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Redescubrimiento de fármacos para enfermedades inflamatorias inmunomediadas raras (DRIMID)

7 de mayo de 2026 actualizado por: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
La investigación sobre nuevas terapias para enfermedades inflamatorias inmunomediadas (IMID) raras es limitada debido a las pequeñas poblaciones de pacientes. Los pacientes con enfermedad de Behçet (EB), miopatía inflamatoria idiopática (MII, también conocida como miositis) y enfermedad relacionada con IgG4 (IgG4-RD) son tratados con altas dosis de glucocorticoides, metotrexato, azatioprina y micofenolato de mofetilo, principalmente durante largos períodos de tiempo. con los consiguientes riesgos de toxicidad a largo plazo, incluidas infecciones. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de terapias antiinflamatorias nuevas y más específicas, como fármacos antirreumáticos modificadores de enfermedades, sintéticos y biológicos dirigidos. Debido al papel del interferón tipo 1 tanto en BD, IIM como en IgG4-RD, la inhibición de JAK-STAT puede ser una estrategia de tratamiento prometedora en estas afecciones, porque JAK1 es fundamental para la transducción de señales de los receptores de citocinas proinflamatorias. Investigaciones anteriores demostraron que la inhibición de JAK1 reduce la activación de proteínas reguladas por interferón tipo 1 y quimiocinas clave que controlan la inflamación de los tejidos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Amsterdam UMC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Sub-Investigador:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Zuyderland Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Radboud University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Hagaziekenhuis
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Sub-Investigador:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad 18 años en adelante

  • Uno de los siguientes IMID raros:

    • Diagnóstico de la enfermedad de Behçet sin síntomas refractarios que amenacen la vida, los órganos o la vista con enfermedad activa, definida como un BDCAF >2 (nuevo BDCAF) o >15 (antiguo BDCAF) o con enfermedad activa, basado en motivos clínicos (por ejemplo, la necesidad de iniciar medicamento nuevo o adicional
    • Diagnóstico de la miopatía inflamatoria idiopática, según criterios diagnósticos:

Dermatomiositis: Criterios de clasificación de dermatomiositis según las directrices del Centro Neuromuscular Europeo 201852 o síndrome antisintetasa: Síndrome antisintetasa Criterios de clasificación según las directrices del Centro Neuromuscular Europeo 200353, ambos con enfermedad activa, definida como puntuación CDASI ≥5 o niveles anormales de al menos 1 de las siguientes enzimas: creatina quinasa (≥ 4 × límite superior normal [LSN]), aldolasa (≥4 × LSN), lactato deshidrogenasa (LDH ≥4 × LSN), aspartato transaminasa (AST ≥4 × LSN ), alanina aminotransferasa (ALT ≥4 × LSN) o una resonancia magnética en los últimos 3 meses indicativa de inflamación activa (p. ej. patrón de señal de edema en los músculos proximales afectados) o enfermedad activa basada en motivos clínicos, p. la necesidad de comenzar a tomar medicamentos nuevos o adicionales

  • Diagnóstico de enfermedad relacionada con IgG4, según las directrices ACR/EULAR de 2019, con enfermedad activa, definida como: índice de respuesta a enfermedad relacionada con IgG4 >10 o enfermedad activa según motivos clínicos, p. la necesidad de comenzar a tomar medicamentos nuevos o adicionales

    • Enfermedad refractaria, definida como una enfermedad sintomática que persiste a pesar de una prueba de tratamiento con glucocorticoides durante 12 semanas, así como la falta de respuesta a al menos otro agente inmunosupresor como metotrexato (MTX), micofenolato de mofetilo (MMF), azatioprina (AZA) o rituximab. o intolerancia al tratamiento estándar, según lo definido por el médico tratante.
    • No hay evidencia de infección activa o latente o tratada inadecuadamente con Mycobacterium tuberculosis (TB) según lo definido por todo lo siguiente: una prueba en tubo QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) negativa y una prueba cutánea de tuberculina Mantoux realizada en o dentro de 3 meses antes de la evaluación y sin signos que sugieran una infección de tuberculosis activa según lo determine (y documente) un radiólogo o neumólogo calificado según el estándar de atención local en una radiografía de tórax y sin antecedentes de infección de tuberculosis activa o latente no tratada o tratada inadecuadamente.

Criterio de exclusión:

  • Edad <18 años
  • Edad ≥65 años
  • Esperanza de vida inferior a 6 meses.
  • DM juvenil, miositis que se superpone con otras enfermedades autoinmunes, miopatía necrotizante inmunomediada (IMNM), miositis por cuerpos de inclusión o miositis asociada al cáncer
  • IIM en etapa terminal en la que la debilidad muscular se debe probablemente a daño muscular, en lugar de a la actividad de la enfermedad de miositis.
  • Mayor riesgo de sufrir problemas cardiovasculares importantes
  • Fumador actual o fumó durante mucho tiempo en el pasado.
  • Embarazo o lactancia
  • Uso previo de otros inhibidores de JAK
  • Uso de cualquier fármaco en investigación dentro del mes anterior a la selección o dentro de las cinco vidas medias del agente en investigación, lo que sea más largo.
  • Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Presencia de una infección activa o hepatitis viral tipo B o C
  • Historia de culebrilla o infección recurrente por herpes simple
  • Neoplasias malignas concomitantes o neoplasias malignas previas en los últimos cinco años (con excepción del carcinoma de piel de células escamosas o basales tratado adecuadamente)
  • Mayor riesgo de cáncer
  • Lesión renal con filtrado glomerular estimado <15 ml/min/1,73 m2
  • Insuficiencia hepática Child Pugh C
  • Recuento absoluto de neutrófilos <1*109
  • Recuento absoluto de leucocitos <0,5*109
  • Hemoglobina <5 mmol/L - Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio y/o seguimiento
  • Abuso de sustancias reciente conocido (drogas o alcohol).
  • Mala tolerabilidad de la venopunción o falta de acceso venoso adecuado para la toma de muestras de sangre requerida durante el período de estudio.
  • Incumplimiento previo de inmunosupresores
  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes.
  • Problemas hereditarios raros de intolerancia a la galactosa, deficiencia total de lactasa o malabsorción de glucosa-galactosa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Intervención
26 semanas de Filgotinib una vez al día, 200 mg, por vía oral,
Droga: Filgotinib
Filgotinib

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en EuroQoL-5D-5L
26 semanas
Actividad de la enfermedad en los pacientes de Behcet.
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio con respecto al valor inicial en el formulario de actividad actual de la enfermedad de Behcet (BDCAF)
26 semanas
Actividad de la enfermedad en pacientes con miositis.
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación de mejora total (TIS) del grupo de estudios clínicos de evaluación internacional de miositis (IMACS)
26 semanas
Actividad de la enfermedad en pacientes con IgG4-RD
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en el índice de respondedores IgG4-RD
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toxicidad por corticosteroides
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en el índice de toxicidad de glucocorticoides (GTI)
26 semanas
Dosis de corticosteroides
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el inicio en la dosis de glucocorticoides
26 semanas
Puntuación VAS del dolor
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de dolor en la escala analógica visual (0-100 mm). Una puntuación más alta es un peor resultado
26 semanas
Fatiga
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de fatiga en la Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: fatiga (FACIT-F). Una puntuación más alta es un peor resultado
26 semanas
Eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 26 semanas
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de CTCAE v4.0
26 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UMC Utrecht

Colaboradores

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Investigadores

  • Investigador principal: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2022-502968-20

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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