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治疗罕见免疫介导炎症性疾病的药物重新发现 (DRIMID)

2026年5月7日 更新者：Jacob M van Laar、UMC Utrecht
由于患者人数较少，针对罕见免疫介导炎症性疾病（IMID）的新疗法的研究受到限制。 白塞氏病 (BD)、特发性炎症性肌病 (IIM，也称为肌炎) 和 IgG4 相关疾病 (IgG4-RD) 患者接受大剂量糖皮质激素、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤和吗替麦考酚酯治疗，大多需要长期治疗随之而来的长期毒性风险，包括感染。 因此，迫切需要新的、更特异的抗炎疗法，例如靶向合成和生物疾病缓解抗风湿药物。 由于 1 型干扰素在 BD、IIM 和 IgG4-RD 中的作用，JAK-STAT 抑制可能是这些疾病中一种有前途的治疗策略，因为 JAK1 对于促炎细胞因子受体的信号转导至关重要。 先前的研究表明，JAK1 抑制可减少 1 型干扰素调节蛋白和控制组织炎症的关键趋化因子的激活。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • 招聘中
        • Amsterdam UMC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • 副研究员：
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen、荷兰
        • 招聘中
        • Zuyderland Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen、荷兰
        • 招聘中
        • Radboud University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam、荷兰
        • 招聘中
        • Erasmus MC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague、荷兰
        • 招聘中
        • HagaZiekenhuis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht、荷兰
        • 招聘中
        • University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • 副研究员：
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄18岁以上

  • 以下罕见的 IMID 之一：

    • 白塞氏病的诊断不存在顽固性生命、器官或威胁视力的活动性疾病症状，定义为 BDCAF >2（新 BDCAF）或 >15（旧 BDCAF）或具有活动性疾病，基于临床理由（例如需要开始新的或额外的药物
    • 特发性炎症性肌病的诊断，根据诊断标准：

皮肌炎：根据欧洲神经肌肉中心指南 201852 的皮肌炎分类标准或抗合成酶综合征：根据欧洲神经肌肉中心指南 200353 的抗合成酶综合征分类标准，均患有活动性疾病，定义为 CDASI 评分≥5 或异常水平至少 1 种以下酶：肌酸激酶（≥ 4 × 正常上限 [ULN]）、醛缩酶（≥ 4 × ULN）、乳酸脱氢酶（LDH ≥4 × ULN）、天冬氨酸转氨酶（AST ≥4 × ULN） ）、丙氨酸转氨酶（ALT ≥4 × ULN）或最近 3 个月内的 MRI 表明存在活动性炎症（例如， 受影响的近端肌肉的水肿信号模式）或基于临床理由的活动性疾病，例如需要开始新的或额外的药物治疗

  • 根据 2019 年 ACR/EULAR 指南，诊断 IgG4 相关疾病为活动性疾病，定义为：IgG4 相关疾病反应指数 >10 或基于临床理由的活动性疾病，例如需要开始新的或额外的药物治疗

    • 难治性疾病，定义为尽管进行了 12 周的糖皮质激素治疗试验，但症状性疾病仍然存在，并且对至少一种其他免疫抑制剂（如甲氨蝶呤 (MTX)、吗替麦考酚酯 (MMF)、硫唑嘌呤 (AZA) 或利妥昔单抗）缺乏反应或对治疗医生定义的标准护理治疗不耐受。
    • 没有证据表明结核分枝杆菌 (TB) 存在活动性或潜伏性或治疗不当的感染，定义如下：QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) 管内试验和 Mantoux 结核菌素皮试均为阴性。筛查前 3 个月，由合格的放射科医师或肺科医师根据当地胸片护理标准确定（和记录）没有活动性结核感染的迹象，并且没有未经治疗或治疗不充分的潜伏性或活动性结核感染史。

排除标准：

  • 年龄<18岁
  • 年龄≥65岁
  • 预期寿命少于6个月
  • 青少年 DM、与其他自身免疫性疾病重叠的肌炎、免疫介导的坏死性肌病 (IMNM)、包涵体肌炎或癌症相关肌炎
  • 终末期 IIM，其中肌肉无力最有可能是由于肌肉损伤而不是肌炎疾病活动造成的
  • 主要心血管问题的风险增加
  • 目前吸烟者或过去长期吸烟
  • 怀孕或哺乳期
  • 以前使用过其他 JAK 抑制剂
  • 在筛选前一个月内或研究药物的五个半衰期内（以较长者为准）使用任何研究药物。
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 存在活动性感染或乙型或丙型病毒性肝炎
  • 带状疱疹或复发性单纯疱疹感染史
  • 过去五年内同时患有恶性肿瘤或既往患有恶性肿瘤（经过充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外）
  • 患癌症的风险增加
  • 肾损伤且估计肾小球滤过率<15mL/min/1.73m2
  • 肝功能衰竭 Child Pugh C
  • 中性粒细胞绝对计数<1*109
  • 白细胞绝对计数<0.5*109
  • 血红蛋白 <5mmol/L - 无法遵守研究和/或后续程序
  • 已知最近滥用药物（毒品或酒精）。
  • 研究期间静脉穿刺的耐受性差或缺乏足够的静脉通路来进行所需的血液采样。
  • 既往未坚持使用免疫抑制剂
  • 对活性物质或任何赋形剂过敏
  • 半乳糖不耐受、总乳糖酶缺乏或葡萄糖-半乳糖吸收不良等罕见遗传问题

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：干涉
26 周 Filgotinib 每日一次，200 毫克，口服，
药品：菲戈替尼
菲戈替尼

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
EQ-5D-5L
大体时间：26周
EuroQoL-5D-5L 相对于基线的变化
26周
白塞病患者的疾病活动度
大体时间：26周
白塞氏病当前活动表 (BDCAF) 相对于基线的变化
26周
肌炎患者的疾病活动度
大体时间：26周
国际肌炎评估临床研究 (IMACS) 组总体改善评分 (TIS) 相对于基线的变化
26周
IgG4-RD 患者的疾病活动度
大体时间：26周
IgG4-RD 反应指数相对于基线的变化
26周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
皮质类固醇毒性
大体时间：26周
糖皮质激素毒性指数 (GTI) 相对于基线的变化
26周
皮质类固醇剂量
大体时间：26周
糖皮质激素剂量相对基线的变化
26周
疼痛VAS评分
大体时间：26周
视觉模拟量表 (0-100mm) 上疼痛评分相对于基线的变化。 分数越高，结果越差
26周
疲劳
大体时间：26周
慢性病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-F) 疲劳评分相对于基线的变化。 分数越高，结果越差
26周
治疗相关的不良事件
大体时间：26周
由 CTCAE v4.0 评估的患有治疗相关不良事件的参与者人数
26周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

UMC Utrecht

合作者

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

调查人员

  • 首席研究员：Jaap M van Laar, Prof. dr.、UMC Utrecht

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月12日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2024年2月12日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月22日

首次发布 (实际的)

2024年2月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月7日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2022-502968-20

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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