면역성 혈소판감소증(ITP) 치료에 사용되는 루수트롬보팍

포함 기준:

1. 18세 이상 남성 및 여성
2. 60세 이상의 피험자는 지난 3년 동안 진단용 골수 흡인을 받았거나 치료에 반응을 보였어야 합니다(혈소판 수가 >50 x 10^9/L).
3. 원발성 지속성/만성 ITP(6개월 이상 지속) 진단을 받고 평균 2개의 혈소판 수가 30 x 10^9/L 미만인 참가자. 전신홍반루푸스(SLE), 재생불량성빈혈(AA) 및 골수이형성증후군(MDS)을 포함하되 이에 국한되지 않는 ITP 이외의 혈소판감소증을 유발할 수 있는 질환은 배제되어야 합니다.
4. 사전 비장절제술 유무에 관계없이 재발된 지속성 또는 만성 ITP 상태. 이전에 하나 이상의 ITP 요법을 받은 참가자
5. 구조 요법(코르티코스테로이드, 면역글로불린 및 면역억제제를 포함하되 이에 국한되지 않음)을 받는 피험자는 첫 번째 날(방문 1) 투여 전 최소 2주 전에 중단해야 합니다.
6. 사이클로스포린 A, 마이코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린 또는 다나졸의 안정적인 용량을 투여받는 대상자는 허용되지만, 첫날(방문 1) 투여 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
7. 한약을 투여받는 피험자는 첫날(방문 1) 투여 2주 전에 중단해야 하며, 연구 기간 동안 한약은 허용되지 않습니다.
8. 스테로이드 요법을 받는 피험자는 스크리닝 전 최소 2주 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다(동일 밀리그램 양 ± 10%; 및 20mg 이하의 프레드니손 등가 용량).
9. 피험자가 스테로이드를 투여받지 않은 경우 스크리닝 동안 2회 연속 평균 혈소판 수가 < 30×10^9/, 또는 스테로이드를 투여 중이었던 경우 2회 연속 평균 혈소판 수가 50×10^9/ 미만입니다. 2개의 혈소판 수치는 2일 이상 14일 미만의 간격으로 측정해야 하며, 두 번째 혈소판 수치는 하루 96시간 동안 측정해야 합니다1(방문 1)
10. 스크리닝 시 프로트롬빈 시간(PT)과 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT)이 정상 상한치(ULN)의 20% 이내이거나 PT가 정상치를 ±3초, APTT를 ±10초 초과하지 않았습니다. ITP를 제외하고 다른 응고 상태의 병력은 없습니다.
11. ITP 이외의 장애를 나타내지 않는 백혈구(WBC) 감별 수치를 포함하여 참고 범위 내의 전체 혈구 수치(다음 예외 제외): a) 헤모글로빈: 헤모글로빈 수치가 10g/dL(100g) 사이인 참가자 /L) 및 정상 하한(LLN)이 포함될 수 있습니다. ITP(과도한 혈액 손실)로 인한 빈혈(헤모글로빈 수치 <10g/dl)이 있는 참가자도 포함될 수 있습니다. b) 절대 호중구 수(ANC)가 1.5x10^9/L 이상입니다(코르티코스테로이드 치료로 인해 증가된 WBC/ANC는 허용됨).
12. 모든 피험자는 프로게스틴 또는 장벽 피임약 복용에 동의해야 합니다. 가임 가능성이 있는 환자(자궁 적출술, 양측 난관 절제술, 양측 난관 결찰술 또는 1년 이상 경과한 폐경기 여성 제외, 양측 정관 절제술을 받은 남성)는 이 약을 투여하기 최소 2주 전에 효과적인 피임법을 시행해야 합니다. 연구 기간 내내 그리고 연구 종료(또는 연구 조기 종료) 후 28일 이내에 처음으로 연구 약물을 투여하는 경우; 가임 가능성이 있는 여성은 스크리닝 기간 및 시험 0일째에 임신 테스트 음성이 나와야 합니다.
13. 선별 절차를 수행하기 전에 서명하고 날짜를 기재한 서면 동의서

제외 기준:

1. 유전적 또는 후천적이며 임상적으로 중요한 출혈성 응고 장애의 병력
2. 임신, 수유 중이거나 기타 호르몬/화학적 피임약을 복용 중인 여성
3. 가임 가능성이 있는 환자가 피임법 복용을 거부함

4. 실험실 이상

   • 남성 또는 여성의 경우 헤모글로빈 <10.0g/dL, ITP와 명확하게 관련 없음
   • 절대 호중구 수 < 1000/mm3
   • 골수 생검으로 확인된 섬유증의 증거가 있는 비정상적인 말초 혈액 도말
   • 총 빌리루빈 > 1.5 x ULN
   • 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 1.5 x ULN
   • 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 1.5 x ULN
   • 크레아티닌 > 1.5 x ULN
   • 인간 면역결핍 바이러스 양성
   • A형 간염 면역글로불린 M(IgM) 항체 양성, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체 양성
   • 갑상선 자극 호르몬(TSH) > 1.5 x ULN; 또는
   • 유리 티록신(T4) > 1.5 x ULN
5. 이전 트롬보포이에틴(TPO) 모방제/작용제(예: 초기 스크리닝 전 4주 이내에 로미플로스팀, 재조합 인간 트롬보포이에틴(rhTPO), 아바트롬보팍, 엘트롬보팍 및 헤롬보팍)
6. 이전 TPO 모방체/작용제에 반응하지 않는 대상

7. 초기 스크리닝 방문 전 4주 이내에 조사 약물에 노출되거나 방문 1(1일차) 이전에 다음 약물 또는 치료법의 사용:

   • 12주 이내 - 알렘투주맙, 다제 전신화학요법, 줄기세포치료제
   • 12주 이내 - 리툭시맙
   • 2주 이내 - 혈장교환술 치료
   • 1주 이내 - Rho(D) 면역글로불린 또는 정맥주사용 면역글로불린
8. 초기 스크리닝 전 26주 이내에 임상적으로 유의미한 심혈관 또는 혈전색전성 질환의 병력
9. 초기 스크리닝 전 4주 이내에 비장절제술
10. ITP를 제외한 기타 이상 또는 연구자가 본 연구에 참여하기에 부적절하다고 판단하는 상황