Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Herontdekking van geneesmiddelen voor zeldzame immuungemedieerde ontstekingsziekten (DRIMID)

7 mei 2026 bijgewerkt door: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Onderzoek naar nieuwe therapieën voor zeldzame, immuungemedieerde ontstekingsziekten (IMID's) is beperkt vanwege de kleine patiëntenpopulaties. Patiënten met de ziekte van Behçet (BD), idiopathische inflammatoire myopathie (IIM, ook bekend als myositis) en IgG4-gerelateerde ziekte (IgG4-RD) worden behandeld met hooggedoseerde glucocorticoïden, methotrexaat, azathioprine en mycofenolaatmofetil, meestal gedurende lange perioden. met het daarmee gepaard gaande risico van toxiciteit op de lange termijn, waaronder infecties. Daarom is er een dringende behoefte aan nieuwe, meer specifieke ontstekingsremmende therapieën, zoals gerichte synthetische en biologische ziektemodificerende antireumatische geneesmiddelen. Vanwege de rol van type 1 interferon in zowel BD, IIM als IgG4-RD, kan JAK-STAT-remming een veelbelovende behandelingsstrategie zijn in deze omstandigheden, omdat JAK1 cruciaal is voor de signaaltransductie van pro-inflammatoire cytokinereceptoren. Eerder onderzoek toonde aan dat JAK1-remming de activering van type 1 interferon-gereguleerde eiwitten en belangrijke chemokinen die weefselontsteking onder controle houden, vermindert.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Werving
        • Amsterdam UMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Onderonderzoeker:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Nederland
        • Werving
        • Zuyderland Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Nederland
        • Werving
        • Radboud University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Nederland
        • Werving
        • Erasmus MC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Onderonderzoeker:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 18 jaar of ouder

  • Een van de volgende zeldzame IMID's:

    • Diagnose van de ziekte van Behçet zonder refractaire levens-, orgaan- of gezichtsbedreigende symptomen met actieve ziekte, gedefinieerd als een BDCAF >2 (nieuwe BDCAF) of >15 (oude BDCAF) of met actieve ziekte, gebaseerd op klinische gronden (bijv. de noodzaak om te beginnen nieuwe of aanvullende medicatie
    • Diagnose van idiopathische inflammatoire myopathie, volgens diagnostische criteria:

Dermatomyositis: Dermatomyositis Classificatiecriteria volgens de richtlijnen van het European Neuromuscular Center 201852 of anti-synthetasesyndroom: Anti-synthetasesyndroom Classificatiecriteria volgens de richtlijnen van het European Neuromuscular Center 200353, beide met actieve ziekte, gedefinieerd als een CDASI-score van ≥ 5 of abnormale niveaus van ten minste 1 van de volgende enzymen: creatinekinase (≥ 4× bovengrens van normaal [ULN]), aldolase (≥4 × ULN), lactaatdehydrogenase (LDH ≥4 × ULN), aspartaattransaminase (AST ≥4 × ULN ), alanineaminotransferase (ALT ≥4 x ULN) of een MRI in de afgelopen 3 maanden die wijst op een actieve ontsteking (bijv. oedeemsignaalpatroon in aangetaste proximale spieren) of actieve ziekte op basis van klinische gronden, b.v. de noodzaak om met nieuwe of aanvullende medicatie te beginnen

  • Diagnose van IgG4-gerelateerde ziekte, volgens de ACR/EULAR-richtlijnen van 2019, met actieve ziekte, gedefinieerd als: IgG4-gerelateerde ziekte-responderindex >10 of actieve ziekte op basis van klinische gronden, b.v. de noodzaak om met nieuwe of aanvullende medicatie te beginnen

    • Refractaire ziekte, gedefinieerd als symptomatische ziekte die aanhoudt ondanks een 12 weken durend onderzoek met glucocorticoïdtherapie en een gebrek aan respons op ten minste één ander immunosuppressivum zoals methotrexaat (MTX), mycofenolaatmofetil (MMF), azathioprine (AZA) of rituximab of intolerantie voor de standaardbehandeling, zoals gedefinieerd door de behandelend arts.
    • Er zijn geen aanwijzingen voor een actieve, latente of onvoldoende behandelde infectie met Mycobacterium tuberculosis (TB), zoals gedefinieerd door de volgende criteria: zowel een negatieve QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube-test als een Mantoux-tuberculinehuidtest uitgevoerd op of binnen 3 maanden vóór de screening en geen tekenen die wijzen op een actieve tuberculose-infectie, zoals vastgesteld (en gedocumenteerd) door een gekwalificeerde radioloog of longarts volgens de lokale zorgstandaard op een thoraxfoto, en geen voorgeschiedenis van onbehandelde of onvoldoende behandelde latente of actieve tuberculose-infectie.

Uitsluitingscriteria:

  • Leeftijd <18 jaar
  • Leeftijd ≥65 jaar
  • Levensverwachting minder dan 6 maanden
  • Juveniele DM, myositis die overlapt met andere auto-immuunziekten, immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM), inclusielichaamsmyositis of kankergeassocieerde myositis
  • Eindstadium IIM waarbij spierzwakte hoogstwaarschijnlijk te wijten is aan spierbeschadiging, in plaats van aan myositisziekteactiviteit
  • Verhoogd risico op ernstige cardiovasculaire problemen
  • Huidige roker of heeft in het verleden lange tijd gerookt
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Eerder gebruik van andere JAK-remmers
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen één maand voorafgaand aan de screening of binnen vijf halfwaardetijden na het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke van beide langer is.
  • Infectie met het Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV).
  • Aanwezigheid van een actieve infectie of virale hepatitis type B of C
  • Geschiedenis van gordelroos of terugkerende herpes simplex-infectie
  • Gelijktijdige maligniteiten of eerdere maligniteiten in de afgelopen vijf jaar (met uitzondering van adequaat behandeld basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid)
  • Verhoogd risico op kanker
  • Nierbeschadiging met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <15 ml/min/1,73m2
  • Leverfalen Child Pugh C
  • Absoluut aantal neutrofielen <1*109
  • Absoluut leukocytenaantal <0,5*109
  • Hemoglobine <5 mmol/L - Onvermogen om onderzoek en/of vervolgprocedures na te leven
  • Bekend recent middelenmisbruik (drugs of alcohol).
  • Slechte verdraagbaarheid van venapunctie of gebrek aan adequate veneuze toegang voor de vereiste bloedafname tijdens de onderzoeksperiode.
  • Eerdere niet-naleving van immunosuppressiva
  • Overgevoeligheid voor het werkzame bestanddeel of voor één van de hulpstoffen
  • Zeldzame erfelijke problemen van galactose-intolerantie, totale lactasedeficiëntie of glucose-galactosemalabsorptie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie
26 weken Filgotinib eenmaal daags, 200 mg oraal,
Geneesmiddel: Filgotinib
Filgotinib

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
EQ-5D-5L
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in EuroQoL-5D-5L
26 weken
Ziekteactiviteit bij Behcet-patiënten
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het huidige activiteitsformulier van de ziekte van Behcet (BDCAF)
26 weken
Ziekteactiviteit bij myositispatiënten
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Total Improvement Score (TIS) van de International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS)-groep
26 weken
Ziekteactiviteit bij IgG4-RD-patiënten
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de IgG4-RD-responderindex
26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Corticosteroïde-toxiciteit
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de glucocorticoïdtoxiciteitsindex (GTI)
26 weken
Dosering van corticosteroïden
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dosis glucocorticoïden
26 weken
VAS-score van pijn
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in pijnscores op de visueel analoge schaal (0-100 mm). Een hogere score is een slechter resultaat
26 weken
Vermoeidheid
Tijdsspanne: 26 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vermoeidheidsscores op de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). Een hogere score is een slechter resultaat
26 weken
Behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 26 weken
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UMC Utrecht

Medewerkers

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022-502968-20

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren