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희귀 면역 매개 염증 질환에 대한 약물 재발견 (DRIMID)

2026년 5월 7일 업데이트: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
희귀 면역 매개 염증성 질환(IMID)에 대한 새로운 치료법에 대한 연구는 환자 수가 적기 때문에 제한적입니다. 베체트병(BD), 특발성 염증성 근육병증(IIM, 근염으로도 알려짐) 및 IgG4 관련 질환(IgG4-RD) 환자는 주로 장기간 고용량 글루코코르티코이드, 메토트렉세이트, 아자티오프린 및 마이코페놀레이트 모페틸로 치료됩니다. 감염을 포함한 장기적인 독성 위험이 수반됩니다. 따라서 표적 합성 및 생물학적 질병 수정 항류마티스제와 같은 새롭고 보다 구체적인 항염증 치료법이 시급히 필요합니다. BD, IIM 및 IgG4-RD 모두에서 1형 인터페론의 역할로 인해 JAK-STAT 억제는 이러한 질환에서 유망한 치료 전략이 될 수 있습니다. 왜냐하면 JAK1은 전염증성 사이토카인 수용체의 신호 전달에 중요하기 때문입니다. 이전 연구에서는 JAK1 억제가 1형 인터페론 조절 단백질과 조직 염증을 조절하는 주요 케모카인의 활성화를 감소시키는 것으로 나타났습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
        • 모병
        • Amsterdam UMC
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • 부수사관:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, 네덜란드
        • 모병
        • Zuyderland Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, 네덜란드
        • 모병
        • Radboud University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, 네덜란드
        • 모병
        • Erasmus MC
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, 네덜란드
        • 모병
        • Hagaziekenhuis
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, 네덜란드
        • 모병
        • University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • 부수사관:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세 이상

  • 다음과 같은 희귀 IMID 중 하나:

    • BDCAF >2(신규 BDCAF) 또는 >15(기존 BDCAF)로 정의되거나 활동성 질환이 있는 난치성 생명, 장기 또는 시력을 위협하는 증상이 없는 베체트병을 임상적 근거(예: 시작의 ​​필요성)에 따라 진단합니다. 새로운 또는 추가 약물
    • 진단 기준에 따라 특발성 염증성 근육병증을 진단합니다.

피부근염: 유럽 신경근 센터 지침 201852에 따른 피부근염 분류 기준 또는 항합성효소 증후군: 유럽 신경근 센터 지침 200353에 따른 항합성 증후군 분류 기준, 둘 다 활동성 질환이 있고 CDASI 점수 ≥5 또는 비정상 수준으로 정의됨 다음 효소 중 최소 1개: 크레아틴 키나제(≥ 4× 정상 상한치[ULN]), 알돌라제(≥4 × ULN), 젖산염 탈수소효소(LDH ≥4 × ULN), 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST ≥4 × ULN) ), 알라닌 아미노전이효소(ALT ≥4 × ULN) 또는 활성 염증을 나타내는 지난 3개월 이내의 MRI(예: 영향을 받은 근위부 근육의 부종 신호 패턴) 또는 임상적 근거에 따른 활동성 질환(예: 새로운 또는 추가 약물 치료를 시작해야 할 필요성

  • 2019 ACR/EULAR 지침에 따라 활동성 질환이 있는 IgG4 관련 질환의 진단은 다음과 같이 정의됩니다. IgG4 관련 질환 반응자 지수 >10 또는 임상적 근거(예: 새로운 또는 추가 약물 치료를 시작해야 할 필요성

    • 불응성 질환은 12주간의 글루코코르티코이드 치료 시험과 메토트렉세이트(MTX), 마이코페놀레이트 모페틸(MMF), 아자티오프린(AZA) 또는 리툭시맙과 같은 적어도 하나의 다른 면역억제제에 대한 반응 부족에도 불구하고 지속되는 증상 질환으로 정의됩니다. 또는 치료 의사가 정의한 표준 치료 치료에 대한 불내증.
    • 다음 항목 모두에 의해 정의된 결핵균(TB)에 의한 활동성, 잠복성 또는 부적절하게 치료된 감염의 증거가 없습니다. 음성 QuantiFERON-TB Gold(QFT-G) In-Tube 테스트 및 Mantoux 투베르쿨린 피부 테스트 스크리닝 3개월 전, 자격을 갖춘 방사선 전문의 또는 폐질환 전문의가 흉부 방사선 사진의 현지 치료 표준에 따라 결정(및 문서화)한 활동성 결핵 감염을 암시하는 징후가 없고, 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 잠복기 또는 활동성 결핵 감염의 병력이 없습니다.

제외 기준:

  • 연령 <18세
  • 연령 ≥65세
  • 기대 수명은 6개월 미만
  • 청소년 DM, 다른 자가면역 질환과 중복되는 근염, 면역 매개 괴사성 근병증(IMNM), 봉입체 근염 또는 암 관련 근염
  • 근염 질환 활동보다는 근육 손상으로 인해 근육 약화가 발생할 가능성이 가장 높은 말기 IIM
  • 주요 심혈관 문제의 위험 증가
  • 현재 흡연자이거나 과거에 오랫동안 흡연한 사람
  • 임신 또는 수유
  • 다른 JAK 억제제의 이전 사용
  • 스크리닝 전 1개월 이내 또는 시험 약물의 5반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험 약물을 사용합니다.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
  • 활동성 감염 또는 바이러스성 간염 B형 또는 C형의 존재
  • 대상포진 또는 재발성 단순 포진 감염의 병력
  • 지난 5년 이내에 동반된 악성종양 또는 과거 악성종양(적절하게 치료된 피부의 기저세포암종 또는 편평세포암종은 제외)
  • 암 위험 증가
  • 추정 사구체 여과율이 <15mL/min/1.73m2인 신장 손상
  • 간부전 Child Pugh C
  • 절대호중구수 <1*109
  • 절대 백혈구 수 <0.5*109
  • 헤모글로빈 <5mmol/L - 연구 및/또는 후속 절차를 준수할 수 없음
  • 최근 알려진 약물 남용(약물 또는 알코올).
  • 정맥 천자의 내약성이 낮거나 연구 기간 동안 필요한 혈액 샘플링을 위한 적절한 정맥 접근이 부족합니다.
  • 이전의 면역억제제 비순응자
  • 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증
  • 갈락토스 불내증, 총 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토스 흡수 장애와 같은 드문 유전적 문제

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 간섭
필고티닙 26주 1일 1회, 200mg 경구 투여,
의약품: 필고티닙
필고티닙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EQ-5D-5L
기간: 26주
EuroQoL-5D-5L의 기준선으로부터의 변화
26주
베체트 환자의 질병 활동
기간: 26주
베체트병 현재 활동 양식(BDCAF)의 기준선으로부터의 변경
26주
근염 환자의 질병 활동
기간: 26주
국제 근염 평가 임상 연구(IMACS) 그룹의 총 개선 점수(TIS) 기준선 대비 변화
26주
IgG4-RD 환자의 질병 활성
기간: 26주
IgG4-RD 반응자 지수의 기준선 대비 변화
26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코르티코스테로이드 독성
기간: 26주
글루코코르티코이드 독성 지수(GTI)의 기준선 대비 변화
26주
코르티코스테로이드 복용량
기간: 26주
글루코코르티코이드 용량의 기준선 대비 변화
26주
VAS 통증 점수
기간: 26주
시각적 아날로그 척도(0-100mm)의 통증 점수 기준선에서 변경됩니다. 점수가 높을수록 더 나쁜 결과입니다.
26주
피로
기간: 26주
만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로(FACIT-F)에 대한 피로 점수의 기준선 대비 변화. 점수가 높을수록 더 나쁜 결과입니다.
26주
치료 관련 이상반응
기간: 26주
CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
26주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

UMC Utrecht

협력자

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

수사관

  • 수석 연구원: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 12일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 22일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2022-502968-20

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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