Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ponowne odkrycie leku na rzadkie choroby zapalne o podłożu immunologicznym (DRIMID)

7 maja 2026 zaktualizowane przez: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Badania nad nowatorskimi terapiami rzadkich chorób zapalnych o podłożu immunologicznym (IMID) są ograniczone ze względu na małe populacje pacjentów. Pacjenci z chorobą Behçeta (BD), idiopatyczną miopatią zapalną (IIM, znaną również jako zapalenie mięśni) i chorobą związaną z IgG4 (IgG4-RD) są leczeni glikokortykosteroidami w dużych dawkach, metotreksatem, azatiopryną i mykofenolanem mofetylu, głównie przez długi okres czasu z towarzyszącym ryzykiem długotrwałej toksyczności, w tym infekcji. Dlatego istnieje pilna potrzeba opracowania nowych, bardziej specyficznych terapii przeciwzapalnych, takich jak ukierunkowane syntetyczne i biologiczne leki przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby. Ze względu na rolę interferonu typu 1 zarówno w BD, IIM, jak i IgG4-RD, hamowanie JAK-STAT może być obiecującą strategią leczenia w tych schorzeniach, ponieważ JAK1 ma kluczowe znaczenie dla przekazywania sygnału receptorów cytokin prozapalnych. Poprzednie badania wykazały, że hamowanie JAK1 zmniejsza aktywację białek regulowanych interferonem typu 1 i kluczowych chemokin kontrolujących stan zapalny tkanek.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Pod-śledczy:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Zuyderland Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Hagaziekenhuis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Pod-śledczy:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat starszy

  • Jeden z następujących rzadkich IMID:

    • Rozpoznanie choroby Behçeta bez opornych na leczenie objawów zagrażających życiu, narządom lub narządowi wzroku z aktywną chorobą, definiowaną jako BDCAF >2 (nowy BDCAF) lub >15 (stary BDCAF) lub z aktywną chorobą, na podstawie przesłanek klinicznych (np. konieczności rozpoczęcia nowy lub dodatkowy lek
    • Rozpoznanie idiopatycznej miopatii zapalnej na podstawie kryteriów diagnostycznych:

Zapalenie skórno-mięśniowe: Kryteria klasyfikacji zapalenia skórno-mięśniowego zgodnie z wytycznymi Europejskiego Centrum nerwowo-mięśniowego 201852 lub zespół antysyntetazowy: Zespół antysyntetazowy Kryteria klasyfikacji zgodnie z wytycznymi Europejskiego Centrum nerwowo-mięśniowego 200353, oba z aktywną chorobą, zdefiniowaną jako wynik CDASI ≥5 lub poziomy nieprawidłowe co najmniej 1 z następujących enzymów: kinaza kreatynowa (≥ 4x górna granica normy [GGN]), aldolaza (≥4 × GGN), dehydrogenaza mleczanowa (LDH ≥4 × GGN), transaminaza asparaginianowa (AST ≥4 × GGN) ), aminotransferazy alaninowej (ALT ≥4 × GGN) lub badanie MRI z ostatnich 3 miesięcy wskazujące na aktywne zapalenie (np. wzór sygnału obrzęku w dotkniętych mięśniach proksymalnych) lub aktywna choroba na podstawie kryteriów klinicznych, np. konieczność rozpoczęcia nowego lub dodatkowego leczenia

  • Rozpoznanie choroby zależnej od IgG4, zgodnie z wytycznymi ACR/EULAR 2019, z chorobą aktywną, zdefiniowaną jako: wskaźnik reakcji na chorobę związaną z IgG4 >10 lub choroba aktywna na podstawie przesłanek klinicznych, np.: konieczność rozpoczęcia nowego lub dodatkowego leczenia

    • Choroba oporna na leczenie, definiowana jako choroba objawowa utrzymująca się pomimo 12-tygodniowej próby leczenia glikokortykosteroidami, a także brak odpowiedzi na co najmniej jeden inny lek immunosupresyjny, taki jak metotreksat (MTX), mykofenolan mofetylu (MMF), azatiopryna (AZA) lub rytuksymab lub nietolerancja standardowego leczenia, zgodnie z definicją lekarza prowadzącego.
    • Brak dowodów na aktywne lub utajone lub niewłaściwie leczone zakażenie prątkami gruźlicy (TB), zdefiniowane na podstawie wszystkich poniższych kryteriów: zarówno ujemnego testu in-tube QuantiFERON-TB Gold (QFT-G), jak i skórnego testu tuberkulinowego Mantoux wykonanego w dniu lub w ciągu 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i brak objawów wskazujących na aktywne zakażenie gruźlicą, stwierdzonych (i udokumentowanych) przez wykwalifikowanego radiologa lub pulmonologa zgodnie z lokalnymi standardami postępowania, na radiogramie klatki piersiowej oraz brak w wywiadzie nieleczonego lub niewłaściwie leczonego utajonego lub aktywnego zakażenia gruźlicą.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek <18 lat
  • Wiek ≥65 lat
  • Oczekiwana długość życia poniżej 6 miesięcy
  • Młodzieńcza DM, zapalenie mięśni nakładające się na inne choroby autoimmunologiczne, miopatia martwicza o podłożu immunologicznym (IMNM), zapalenie mięśni z ciałkami wtrętowymi lub zapalenie mięśni związane z nowotworem
  • Schyłkowy etap IIM, w którym osłabienie mięśni jest najprawdopodobniej spowodowane uszkodzeniem mięśni, a nie działaniem choroby związanej z zapaleniem mięśni
  • Zwiększone ryzyko poważnych problemów sercowo-naczyniowych
  • Obecnie palę lub paliłem przez długi czas w przeszłości
  • Ciąża lub laktacja
  • Wcześniejsze stosowanie innych inhibitorów JAK
  • Użycie dowolnego badanego leku w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym lub w ciągu pięciu okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy.
  • Zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
  • Obecność aktywnej infekcji lub wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C
  • Historia półpaśca lub nawracającej infekcji wirusem opryszczki pospolitej
  • Nowotwory współistniejące lub nowotwory występujące w przeszłości w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry)
  • Zwiększone ryzyko raka
  • Uszkodzenie nerek z szacowanym współczynnikiem filtracji kłębuszkowej <15 ml/min/1,73 m2
  • Niewydolność wątroby Child Pugh C
  • Bezwzględna liczba neutrofilów <1*109
  • Bezwzględna liczba leukocytów <0,5*109
  • Hemoglobina <5 mmol/l - Niemożność zastosowania się do badań i/lub procedur kontrolnych
  • Znane niedawne nadużywanie substancji psychoaktywnych (narkotyków lub alkoholu).
  • Słaba tolerancja nakłucia żyły lub brak odpowiedniego dostępu żylnego w celu pobrania wymaganej próbki krwi w okresie badania.
  • Wcześniejsze nieprzestrzeganie leków immunosupresyjnych
  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Rzadkie dziedziczne problemy związane z nietolerancją galaktozy, całkowitym niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
26 tygodni Filgotynibu raz dziennie, 200 mg, doustnie,
Lek: Filgotynib
Filgotynib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu EuroQoL-5D-5L
26 tygodni
Aktywność choroby u pacjentów Behceta
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w formularzu aktualnej aktywności choroby Behceta (BDCAF)
26 tygodni
Aktywność choroby u pacjentów z zapaleniem mięśni
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku poprawy (TIS) w grupie międzynarodowych badań klinicznych oceniających zapalenie mięśni (IMACS)
26 tygodni
Aktywność choroby u pacjentów z IgG4-RD
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika odpowiedzi IgG4-RD
26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Toksyczność kortykosteroidów
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźnika toksyczności glukokortykoidów (GTI)
26 tygodni
Dawkowanie kortykosteroidów
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana dawki glikokortykosteroidów w stosunku do wartości początkowej
26 tygodni
Ocena bólu w skali VAS
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach bólu w wizualnej skali analogowej (0-100 mm). Wyższy wynik to gorszy wynik
26 tygodni
Zmęczenie
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji zmęczenia w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych – zmęczenie (FACIT-F). Wyższy wynik to gorszy wynik
26 tygodni
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: 26 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UMC Utrecht

Współpracownicy

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Śledczy

  • Główny śledczy: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-502968-20

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba związana z IgG4

Badania kliniczne na Filgotynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj