Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Återupptäckt av läkemedel för sällsynta immunmedierade inflammatoriska sjukdomar (DRIMID)

7 maj 2026 uppdaterad av: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Forskning om nya terapier för sällsynta, immunmedierade inflammatoriska sjukdomar (IMID) är begränsad på grund av små patientpopulationer. Patienter med Behçets sjukdom (BD), idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM, även känd som myosit) och IgG4-relaterad sjukdom (IgG4-RD) behandlas med högdoserade glukokortikoider, metotrexat, azatioprin och mykofenolatmofetil, mestadels under långa perioder. med åtföljande risker för långtidstoxicitet, inklusive infektioner. Därför finns det ett akut behov av nya, mer specifika antiinflammatoriska terapier såsom riktade syntetiska och biologiska sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel. På grund av rollen av typ 1-interferon i både BD, IIM och IgG4-RD kan JAK-STAT-hämning vara en lovande behandlingsstrategi vid dessa tillstånd, eftersom JAK1 är avgörande för signaltransduktionen av pro-inflammatoriska cytokinreceptorer. Tidigare forskning visade att JAK1-hämning minskar aktiveringen av typ 1-interferonreglerade proteiner och viktiga kemokiner som kontrollerar vävnadsinflammation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Underutredare:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Zuyderland Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Rekrytering
        • University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Underutredare:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18 år äldre

  • En av följande sällsynta IMID:er:

    • Diagnos av Behçets sjukdom utan refraktär liv, organ eller synhotande symtom med aktiv sjukdom, definierad som en BDCAF >2 (ny BDCAF) eller >15 (gammal BDCAF) eller med aktiv sjukdom, baserat på kliniska grunder (t.ex. behovet av att starta ny eller ytterligare medicinering
    • Diagnos av idiopatisk inflammatorisk myopati, enligt diagnostiska kriterier:

Dermatomyositis: Dermatomyositis Classification Criteria enligt European Neuromuscular Center guidelines 201852 eller anti-syntetas syndrome: Anti-synthetas syndrome Classification Criteria enligt European Neuromuscular Center guidelines 200353, båda med aktiv sjukdom, definierad som en CDASI-nivå på ≥5 eller onormal av minst 1 av följande enzymer: kreatinkinas (≥ 4× övre normalgräns [ULN]), aldolas (≥4 × ULN), laktatdehydrogenas (LDH ≥4 × ULN), aspartattransaminas (AST ≥4 × ULN) ), alaninaminotransferas (ALT ≥4 × ULN) eller en MRT inom de senaste 3 månaderna som tyder på aktiv inflammation (t.ex. ödemsignalmönster i påverkade proximala muskler) eller aktiv sjukdom baserad på kliniska grunder, t.ex. behovet av att påbörja ny eller ytterligare medicinering

  • Diagnos av IgG4-relaterad sjukdom, enligt 2019 års ACR/EULAR-riktlinjer, med aktiv sjukdom, definierad som: IgG4-relaterat sjukdomssvarsindex >10 eller aktiv sjukdom baserat på kliniska grunder, t.ex. behovet av att påbörja ny eller ytterligare medicinering

    • Refraktär sjukdom, definierad som symtomatisk sjukdom som kvarstår trots en 12-veckors prövning av glukokortikoidbehandling samt bristande svar på minst ett annat immunsuppressivt medel såsom metotrexat (MTX), mykofenolatmofetil (MMF), azatioprin (AZA) eller rituximab eller intolerans mot standardbehandling, enligt definition av den behandlande läkaren.
    • Inga tecken på aktiv eller latent eller otillräckligt behandlad infektion med mycobacterium tuberculosis (TB) enligt definitionen av alla följande: både ett negativt QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube-test och ett Mantoux tuberkulin-hudtest utfört vid eller inom 3 månader före screening och inga tecken som tyder på aktiv TB-infektion som fastställts (och dokumenterats) av en kvalificerad radiolog eller lungläkare enligt lokal standard för vård på en lungröntgenbild och ingen historia av antingen obehandlad eller otillräckligt behandlad latent eller aktiv TB-infektion.

Exklusions kriterier:

  • Ålder <18 år
  • Ålder ≥65 år
  • Förväntad livslängd mindre än 6 månader
  • Juvenil DM, myosit som överlappar med andra autoimmuna sjukdomar, immunmedierad nekrotiserande myopati (IMNM), inklusionskroppsmyosit eller cancerassocierad myosit
  • Slutsteg IIM där muskelsvaghet mest sannolikt beror på muskelskador snarare än myosit sjukdomsaktivitet
  • Ökad risk för stora kardiovaskulära problem
  • Aktuell rökare eller rökt länge sedan tidigare
  • Graviditet eller amning
  • Tidigare användning av andra JAK-hämmare
  • Användning av något prövningsläkemedel inom en månad före screening eller inom fem halveringstider av prövningsmedlet, beroende på vilket som är längre.
  • Humant immunbristvirus (HIV) infektion
  • Förekomst av en aktiv infektion eller viral hepatit typ B eller C
  • Historik av bältros eller återkommande herpes simplex-infektion
  • Samtidiga maligniteter eller tidigare maligniteter under de senaste fem åren (med undantag för adekvat behandlat basal- eller skivepitelcancer i huden)
  • Ökad risk för cancer
  • Njurskada med uppskattad glomerulär filtrationshastighet <15mL/min/1,73m2
  • Leversvikt Child Pugh C
  • Absolut antal neutrofiler <1*109
  • Absolut leukocytantal <0,5*109
  • Hemoglobin <5mmol/L - Oförmåga att följa studie- och/eller uppföljningsprocedurer
  • Känt nyligen missbruk (droger eller alkohol).
  • Dålig tolerabilitet av venpunktion eller brist på adekvat venös tillgång för erforderlig blodprovtagning under studieperioden.
  • Tidigare icke-adherens till immunsuppressiva medel
  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
  • Sällsynta ärftliga problem med galaktosintolerans, total laktasbrist eller glukos-galaktosmalabsorption

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intervention
26 veckor med Filgotinib en gång dagligen, 200 mg, oralt,
Läkemedel: Filgotinib
Filgotinib

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
EQ-5D-5L
Tidsram: 26 veckor
Ändring från baslinjen i EuroQoL-5D-5L
26 veckor
Sjukdomsaktivitet hos Behcets patienter
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Behcets nuvarande aktivitetsformulär för sjukdom (BDCAF)
26 veckor
Sjukdomsaktivitet hos myositpatienter
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i Total Improvement Score (TIS) i gruppen International Myosit Assessment Clinical Studies (IMACS)
26 veckor
Sjukdomsaktivitet hos IgG4-RD-patienter
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i IgG4-RD-svarsindex
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kortikosteroidtoxicitet
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i glukokortikoidtoxicitetsindex (GTI)
26 veckor
Kortikosteroiddosering
Tidsram: 26 veckor
Ändring från baslinjen i glukokortikoiddos
26 veckor
VAS poäng av smärta
Tidsram: 26 veckor
Ändring från baslinjen i smärtpoäng på Visual Analog Scale (0-100 mm). En högre poäng är ett sämre resultat
26 veckor
Trötthet
Tidsram: 26 veckor
Förändring från baslinjen i utmattningspoäng på Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy - Fatigue (FACIT-F). En högre poäng är ett sämre resultat
26 veckor
Behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 26 veckor
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UMC Utrecht

Samarbetspartners

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Utredare

  • Huvudutredare: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2024

Första postat (Faktisk)

29 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2022-502968-20

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera