免疫性血小板減少症（ITP）の治療におけるルストロンボパグ
2025年12月18日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
持続性または慢性免疫性血小板減少症の中国人成人におけるルストロンボパグの有効性と安全性を評価するための非盲検単群パイロット研究
この探索的研究は、一次治療が失敗した中国人患者における原発性免疫性血小板減少症の治療におけるルストロンボパグの有効性、安全性、忍容性を調査することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、持続性または慢性の免疫性血小板減少症（ITP）を患う中国人成人を対象に、失敗後の事前の脾臓摘出術の有無にかかわらず、ルストロンボパグを1日3mgの用量で開始し、1日最大用量6mgまで増量する非盲検単群研究である。コルチコステロイドや免疫グロブリンの静注などの第一選択療法。
この試験は、スクリーニング、コアスタディ（参加者は毎日ルストロンボパグ3mgを4週間投与される）、漸増試験（参加者は血小板数に応じて毎日最大用量6mgのルストロンボパグで投与される）の3段階で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性および女性
- 60歳以上の被験者は、過去3年間に診断による骨髄穿刺を受けているか、治療に反応している必要があります（血小板数＞50 x 10^9/L）。
- 参加者は原発性持続性/慢性ITP（持続期間6か月以上）、および2つの血小板数の平均が30 x 10^9/L未満であると診断された。 ITP 以外の血小板減少症を引き起こす可能性のある症状は除外する必要があります。これには、全身性エリテマトーデス (SLE)、再生不良性貧血 (AA)、骨髄異形成症候群 (MDS) が含まれますが、これらに限定されません。
- 以前の脾臓摘出術の有無にかかわらず、持続性または慢性の ITP 状態が再発した。 以前に1つ以上のITP療法を受けた参加者
- レスキュー療法（コルチコステロイド、免疫グロブリン、免疫抑制剤を含むがこれらに限定されない）を受けている被験者は、初日（来院1）の投与の少なくとも2週間前に中止しなければなりません。
- シクロスポリン A、ミコフェノール酸モフェチル、アザチオプリン、またはダナゾールを安定した用量で投与されている被験者は許可されますが、初日の投与前に少なくとも 4 週間安定した用量を投与されている必要があります (訪問 1)。
- 漢方薬の投与を受けている被験者は、初日（訪問1）の投与の2週間前に中止する必要があり、研究中は漢方薬の摂取は許可されません。
- ステロイド療法を受けている被験者は、スクリーニング前の少なくとも2週間、安定した用量を服用していなければなりません（同じミリグラム量±10％、および等価用量のプレドニゾンが20 mg以下）。
- 被験者がステロイドを受けていない場合、スクリーニング中の2回連続の平均血小板数<30×10^9/、またはステロイドを受けている場合、2回連続の平均血小板数<50×10^9/。 2 日以上 14 日未満の間隔で 2 回の血小板数を測定する必要があり、2 回目の血小板数は 1 日目の 96 時間後に測定する必要があります1（訪問 1）
- スクリーニングまたは PT における正常値の上限 (ULN) の 20% 以内のプロトロンビン時間 (PT) および活性化部分トロンボプラスチン時間 (APTT) は、正常値を±3 秒、APTT を±10 秒超えませんでした。 ITP 以外の凝固状態の病歴はない。
- 基準範囲内の完全な血球数（ITP 以外の疾患を示さない白血球（WBC）の数の差を含む）。ただし、以下の例外があります。 a) ヘモグロビン: ヘモグロビン レベルが 10 g/dL (100 g) の参加者。 /L) および正常下限 (LLN) は含める資格があります。明らかにITP（過度の失血）に起因する貧血（ヘモグロビンレベル<10g/dl）の参加者も参加資格があります。 b) 絶対好中球数 (ANC) が 1.5x10^9/L 以上である (コルチコステロイド治療による WBC/ANC の上昇は許容される)。
- すべての被験者は、プロゲスチンまたはバリア避妊薬の服用に同意する必要があります。妊孕性の可能性のある患者（子宮摘出術、両側卵管切除術、両側卵管結紮術または1年以上の閉経後の女性を除く、両側精管切除術を受けた男性）は、服用の少なくとも2週間前に効果的な避妊措置を講じなければなりません。治験薬を初めて、治験期間中、治験終了後（または治験の早期終了）から28日以内に服用した場合。潜在的な妊孕性のある女性は、スクリーニング期間中および試験開始 0 日目に妊娠検査結果が陰性でなければなりません。
- スクリーニング手順の実行前に取得した、署名と日付が記載された書面による同意
除外基準:
- 遺伝性または後天性の臨床的に重要な出血凝固障害の病歴
- 妊娠中、授乳中、または他のホルモン剤/化学避妊薬を受けている女性
- 妊娠の可能性がある患者が避妊法を拒否した
検査室の異常
- 男性または女性のヘモグロビン <10.0 g/dL、ITP と明らかに関連しない
- 絶対好中球数 < 1000/mm3
- 骨髄生検によって確認された線維症の証拠を伴う異常な末梢血塗抹標本
- 総ビリルビン > 1.5 x ULN
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 1.5 x ULN
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 1.5 x ULN
- クレアチニン > 1.5 x ULN
- ヒト免疫不全ウイルス陽性
- A型肝炎免疫グロブリンM（IgM）抗体陽性、B型肝炎表面抗原またはC型肝炎抗体陽性
- 甲状腺刺激ホルモン (TSH) > 1.5 x ULN;または
- 遊離チロキシン (T4) > 1.5 x ULN
- 以前のトロンボポエチン (TPO) 模倣物/アゴニスト (例: ロミプロスチム、組換えヒトトロンボポエチン（rhTPO）、アバトロンボパグ、エルトロンボパグおよびヘロンボパグ）初回スクリーニング前4週間以内
- 以前のTPO模倣物/アゴニストに反応しない被験者
最初のスクリーニング来院前4週間以内に治験薬への曝露、または来院1（1日目）前の以下の薬剤または治療の使用：
- 12週間以内 - アレムツズマブ、多剤全身化学療法、幹細胞療法
- 12週間以内 - リツキシマブ
- 2週間以内 - 血漿交換治療
- 1週間以内 - Rho(D)免疫グロブリンまたは静脈内免疫グロブリン
- -初回スクリーニング前26週間以内の臨床的に重大な心血管疾患または血栓塞栓性疾患の病歴
- 初回スクリーニング前4週間以内の脾臓摘出術
- ITP以外のその他の異常、または研究者がこの研究に参加するのが不適切であると判断した状況
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ルストロンボパグ
参加者は、ルストロンボパグ 3 mg を 1 日 1 回、最長 4 週間経口投与され、5 週目と 12 週目は血小板数（PLT）に基づいて最大用量 6 mg まで増量されます。
|
参加者は、ルストロンボパグ 3 mg を 1 日 1 回、最長 4 週間経口投与され、5 ～ 12 週目の血小板数に基づいて用量が調整されます。
被験者の血小板数が 50x10^9 /L 未満のままの場合、用量は最大 6 mg（2 錠）まで増量される可能性があります。最初の 4 週間で被験者の血小板数が 250x10^9 /L 以上に達した場合、血小板数が 100x10^9 /L 以上に低下した場合、治療は中止され、参加者は事前に滴定研究に参加することが許可されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
4週間後に血小板反応が見られた参加者の割合
時間枠：治療29日目
|
ルストロンボパグに対する血小板反応は、治験薬治療における4週間投与後（29日目）の血小板数≧50x10^9 /L、または29日目以前の時期尚早≧250x10^9 /Lとして定義される血小板数を使用して評価された。
|
治療29日目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12週間後（85日目）に血小板反応があった参加者の割合
時間枠：治療85日目
|
ルストロンボパグに対する血小板反応は、12 週間の投与後（85 日目）の治験薬治療で 50x10^9 /L 以上と定義される血小板数を使用して評価されました。
|
治療85日目
|
|
血小板数が初めて 50x10^9/L 以上に達するまでの時間
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
最初に反応が得られるまでの時間は、参加者が最初にベースラインから血小板数が 50×10^9/L 以上に達した日として定義されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
血小板数≧30×10^9/L、それぞれ1～4週目および5～12週目以内にベースラインから2倍以上増加した血小板数を少なくとも1回達成した参加者の割合。
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
部分奏効の割合は、血小板数が 30×10^9/L 以上、ベースラインから 2 倍以上増加した場合と定義されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
累積奏効週数（≧50x10^9/L）
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
血小板反応の累積週数は、コア研究および滴定研究中に血小板数が 50x10^9/L 以上であった合計週数として定義されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
併用ITP薬の使用がベースラインから減少した参加者の割合
時間枠：29日目、12週目
|
ルストロンボパグの用量漸増および併用 ITP 薬剤の下方漸増は、漸増研究が開始される週に許可されました。
|
29日目、12週目
|
|
研究中の出血事象の発生率と評価
時間枠：ベースライン、第 12 週
|
出血評価は、世界保健機関 (WHO) の基準出血スケールに従って研究者によって実行されました。 グレード 0: 出血なし。グレード 1: 点状出血。グレード 2: 軽度の失血 (臨床的に重大)。グレード 3: 大量失血、輸血が必要 (重度)。グレード 4: 死に至る網膜または脳の衰弱性失血。 |
ベースライン、第 12 週
|
|
研究中に出血のため救急療法を必要とした参加者の割合
時間枠：ベースライン、第 16 週
|
研究中に出血事象に対して救急療法を受けた参加者。
ステロイド、免疫グロブリンの静注、血小板輸血は、出血事象の救済療法として考慮されました。
|
ベースライン、第 16 週
|
|
有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：治療を受けている間は 12 週目まで、および治療中止後は 16 週目までのベースライン。
|
AE は、臨床研究の過程で医薬品を投与された対象者における望ましくない医学的出来事として定義されます。これには、治験薬 (IP) の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候、症状、または疾患が含まれます。 IPとは関係ないと思われます。 最初の治験薬投与後に報告されたAEは、治療が必要とみなされたものとみなされました。 重篤な有害事象とは、死亡につながるAE、生命を脅かすもの、入院または入院期間の延長、持続的または重大な障害/無能力、先天異常/先天異常、または重要な医療事故を引き起こすものとして定義されます。医学的判断により、参加者を危険にさらしたり、上記の結果のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入が必要になる場合があります。 治療関連 AE は、治験薬に関連する可能性がある、おそらく関連している、または明らかに関連していると研究者によって判断された AE です。 |
治療を受けている間は 12 週目まで、および治療中止後は 16 週目までのベースライン。
|
|
FACIT-F スケールで評価されたベースラインから 16 週目までの健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースライン、第 16 週
|
慢性疾患治療機能評価 - 疲労スケール (FACIT-F) は、患者の疲労の重症度を評価します。
FACIT-F のフルバージョンには 40 項目が含まれています。
合計スコアは、0 ～ 160 の範囲の 5 つのサブスケールを合計することによって計算されます。この研究では、13 項目を含むサブスケール疲労 (範囲 0 ～ 52) を評価しました。スコアが高いほど、患者の疲労は軽度です。
|
ベースライン、第 16 週
|
|
ITP-PAG スケールで評価されたベースラインから 16 週目までの健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースライン、第 16 週
|
免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) 患者評価アンケート (ITP-PAG) は、患者の全体的な生活の質 (Qol) を評価します。
可能なスコアの範囲は 0 ～ 100 です。
合計スコアが高いほどQoLが優れていることを示します
|
ベースライン、第 16 週
|
|
6週間の投与後に血小板数≧50×10^9/Lを達成した参加者の割合
時間枠：治療43日目
|
ルストロンボパグに対する血小板反応は、6週目以降に≧50x10^9 /Lとして定義される血小板数を使用して評価されました。
|
治療43日目
|
|
コア研究の1、2、3、4週目に血小板数≧50x10^9/Lを少なくとも1回達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン、4 週目
|
ルストロンボパグに対する血小板反応は、ベースラインから 4 週目まで ≥50x10^9 /L として定義される血小板数を使用して評価されました。
|
ベースライン、4 週目
|
|
血小板数の変化
時間枠：ベースライン、12週間
|
血小板数のベースラインからの変化は、ベースラインから 12 週目までの来院ごとに評価されました。
|
ベースライン、12週間
|
|
治療中に少なくとも一度は血小板数が50x10^9 /L以上に達した参加者の割合
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
ルストロンボパグに対する血小板反応は、≧50x10^9 /Lとして定義される血小板数を使用して評価されました。
コアスタディおよび滴定スタディ中にそれぞれ少なくとも1回血小板数が50x10^9 /L以上に達した参加者が評価されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
治療中に少なくとも1回は血小板数が100x10^9 /L以上に達した参加者の割合
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
ルストロンボパグに対する血小板の完全反応は、血小板数 ≥100x10^9 /L として定義される血小板数を使用して評価されました。
コアスタディおよび滴定スタディ中にそれぞれ少なくとも1回血小板数が100x10^9 /L以上に達した参加者が評価されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
血小板数が最初に 100x10^9 /L 以上に達するまでの時間
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
参加者の血小板数がベースラインから初めて 100×10^9/L 以上に達した日として定義されます。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
|
持続的な血小板反応（週の 75% 以上で血小板数 ≥50×10^9/L）率
時間枠：ベースライン、最大 12 週間
|
持続的な血小板反応率は、評価（週）の 75% 以上における血小板数 ≥50×10^9/L として定義されました。
|
ベースライン、最大 12 週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Zhang Lei, MD、Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年4月17日
一次修了 (実際)
2024年11月13日
研究の完了 (実際)
2025年3月6日
試験登録日
最初に提出
2024年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月27日
最初の投稿 (実際)
2024年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT2023078
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。