire d'activité actuelle de la maladie de Behcet (BDCAF)
26 semaines
Activité de la maladie chez les patients atteints de myosite
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale du score d'amélioration totale (TIS) du groupe d'études cliniques internationales d'évaluation de la myosite (IMACS)
26 semaines
Activité de la maladie chez les patients IgG4-RD
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de répondeur IgG4-RD
26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité des corticostéroïdes
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de l'indice de toxicité des glucocorticoïdes (GTI)
26 semaines
Posologie des corticostéroïdes
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de la dose de glucocorticoïdes
26 semaines
Score EVA de douleur
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale des scores de douleur sur l'échelle visuelle analogique (0-100 mm). Un score plus élevé est un pire résultat
26 semaines
Fatigue
Délai: 26 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale des scores de fatigue sur l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques - Fatigue (FACIT-F). Un score plus élevé est un pire résultat
26 semaines
Événements indésirables liés au traitement
Délai: 26 semaines
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.0
26 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UMC Utrecht

Collaborateurs

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Première publication (Réel)

29 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2022-502968-20

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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