Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Medikamentgjenoppdagelse for sjeldne immunmedierte inflammatoriske sykdommer (DRIMID)

7. mai 2026 oppdatert av: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Forskning på nye terapier for sjeldne, immunmedierte inflammatoriske sykdommer (IMIDs) er begrenset på grunn av små pasientpopulasjoner. Pasienter med Behçets sykdom (BD), idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM, også kjent som myositt) og IgG4-relatert sykdom (IgG4-RD) behandles med høydoserte glukokortikoider, metotreksat, azatioprin og mykofenolatmofetil, for det meste over lengre perioder. med tilhørende risiko for langvarig toksisitet, inkludert infeksjoner. Derfor er det et presserende behov for nye, mer spesifikke antiinflammatoriske terapier som målrettede syntetiske og biologiske sykdomsmodifiserende antireumatiske legemidler. På grunn av rollen til type 1-interferon i både BD, IIM og IgG4-RD, kan JAK-STAT-hemming være en lovende behandlingsstrategi under disse tilstandene, fordi JAK1 er kritisk for signaloverføringen av pro-inflammatoriske cytokinreseptorer. Tidligere forskning viste at JAK1-hemming reduserer aktivering av type 1 interferon-regulerte proteiner og nøkkelkjemokiner som kontrollerer vevsbetennelse.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Underetterforsker:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Nederland
        • Rekruttering
        • Zuyderland Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Nederland
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Nederland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Nederland
        • Rekruttering
        • Hagaziekenhuis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Underetterforsker:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år eldre

  • En av følgende sjeldne IMID-er:

    • Diagnose av Behçets sykdom uten ildfaste liv, organ eller synstruende symptomer med aktiv sykdom, definert som en BDCAF >2 (ny BDCAF) eller >15 (gammel BDCAF) eller med aktiv sykdom, basert på kliniske årsaker (f.eks. behovet for å starte ny eller tilleggsmedisin
    • Diagnose av idiopatisk inflammatorisk myopati, i henhold til diagnostiske kriterier:

Dermatomyositt: Klassifikasjonskriterier for dermatomyositt i henhold til retningslinjene for det europeiske nevromuskulære senteret 201852 eller antisyntetasesyndrom: Klassifiseringskriterier for antisyntetasesyndrom i henhold til retningslinjene for det europeiske nevromuskulære senteret 200353, begge med aktiv sykdom, definert som en CDASI-score på ≥5 eller unormalt nivå. av minst 1 av følgende enzymer: kreatinkinase (≥ 4× øvre normalgrense [ULN]), aldolase (≥4 × ULN), laktatdehydrogenase (LDH ≥4 × ULN), aspartattransaminase (AST ≥4 × ULN) ), alaninaminotransferase (ALT ≥4 × ULN) eller en MR i løpet av de siste 3 månedene som indikerer aktiv betennelse (f.eks. ødemsignalmønster i affiserte proksimale muskler) eller aktiv sykdom basert på klinisk grunnlag, f.eks. behovet for å starte ny eller tilleggsmedisin

  • Diagnose av IgG4-relatert sykdom, i henhold til 2019 ACR/EULAR-retningslinjer, med aktiv sykdom, definert som: IgG4-relatert sykdomsresponsindeks >10 eller aktiv sykdom basert på klinisk grunnlag, f.eks. behovet for å starte ny eller tilleggsmedisin

    • Refraktær sykdom, definert som symptomatisk sykdom som vedvarer til tross for en 12-ukers utprøving av glukokortikoidbehandling samt manglende respons på minst ett annet immunsuppressivt middel som metotreksat (MTX), mykofenolatmofetil (MMF), azatioprin (AZA) eller rituximab eller intoleranse mot standardbehandling, som definert av den behandlende legen.
    • Ingen bevis for aktiv eller latent eller utilstrekkelig behandlet infeksjon med mycobacterium tuberculosis (TB) som definert av alt av følgende: både en negativ QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube-test og en Mantoux tuberculin-hudtest utført på eller innenfor 3 måneder før screening og ingen tegn som tyder på aktiv TB-infeksjon som bestemt (og dokumentert) av en kvalifisert radiolog eller lungelege i henhold til lokal standard for omsorg på et røntgenbilde av thorax og ingen historie med enten ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet latent eller aktiv TB-infeksjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18 år
  • Alder ≥65 år
  • Forventet levealder mindre enn 6 måneder
  • Juvenil DM, myositt som overlapper med andre autoimmune sykdommer, immunmediert nekrotiserende myopati (IMNM), inklusjonskroppsmyositt eller kreftassosiert myositt
  • Sluttstadium IIM der muskelsvakhet mest sannsynlig skyldes muskelskade, snarere enn myositt sykdomsaktivitet
  • Økt risiko for store kardiovaskulære problemer
  • Nåværende røyker eller røykt i lang tid tidligere
  • Graviditet eller amming
  • Tidligere bruk av andre JAK-hemmere
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen én måned før screening eller innen fem halveringstider av undersøkelsesmidlet, avhengig av hva som er lengst.
  • Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Tilstedeværelse av en aktiv infeksjon eller viral hepatitt type B eller C
  • Historie med helvetesild eller tilbakevendende herpes simplex-infeksjon
  • Samtidig malignitet eller tidligere malignitet i løpet av de siste fem årene (med unntak av tilstrekkelig behandlet basal- eller plateepitelkarsinom i huden)
  • Økt risiko for kreft
  • Nyreskade med estimert glomerulær filtrasjonshastighet <15mL/min/1,73m2
  • Leversvikt Child Pugh C
  • Absolutt nøytrofiltall <1*109
  • Absolutt leukocyttantall <0,5*109
  • Hemoglobin <5mmol/L - Manglende evne til å overholde studie- og/eller oppfølgingsprosedyrer
  • Kjent nylig rusmisbruk (narkotika eller alkohol).
  • Dårlig toleranse av venepunktur eller mangel på tilstrekkelig venøs tilgang for nødvendig blodprøvetaking i løpet av studieperioden.
  • Tidligere manglende overholdelse av immundempende midler
  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene
  • Sjeldne arvelige problemer med galaktoseintoleranse, total laktasemangel eller glukose-galaktosemalabsorpsjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Innblanding
26 uker med Filgotinib én gang daglig, 200 mg, oralt,
Legemiddel: Filgotinib
Filgotinib

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
EQ-5D-5L
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i EuroQoL-5D-5L
26 uker
Sykdomsaktivitet hos Behcets pasienter
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i Behcets sykdom nåværende aktivitetsskjema (BDCAF)
26 uker
Sykdomsaktivitet hos myosittpasienter
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i Total Improvement Score (TIS) i gruppen International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS)
26 uker
Sykdomsaktivitet hos IgG4-RD-pasienter
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i IgG4-RD responder indeks
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kortikosteroid toksisitet
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i glukokortikoid toksisitetsindeks (GTI)
26 uker
Kortikosteroiddosering
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i glukokortikoiddose
26 uker
VAS-score for smerte
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i smertescore på Visual Analog Scale (0-100 mm). En høyere poengsum er et dårligere resultat
26 uker
Utmattelse
Tidsramme: 26 uker
Endring fra baseline i tretthetsskåre på Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). En høyere poengsum er et dårligere resultat
26 uker
Behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 26 uker
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UMC Utrecht

Samarbeidspartnere

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2022-502968-20

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere