Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genopdagelse af lægemidler til sjældne immunmedierede inflammatoriske sygdomme (DRIMID)

7. maj 2026 opdateret af: Jacob M van Laar, UMC Utrecht
Forskning i nye terapier for sjældne, immunmedierede inflammatoriske sygdomme (IMID'er) er begrænset på grund af små patientpopulationer. Patienter med Behçets sygdom (BD), idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM, også kendt som myositis) og IgG4-relateret sygdom (IgG4-RD) behandles med højdoserede glukokortikoider, methotrexat, azathioprin og mycophenolatmofetil, for det meste i lange perioder. med tilhørende risici for langtidstoksicitet, herunder infektioner. Derfor er der et presserende behov for nye, mere specifikke antiinflammatoriske behandlinger såsom målrettede syntetiske og biologiske sygdomsmodificerende antigigtmidler. På grund af type 1-interferons rolle i både BD, IIM og IgG4-RD, kan JAK-STAT-hæmning være en lovende behandlingsstrategi under disse tilstande, fordi JAK1 er kritisk for signaltransduktionen af ​​pro-inflammatoriske cytokinreceptorer. Tidligere forskning viste, at JAK1-hæmning reducerer aktivering af type 1 interferon-regulerede proteiner og nøglekemokiner, der kontrollerer vævsinflammation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joost Raaphorst, Dr.
        • Underforsker:
          • Sander W Tas, Prof. dr.
      • Heerlen, Holland
        • Rekruttering
        • Zuyderland Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cesar Magro Checa, Dr
      • Nijmegen, Holland
        • Rekruttering
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rogier Thurlings, Dr
      • Rotterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Erasmus MC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jan van Laar, Dr.
      • The Hague, Holland
        • Rekruttering
        • Hagaziekenhuis
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robbert J Goekoop, MD
      • Utrecht, Holland
        • Rekruttering
        • University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jaap M. van Laar, Prof. Dr.
        • Underforsker:
          • Bettina C. Geertsema-Hoeve, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år ældre

  • En af følgende sjældne IMID'er:

    • Diagnose af Behçets sygdom uden refraktær liv, organ eller synstruende symptomer med aktiv sygdom, defineret som en BDCAF >2 (ny BDCAF) eller >15 (gammel BDCAF) eller med aktiv sygdom, baseret på kliniske årsager (f.eks. behovet for at starte ny eller yderligere medicin
    • Diagnose af idiopatisk inflammatorisk myopati i henhold til diagnostiske kriterier:

Dermatomyositis: Dermatomyositis klassifikationskriterier i henhold til European Neuromuscular Center guidelines 201852 eller anti-synthetase syndrom: Anti-synthetase syndrome Klassifikationskriterier i henhold til European Neuromuscular Center guidelines 200353, begge med aktiv sygdom, defineret som en CDASI-score på ≥5 eller unormalt niveau. af mindst 1 af følgende enzymer: kreatinkinase (≥ 4× øvre grænse for normal [ULN]), aldolase (≥4 × ULN), lactatdehydrogenase (LDH ≥4 × ULN), aspartattransaminase (AST ≥4 × ULN) ), alaninaminotransferase (ALT ≥4 × ULN) eller en MR inden for de sidste 3 måneder, der indikerer aktiv inflammation (f.eks. ødemsignalmønster i påvirkede proksimale muskler) eller aktiv sygdom baseret på kliniske grunde, f.eks. behovet for at starte ny eller yderligere medicin

  • Diagnose af IgG4-relateret sygdom, i henhold til 2019 ACR/EULAR-retningslinjer, med aktiv sygdom, defineret som: IgG4-relateret sygdomsresponsindeks >10 eller aktiv sygdom baseret på kliniske grunde, f.eks. behovet for at starte ny eller yderligere medicin

    • Refraktær sygdom, defineret som symptomatisk sygdom, der fortsætter på trods af et 12-ugers forsøg med glukokortikoidbehandling samt manglende respons på mindst ét ​​andet immunsuppressivt middel såsom methotrexat (MTX), mycophenolatmofetil (MMF), azathioprin (AZA) eller rituximab eller intolerance over for standardbehandling, som defineret af den behandlende læge.
    • Ingen tegn på aktiv eller latent eller utilstrækkeligt behandlet infektion med mycobacterium tuberculosis (TB) som defineret af alle følgende: både en negativ QuantiFERON-TB Gold (QFT-G) In-Tube-test og en Mantoux tuberculin-hudtest udført i eller inden for 3 måneder før screening og ingen tegn, der tyder på aktiv TB-infektion som bestemt (og dokumenteret) af en kvalificeret radiolog eller lungelæge i henhold til lokal standard for pleje på et røntgenbillede af thorax og ingen historie med hverken ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet latent eller aktiv TB-infektion.

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18 år
  • Alder ≥65 år
  • Forventet levetid mindre end 6 måneder
  • Juvenil DM, myositis overlappende med andre autoimmune sygdomme, immunmedieret nekrotiserende myopati (IMNM), inklusionslegeme-myositis eller cancer-associeret myositis
  • Slutstadie IIM, hvor muskelsvaghed højst sandsynligt skyldes muskelskade snarere end myositis sygdomsaktivitet
  • Øget risiko for større kardiovaskulære problemer
  • Nuværende ryger eller røget i lang tid i fortiden
  • Graviditet eller amning
  • Tidligere brug af andre JAK-hæmmere
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for en måned før screening eller inden for fem halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Human Immundefekt Virus (HIV) infektion
  • Tilstedeværelse af en aktiv infektion eller viral hepatitis type B eller C
  • Anamnese med helvedesild eller tilbagevendende herpes simplex-infektion
  • Samtidig malignitet eller tidligere malignitet inden for de sidste fem år (med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet basal- eller pladecellekarcinom i huden)
  • Øget risiko for kræft
  • Nyreskade med estimeret glomerulær filtrationshastighed <15mL/min/1,73m2
  • Leversvigt Child Pugh C
  • Absolut neutrofiltal <1*109
  • Absolut leukocyttal <0,5*109
  • Hæmoglobin <5mmol/L - Manglende evne til at overholde undersøgelses- og/eller opfølgningsprocedurer
  • Kendt nyligt stofmisbrug (stoffer eller alkohol).
  • Dårlig tolerance af venepunktur eller mangel på tilstrækkelig venøs adgang til påkrævet blodprøvetagning i undersøgelsesperioden.
  • Tidligere manglende overholdelse af immunsuppressiva
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Sjældne arvelige problemer med galactoseintolerance, total laktasemangel eller glucose-galactose malabsorption

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention
26 uger med Filgotinib én gang dagligt, 200 mg, oralt,
Medicin: Filgotinib
Filgotinib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EQ-5D-5L
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i EuroQoL-5D-5L
26 uger
Sygdomsaktivitet hos Behcets patienter
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i Behcet's Disease Current Activity Form (BDCAF)
26 uger
Sygdomsaktivitet hos myositispatienter
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i Total Improvement Score (TIS) i gruppen International Myositis Assessment Clinical Studies (IMACS)
26 uger
Sygdomsaktivitet hos IgG4-RD-patienter
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i IgG4-RD responder indeks
26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kortikosteroid toksicitet
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i glukokortikoid toksicitetsindeks (GTI)
26 uger
Kortikosteroid dosering
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i glukokortikoiddosis
26 uger
VAS-score af smerte
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i smertescore på Visual Analog Scale (0-100 mm). En højere score er et dårligere resultat
26 uger
Træthed
Tidsramme: 26 uger
Ændring fra baseline i træthedsscore på Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue (FACIT-F). En højere score er et dårligere resultat
26 uger
Behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 26 uger
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.0
26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UMC Utrecht

Samarbejdspartnere

Alfasigma S.p.A.
ReumaNederland
Autoimmune Research and Collaboration Hub

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jaap M van Laar, Prof. dr., UMC Utrecht

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

29. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-502968-20

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IgG4-relateret sygdom

Kliniske forsøg med Filgotinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner