Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Znovuobjevení léků pro vzácná zánětlivá onemocnění zprostředkovaná imunitou (DRIMID)

7. května 2026 aktualizováno: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Výzkum nových terapií vzácných, imunitně zprostředkovaných zánětlivých onemocnění (IMID) je omezený kvůli malé populaci pacientů. Pacienti s Behçetovou chorobou (BD), idiopatickou zánětlivou myopatií (IIM, také známá jako myositida) a onemocněním souvisejícím s IgG4 (IgG4-RD) jsou léčeni vysokými dávkami glukokortikoidů, methotrexátem, azathioprinem a mykofenolát mofetilem, většinou po dlouhou dobu s doprovodným rizikem dlouhodobé toxicity, včetně infekcí. Proto existuje naléhavá potřeba nových, specifičtějších protizánětlivých terapií, jako jsou cílená syntetická a biologická chorobu modifikující antirevmatika. Vzhledem k úloze interferonu typu 1 u BD, IIM a IgG4-RD může být inhibice JAK-STAT u těchto stavů slibnou léčebnou strategií, protože JAK1 je kritická pro signální transdukci prozánětlivých cytokinových receptorů. Předchozí výzkum ukázal, že inhibice JAK1 snižuje aktivaci proteinů regulovaných interferonem typu 1 a klíčových chemokinů, které kontrolují zánět tkání.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Holandsko
        • Nábor
        • Zuyderland Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Holandsko
        • Nábor
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Holandsko
        • Nábor
        • HagaZiekenhuis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Holandsko
        • Nábor
        • University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk starší 18 let

  • Jedno z následujících vzácných IMID:

    • Diagnóza Behçetovy choroby bez refrakterních příznaků ohrožujících život, orgán nebo zrak s aktivním onemocněním, definovaným jako BDCAF >2 (nový BDCAF) nebo >15 (starý BDCAF) nebo s aktivním onemocněním, na základě klinických důvodů (např. nové nebo další léky
    • Diagnóza idiopatické zánětlivé myopatie podle diagnostických kritérií:

Dermatomyozitida: Kritéria klasifikace dermatomyozitidy podle směrnic Evropského neuromuskulárního centra 201852 nebo antisyntetázový syndrom: Antisyntetázový syndrom Klasifikační kritéria podle pokynů Evropského neuromuskulárního centra 200353, obě s aktivním onemocněním, definovaným jako skóre CDASI ≥5 nebo abnormální úrovně alespoň 1 z následujících enzymů: kreatinkináza (≥ 4× horní hranice normy [ULN]), aldoláza (≥4 × ULN), laktátdehydrogenáza (LDH ≥4× ULN), aspartáttransamináza (AST ≥4× ULN ), alaninaminotransferázou (ALT ≥4 × ULN) nebo MRI během posledních 3 měsíců svědčících o aktivním zánětu (např. vzor signálu edému v postižených proximálních svalech) nebo aktivní onemocnění založené na klinických základech, např. potřeba začít novou nebo další medikaci

  • Diagnóza onemocnění souvisejícího s IgG4, podle pokynů ACR/EULAR z roku 2019, s aktivním onemocněním, definovaným jako: index odpovědi na onemocnění související s IgG4 >10 nebo aktivní onemocnění založené na klinických základech, např. potřeba začít novou nebo další medikaci

    • Refrakterní onemocnění, definované jako symptomatické onemocnění, které přetrvává navzdory 12týdenní studii léčby glukokortikoidy, stejně jako nedostatečná odpověď na alespoň jedno další imunosupresivní činidlo, jako je metotrexát (MTX), mykofenolát mofetil (MMF), azathioprin (AZA) nebo rituximab nebo nesnášenlivost standardní péče, jak ji definuje ošetřující lékař.
    • Žádný důkaz aktivní nebo latentní nebo nedostatečně léčené infekce mycobacterium tuberculosis (TB), jak je definováno všemi následujícími: jak negativní QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube test, tak Mantoux tuberkulinový kožní test provedené v nebo uvnitř 3 měsíce před screeningem a bez známek naznačujících aktivní infekci TBC, jak bylo stanoveno (a zdokumentováno) kvalifikovaným radiologem nebo pneumologem podle místní standardní péče na rentgenovém snímku hrudníku, a bez anamnézy neléčené nebo nedostatečně léčené latentní nebo aktivní infekce TBC.

Kritéria vyloučení:

  • Věk <18 let
  • Věk ≥65 let
  • Předpokládaná délka života méně než 6 měsíců
  • Juvenilní DM, myositida překrývající se s jinými autoimunitními chorobami, imunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatie (IMNM), myositida s inkluzními tělísky nebo myositida spojená s rakovinou
  • Konečné stádium IIM, kde svalová slabost je s největší pravděpodobností způsobena poškozením svalů, spíše než aktivitou onemocnění myositidy
  • Zvýšené riziko velkých kardiovaskulárních problémů
  • Současný kuřák nebo dlouhodobě kouřený v minulosti
  • Těhotenství nebo kojení
  • Předchozí užívání jiných inhibitorů JAK
  • Použití jakéhokoli hodnoceného léku během jednoho měsíce před screeningem nebo během pěti poločasů zkoušeného činidla, podle toho, co je delší.
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Přítomnost aktivní infekce nebo virové hepatitidy typu B nebo C
  • Anamnéza pásového oparu nebo opakující se infekce herpes simplex
  • Současné malignity nebo předchozí malignity během posledních pěti let (s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže)
  • Zvýšené riziko rakoviny
  • Poranění ledvin s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace <15 ml/min/1,73 m2
  • Selhání jater Child Pugh C
  • Absolutní počet neutrofilů <1*109
  • Absolutní počet leukocytů <0,5*109
  • Hemoglobin <5 mmol/l – Neschopnost dodržet studijní a/nebo následné postupy
  • Známé nedávné zneužívání návykových látek (drogy nebo alkohol).
  • Špatná snášenlivost venepunkce nebo nedostatek adekvátního žilního přístupu pro požadovaný odběr krve během období studie.
  • Předchozí non-adherence na imunosupresiva
  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Vzácné dědičné problémy s intolerancí galaktózy, úplným nedostatkem laktázy nebo malabsorpcí glukózy a galaktózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásah
26 týdnů filgotinibu jednou denně, 200 mg, perorálně,
Lék: Filgotinib
Filgotinib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
EQ-5D-5L
Časové okno: 26 týdnů
Změna oproti základní hodnotě v EuroQoL-5D-5L
26 týdnů
Aktivita onemocnění u pacientů Behcet
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve formuláři Behcet's Disease Current Activity Form (BDCAF)
26 týdnů
Aktivita onemocnění u pacientů s myositidou
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre zlepšení (TIS) skupiny International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS)
26 týdnů
Aktivita onemocnění u pacientů s IgG4-RD
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v indexu IgG4-RD respondérů
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita kortikosteroidů
Časové okno: 26 týdnů
Změna indexu toxicity glukokortikoidů (GTI) oproti výchozí hodnotě
26 týdnů
Dávkování kortikosteroidů
Časové okno: 26 týdnů
Změna dávky glukokortikoidů oproti výchozí hodnotě
26 týdnů
VAS skóre bolesti
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre bolesti na vizuální analogové stupnici (0-100 mm). Vyšší skóre znamená horší výsledek
26 týdnů
Únava
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre únavy ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění – únava (FACIT-F). Vyšší skóre znamená horší výsledek
26 týdnů
Nežádoucí účinky související s léčbou
Časové okno: 26 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UMC Utrecht

Spolupracovníci

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-502968-20

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění související s IgG4

Klinické studie na Filgotinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit