Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lusutrombopag w leczeniu małopłytkowości immunologicznej (ITP)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Otwarte, jednoramienne badanie pilotażowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lusutrombopagu u dorosłych Chińczyków z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną

Celem tego badania eksploracyjnego jest zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji Lusutrombopagu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u chińskich pacjentów, u których leczenie pierwszego rzutu zakończyło się niepowodzeniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, prowadzone w jednej grupie badanie lusutrombopagu, rozpoczęte od dawki 3 mg na dobę, stopniowo zwiększanej do maksymalnej dawki 6 mg na dobę, w leczeniu dorosłych Chińczyków z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP) z wcześniejszą splenektomią lub bez niej po niepowodzeniu leczenia. leczenie pierwszego rzutu, takie jak kortykosteroidy i immunoglobulina dożylna. Badanie składa się z trzech faz: badania przesiewowego, badania podstawowego (uczestnicy są leczeni lusutrombopagiem w dawce 3 mg na dobę przez 4 tygodnie) i badania dotyczącego zwiększania dawki (uczestnicy są leczeni lusutrombopagiem w maksymalnej dawce 6 mg na dobę w zależności od liczby płytek krwi)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat
  2. U pacjentów w wieku powyżej 60 lat konieczne było wykonanie diagnostycznej aspiracji szpiku kostnego w ciągu ostatnich 3 lat lub odpowiedź na leczenie (liczba płytek krwi >50 x 10^9/l).
  3. Uczestnicy, u których zdiagnozowano pierwotną uporczywą/przewlekłą ITP (trwającą co najmniej 6 miesięcy) i średnią liczbę dwóch płytek krwi mniejszą niż 30 x 10^9/l. Należy wykluczyć stany, które mogą powodować małopłytkowość inne niż samoistna małopłytkowość immunologiczna, w tym między innymi toczeń rumieniowaty układowy (SLE), niedokrwistość aplastyczna (AA) i zespoły mielodysplastyczne (MDS).
  4. Nawrotowy, trwały lub przewlekły stan ITP, po wcześniejszej splenektomii lub bez niej. Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymali jedną lub więcej terapii ITP
  5. Pacjenci otrzymujący terapię doraźną (w tym między innymi kortykosteroidy, immunoglobuliny i leki immunosupresyjne) muszą przerwać leczenie co najmniej 2 tygodnie przed podaniem dawki pierwszego dnia (wizyta 1).
  6. Pacjenci otrzymujący stałe dawki cyklosporyny A, mykofenolanu mofetylu, azatiopryny lub danazolu są dopuszczeni, ale muszą otrzymywać dawkę, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed dawkowaniem pierwszego dnia (wizyta 1)
  7. Pacjenci przyjmujący chiński lek ziołowy muszą przerwać przyjmowanie leku pierwszego dnia na 2 tygodnie przed podaniem leku (wizyta 1), a w trakcie badania nie wolno stosować chińskiego leku ziołowego
  8. Pacjenci otrzymujący terapię steroidami muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym (ta sama ilość miligramów ± 10%； i ≤20 mg równoważnej dawki prednizonu).
  9. Dwie kolejne średnie liczby płytek krwi < 30×10^9/ podczas badania przesiewowego, jeśli badani nie otrzymywali steroidów, lub dwie kolejne średnie liczby płytek krwi < 50×10^9/, jeśli otrzymywali steroidy. Należy zmierzyć liczbę dwóch płytek krwi w odstępie dłuższym niż 2 dni i krótszym niż 14 dni, a drugą liczbę płytek krwi należy zmierzyć w ciągu 96 godzin w ciągu dnia1 (Wizyta 1)
  10. Czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (APTT) w granicach 20% górnej granicy normy (GGN) w badaniu przesiewowym lub PT nie przekraczały wartości prawidłowej o ±3 s, a APTT o ±10 s. Żadna inna historia stanu krzepnięcia poza ITP.
  11. Pełna morfologia krwi w zakresie referencyjnym, w tym różnica liczby białych krwinek (WBC), która nie wskazuje na zaburzenie inne niż ITP), z następującymi wyjątkami: a) Hemoglobina: uczestnicy z poziomem hemoglobiny pomiędzy 10 g/dl (100 g /L) i dolna granica normy (LLN) kwalifikują się do włączenia; uczestnicy z niedokrwistością (poziom hemoglobiny <10 g/dl) wyraźnie przypisaną ITP (nadmierną utratą krwi) również kwalifikują się do włączenia; b) Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) większa lub równa 1,5x10^9/l (akceptowalne jest podwyższone WBC/ANC spowodowane leczeniem kortykosteroidami).
  12. Wszyscy uczestnicy muszą wyrazić zgodę na przyjmowanie antykoncepcji progestynowej lub barierowej: pacjentki z potencjalną płodnością (z wyjątkiem histerektomii, obustronnej salpingektomii, obustronnego podwiązania jajowodów lub kobiety po menopauzie przez okres dłuższy niż rok; mężczyźni po obustronnej wazektomii) muszą stosować skuteczne środki antykoncepcyjne co najmniej 2 tygodnie przed przyjęciem zażywanie badanego leku po raz pierwszy, przez cały czas trwania badania oraz w ciągu 28 dni po zakończeniu badania (lub wcześniejszym zakończeniu badania); Kobiety z potencjalną płodnością muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w okresie badań przesiewowych oraz w 0. dniu badania.
  13. Podpisana i opatrzona datą pisemna zgoda uzyskana przed wykonaniem procedur Screeningu

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia dziedzicznych lub nabytych, klinicznie ważnych krwotocznych zaburzeń krzepnięcia
  2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub stosujące inne hormonalne/chemiczne środki antykoncepcyjne
  3. Pacjentki z potencjalną płodnością odmawiały stosowania metod antykoncepcji

  4. Nieprawidłowości laboratoryjne

    • Hemoglobina <10,0 g/dl u mężczyzn i kobiet, niezwiązana wyraźnie z ITP
    • Bezwzględna liczba neutrofilów < 1000/mm3
    • Nieprawidłowy rozmaz krwi obwodowej z cechami zwłóknienia potwierdzonymi biopsją szpiku kostnego
    • Całkowita bilirubina > 1,5 x GGN
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 1,5 x GGN
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 1,5 x GGN
    • Kreatynina > 1,5 x GGN
    • Pozytywny wynik ludzkiego wirusa niedoboru odporności
    • Immunoglobulina M（IgM) wirusa zapalenia wątroby typu A dodatnia, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciało wirusa zapalenia wątroby typu C dodatni
    • Hormon tyreotropowy (TSH) > 1,5 x GGN; Lub
    • Wolna tyroksyna (T4) > 1,5 x GGN
  5. Narażenie na wcześniejsze działanie mimetyków/agonistów trombopoetyny (TPO) (np. romiplostym, rekombinowana ludzka trombopoetyna (rhTPO), awatrombopag, eltrombopag i herombopag) w ciągu 4 tygodni przed wstępnym badaniem przesiewowym
  6. Pacjenci niereagujący na poprzednie mimetyki/agonisty TPO

  7. Ekspozycja na badany lek w ciągu 4 tygodni przed pierwszą wizytą przesiewową lub stosowanie następujących leków lub leczenia przed wizytą 1 (dzień 1):

    • W ciągu 12 tygodni – alemtuzumab, wielolekowa chemioterapia ogólnoustrojowa, terapia komórkami macierzystymi
    • W ciągu 12 tygodni – rytuksymab
    • W ciągu 2 tygodni - zabieg plazmaferezy
    • W ciągu 1 tygodnia - immunoglobulina Rho(D) lub immunoglobulina dożylna
  8. Historia klinicznie istotnej choroby sercowo-naczyniowej lub choroby zakrzepowo-zatorowej w ciągu 26 tygodni przed wstępnym badaniem przesiewowym
  9. Splenektomia w ciągu 4 tygodni przed wstępnym badaniem przesiewowym
  10. Inne nieprawidłowości z wyjątkiem ITP lub sytuacji, które badacze uznają za nieodpowiednie do wzięcia udziału w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lusutrombopag
Uczestnicy otrzymują lusutrombopag w dawce 3 mg podawanej doustnie raz dziennie przez okres do 4 tygodni, następnie zwiększaną do maksymalnej dawki 6 mg w tygodniu 5. i 12. na podstawie liczby płytek krwi (PLT).
Lek: Tabletka doustna Lusutrombopag
Uczestnicy otrzymują lusutrombopag w dawce 3 mg podawane doustnie raz dziennie przez maksymalnie 4 tygodnie, a dawki dostosowywane są na podstawie liczby płytek krwi w tygodniu 5–12. Jeśli liczba płytek krwi u pacjenta utrzymuje się < 50x10^9 /l, dawkę można zwiększyć do maksymalnej dawki 6 mg (2 tabletki). Jeśli liczba płytek krwi u pacjenta osiągnie ≥ 250x10^9 /l w ciągu pierwszych 4 tygodni, leczenie zostaje przerwane, a uczestnicy mogą przystąpić do badania miareczkowania z wyprzedzeniem, gdy liczba płytek krwi spadnie do ≥100x10^9 /l.
Inne nazwy:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź płytkowa po 4 tygodniach
Ramy czasowe: w 29. dniu leczenia
Odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano, stosując liczbę płytek krwi określoną jako ≥50x10^9 /l podczas leczenia badanym lekiem po 4 tygodniach dawkowania (w dniu 29.) lub przedwcześnie ≥250x10^9 /l przed dniem 29.
w 29. dniu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź płytkowa po 12 tygodniach (dzień 85)
Ramy czasowe: w 85. dniu leczenia
Odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano, stosując liczbę płytek krwi określoną jako ≥50x10^9 /l podczas leczenia badanym lekiem po 12 tygodniach dawkowania (w dniu 85.).
w 85. dniu leczenia
Czas do pierwszego osiągnięcia liczby płytek krwi ≥ 50x10^9/l
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Czas do uzyskania pierwszej odpowiedzi zdefiniowano jako dzień, w którym uczestnicy po raz pierwszy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 50×10^9/l w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odsetek uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥30×10^9/l, co stanowi ≥2-krotny wzrost w porównaniu z wartością wyjściową, odpowiednio w tygodniu 1-4 i tygodniu 5-12.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odsetek częściowej odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥30×10^9/l, co stanowi ≥2-krotny wzrost w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Skumulowana liczba tygodni odpowiedzi (≥50x10^9/l)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Skumulowaną liczbę tygodni odpowiedzi płytkowej zdefiniowano jako całkowitą liczbę tygodni, podczas których liczba płytek krwi w badaniu podstawowym i badaniu dotyczącym zwiększania dawki wynosiła ≥50x10^9/l
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odsetek uczestników, u których zmniejszono w porównaniu z wartością wyjściową stosowanie jednocześnie stosowanych leków na immunologiczną immunologię immunologiczną
Ramy czasowe: Dzień 29, tydzień 12
Dozwolone było zwiększanie dawki lusutrombopagu i zmniejszanie dawki jednocześnie stosowanych leków na pierwotną małopłytkowość immunologiczną w tygodniu, w którym rozpoczyna się badanie dotyczące zwiększania dawki.
Dzień 29, tydzień 12
Częstość występowania i ocena krwawień podczas badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12

Ocena krwawienia została przeprowadzona przez badacza zgodnie ze skalą krwawień spełniającą kryteria Światowej Organizacji Zdrowia (WHO):

Stopień 0: brak krwawienia; Stopień 1: krwawienie wybroczynowe; Stopień 2: łagodna utrata krwi (istotna klinicznie); Stopień 3: duża utrata krwi, wymaga transfuzji (ciężka); Stopień 4: wyniszczająca utrata krwi, siatkówki lub mózgu, związana ze śmiercią.
Wartość wyjściowa, tydzień 12
Odsetek uczestników, którzy w trakcie badania wymagali leczenia doraźnego z powodu krwawienia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Uczestnicy, którzy w trakcie badania otrzymali terapię ratunkową z powodu krwawień. jako terapię ratunkową w przypadku krwawień uznano steroidy, dożylną immunoglobulinę i transfuzję płytek krwi.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. tygodnia leczenia i do 16. tygodnia po przerwaniu leczenia.

AE definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta, któremu podano produkt farmaceutyczny w trakcie badania klinicznego, w tym wszelkie niekorzystne i niezamierzone objawy przedmiotowe, objawowe lub chorobę czasowo związane ze stosowaniem badanego produktu (IP), niezależnie od tego, czy nie uważa się za powiązane z adresem IP. Działania niepożądane zgłoszone po podaniu początkowego leku badanego uznano za powstałe w związku z leczeniem.

Poważne zdarzenie niepożądane definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu, hospitalizację lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niesprawność, wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które na podstawie orzeczenie lekarskie, może zagrozić uczestnikowi lub wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z powyższych skutków.

Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem to każde zdarzenie niepożądane określone przez badacza jako prawdopodobnie powiązane, prawdopodobnie lub zdecydowanie powiązane z badanym lekiem.
Wartość wyjściowa do 12. tygodnia leczenia i do 16. tygodnia po przerwaniu leczenia.
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem ocenianej w skali FACIT-F od wartości początkowej do 16. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Skala funkcjonalnej oceny terapii chorób przewlekłych-zmęczenia (FACIT-F) ocenia stopień zmęczenia pacjenta. Pełna wersja FACIT-F zawiera 40 pozycji. Wynik całkowity oblicza się poprzez zsumowanie 5 podskal: od 0-160. W badaniu oceniano podskalę Zmęczenie (zakres 0-52), która zawiera 13 pozycji. Im wyższy wynik, tym łagodniejsze zmęczenie pacjentów.
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem ocenianej w skali ITP-PAG od wartości początkowej do 16. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Immunologiczna plamica małopłytkowa (ITP) – kwestionariusz oceny pacjenta (ITP-PAG) służy do oceny ogólnej jakości życia (Qol) pacjentów. Możliwe wyniki wahają się od 0 do 100. Wyższy wynik całkowity oznacza lepszą jakość życia
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥50×10^9/l po 6 tygodniach dawkowania
Ramy czasowe: w 43. dniu leczenia
Odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano, stosując liczbę płytek krwi określoną jako ≥50x10^9 /l po 6. tygodniu
w 43. dniu leczenia
Odsetek uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥50x10^9/l w 1., 2, 3, 4. tygodniu badania podstawowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4
Odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano, stosując liczbę płytek krwi określoną jako ≥50x10^9 /l od wartości początkowej do 4. tygodnia.
Wartość wyjściowa, tydzień 4
Zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową oceniana była podczas każdej wizyty od wartości początkowej do 12. tygodnia
Wartość bazowa, 12 tygodni
Odsetek uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥50x10^9 /l podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano, stosując liczbę płytek krwi określoną jako ≥50x10^9/l. Oceniono uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥50x10^9 /l odpowiednio w badaniu podstawowym i badaniu dotyczącym zwiększania dawki.
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odsetek uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥100x10^9 /l podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Całkowitą odpowiedź płytek krwi na lusutrombopag oceniano za pomocą liczby płytek krwi zdefiniowanej jako liczba płytek krwi ≥100x10^9 /l. Oceniono uczestników, którzy przynajmniej raz osiągnęli liczbę płytek krwi ≥100x10^9 /l odpowiednio w badaniu podstawowym i badaniu dotyczącym zwiększania dawki.
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Czas do pierwszego osiągnięcia liczby płytek krwi ≥100x10^9 /l
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Zdefiniowany jako dzień, w którym uczestnicy po raz pierwszy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 100×10^9/l w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Trwała odpowiedź płytkowa (liczba płytek krwi ≥50×10^9/l w ≥75% tygodni) Częstość
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 12 tygodni
Odsetek trwałej odpowiedzi płytkowej zdefiniowano jako liczba płytek krwi ≥50×10^9/l w ≥75% ocen (tygodnie)
Wartość podstawowa, do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Śledczy

  • Główny śledczy: Zhang Lei, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2023078

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletka doustna Lusutrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj