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Lusutrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire (PTI)

1 mars 2024 mis à jour par: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Une étude pilote ouverte à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Lusutrombopag chez les adultes chinois atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique

Cette étude exploratoire vise à étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Lusutrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire chez les patients chinois qui ont échoué au traitement de première intention.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras sur le lusutrombopag initiée à une dose de 3 mg par jour titrée jusqu'à une dose maximale de 6 mg par jour dans le traitement des adultes chinois atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP) persistante ou chronique avec ou sans splénectomie préalable après échec. traitement de première intention tel que corticostéroïdes et immunoglobulines IV. L'étude comprend trois phases : dépistage, étude de base (les participants sont traités avec du lusutrombopag 3 mg par jour pendant 4 semaines) et étude de titration (les participants sont traités avec du lusutrombopag titré à une dose maximale de 6 mg par jour en fonction de leur numération plaquettaire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

17

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes âgés de ≥18 ans
  2. Les sujets de plus de 60 ans doivent avoir subi une aspiration diagnostique de la moelle osseuse au cours des 3 dernières années ou avoir répondu au traitement (numération plaquettaire > 50 x 10^9/L)
  3. Participants diagnostiqués avec un PTI primaire persistant/chronique (durée supérieure ou égale à 6 mois) et une moyenne de deux numérations plaquettaires inférieure à 30 x 10^9/L. Les affections pouvant provoquer une thrombocytopénie autre que le PTI doivent être exclues, y compris, mais sans s'y limiter, le lupus érythémateux disséminé (LED), l'anémie aplasique (AA) et les syndromes myélodysplasiques (SMD).
  4. Statut PTI persistant ou chronique en rechute, avec ou sans splénectomie préalable. Participants ayant déjà reçu une ou plusieurs thérapies ITP
  5. Les sujets recevant un traitement de secours (y compris, mais sans s'y limiter, des corticostéroïdes, des immunoglobulines et des immunosuppresseurs) doivent arrêter au moins 2 semaines avant le traitement le premier jour (visite 1)
  6. Les sujets recevant des doses stables de cyclosporine A, de mycophénolate mofétil, d'azathioprine ou de danazol sont autorisés, mais doivent recevoir une dose stable depuis au moins 4 semaines avant l'administration le premier jour (visite 1)
  7. Les sujets recevant des plantes médicinales chinoises doivent être arrêtés 2 semaines avant l'administration le premier jour (visite 1), et les plantes médicinales chinoises ne sont pas autorisées pendant l'étude.
  8. Les sujets recevant une corticothérapie doivent recevoir une dose stable pendant au moins 2 semaines avant le dépistage (même quantité en milligrammes ± 10 % ； et ≤ 20 mg de dose équivalente de prednisone).
  9. Deux numération plaquettaire moyenne consécutive < 30 × 10 ^ 9/ pendant le dépistage si les sujets ne recevaient pas de stéroïdes, ou deux numération plaquettaire moyenne consécutive < 50 × 10 ^ 9/ s'ils recevaient des stéroïdes. Deux numérations plaquettaires doivent être mesurées à un intervalle supérieur à 2 jours et inférieur à 14 jours, et la deuxième numération plaquettaire doit être mesurée à 96 heures de la journée1 (Visite 1)
  10. Le temps de Quick (PT) et le temps de céphaline activée (APTT) inférieurs à 20 % de la limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage ou du PT n'ont pas dépassé la valeur normale de ± 3 s et l'APTT de ± 10 s. Aucun autre antécédent d'état de coagulation sauf ITP.
  11. Une numération globulaire complète dans la plage de référence (y compris le nombre de globules blancs (WBC) n'indiquant pas un trouble autre que le PTI), avec les exceptions suivantes : a) Hémoglobine : participants présentant des taux d'hémoglobine compris entre 10 g/dL (100 g /L) et la limite inférieure de la normale (LLN) sont éligibles à l'inclusion ; les participants souffrant d'anémie (taux d'hémoglobine <10 g/dl) clairement attribuables à l'ITP (perte de sang excessive) sont également éligibles à l'inclusion ; b) Nombre absolu de neutrophiles (ANC) supérieur ou égal à 1,5x10^9/L (un nombre élevé de leucocytes/ANC dû au traitement aux corticostéroïdes est acceptable).
  12. Tous les sujets doivent accepter de prendre un progestatif ou une contraception barrière : les patientes présentant une fertilité potentielle (à l'exclusion de l'hystérectomie, de la salpingectomie bilatérale, de la ligature bilatérale des trompes ou des femmes ménopausées depuis plus d'un an ; hommes ayant subi une vasectomie bilatérale) doivent prendre des mesures contraceptives efficaces au moins 2 semaines avant de prendre le médicament à l'étude pour la première fois, tout au long de l'étude et dans les 28 jours suivant la fin de l'étude (ou la fin anticipée de l'étude) ; Les femmes ayant un potentiel de fertilité doivent subir un test de grossesse négatif pendant la période de dépistage et au 0ème jour de l'essai.
  13. Un consentement écrit signé et daté obtenu avant l'exécution des procédures de sélection

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents de troubles hémorragiques de la coagulation, héréditaires ou acquis, cliniquement importants
  2. Femmes enceintes ou allaitantes, ou recevant d'autres contraceptifs hormonaux/chimiques
  3. Les patientes potentiellement fertiles ont refusé de prendre des méthodes contraceptives

  4. Anomalies de laboratoire

    • Hémoglobine < 10,0 g/dL pour les hommes ou les femmes, pas clairement lié au PTI
    • Nombre absolu de neutrophiles < 1 000/mm3
    • Frottis sanguin périphérique anormal avec signes de fibrose confirmés par biopsie de la moelle osseuse
    • Bilirubine totale > 1,5 x LSN
    • Alanine aminotransférase (ALT) > 1,5 x LSN
    • Aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 x LSN
    • Créatinine > 1,5 x LSN
    • Virus de l'immunodéficience humaine positif
    • Anticorps anti-hépatite A immunoglobuline M (IgM) positif, antigène de surface de l'hépatite B ou anticorps anti-hépatite C positif
    • Hormone stimulant la thyroïde (TSH) > 1,5 x LSN ; ou
    • Thyroxine libre (T4) > 1,5 x LSN
  5. Exposition à des mimétiques/agonistes de la thrombopoïétine (TPO) (par ex. romiplostim, thrombopoïétine humaine recombinante (rhTPO), avatrombopag, eltrombopag et herombopag) dans les 4 semaines précédant la sélection initiale
  6. Sujets ne répondant pas aux précédents mimétiques/agonistes de la TPO

  7. Exposition à un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage initiale ou utilisation des médicaments ou traitements suivants avant la visite 1 (jour 1) :

    • Dans les 12 semaines : alemtuzumab, chimiothérapie systémique multidrogue, thérapie par cellules souches
    • Dans les 12 semaines – rituximab
    • Dans les 2 semaines - traitement par plasmaphérèse
    • Dans la semaine - Immunoglobuline Rho(D) ou immunoglobuline intraveineuse
  8. Antécédents de maladie cardiovasculaire ou thromboembolique cliniquement significative dans les 26 semaines précédant le dépistage initial
  9. Splénectomie dans les 4 semaines précédant le dépistage initial
  10. Autres anomalies, à l'exception du PTI ou des situations que les enquêteurs jugent inappropriées pour participer à cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lusutrombopag
Les participants reçoivent 3 mg de lusutrombopag administrés par voie orale une fois par jour pendant 4 semaines maximum et titrés jusqu'à une dose maximale de 6 mg au cours des semaines 5 et 12 en fonction de la numération plaquettaire (PLT).
Médicament: Lusutrombopag Comprimé oral
Les participants reçoivent 3 mg de lusutrombopag administrés par voie orale une fois par jour pendant 4 semaines maximum et la dose est ajustée en fonction de la numération plaquettaire au cours de la semaine 5 à 12. Si la numération plaquettaire d'un sujet restait < 50 x 10 ^ 9 / L, la dose aurait pu être augmentée jusqu'à une dose maximale de 6 mg (2 comprimés)
Autres noms:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire après 4 semaines (jour 29)
Délai: au jour 29 du traitement
Les réponses plaquettaires au lusutrombopag ont été évaluées à l'aide de la numération plaquettaire définie comme ≥50x10^9/L sous le traitement médicamenteux à l'étude après 4 semaines d'administration (au jour 29).
au jour 29 du traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire après 12 semaines (jour 85)
Délai: au jour 85 du traitement
Les réponses plaquettaires au lusutrombopag ont été évaluées à l'aide de la numération plaquettaire définie comme ≥50x10^9/L sous le traitement médicamenteux à l'étude après 12 semaines d'administration (au jour 85).
au jour 85 du traitement
Pourcentage de participants ayant atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥100x10^9/L dans l'étude de base
Délai: Référence, semaine 4
Les réponses plaquettaires au lusutrombopag ont été évaluées à l'aide de la numération plaquettaire définie comme ayant atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥100x10^9/L entre le départ et la semaine 4.
Référence, semaine 4
Modification de la numération plaquettaire
Délai: Base de référence, 12 semaines
La numération plaquettaire a été évaluée à chaque visite, du début à la semaine 12.
Base de référence, 12 semaines
Pourcentage de participants ayant atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥50x10^9/L pendant le traitement
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Les réponses plaquettaires au lusutrombopag ont été évaluées à l'aide de la numération plaquettaire définie comme ≥50x10^9/L. Les participants qui ont atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥50x10^9/L au cours de l'étude de base et de l'étude de titration ont été évalués.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Pourcentage de participants ayant atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥100x10^9/L pendant le traitement
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Les réponses complètes des plaquettes au lusutrombopag ont été évaluées à l'aide de la numération plaquettaire définie comme une numération plaquettaire ≥100x10^9/L. Les participants qui ont atteint au moins une fois une numération plaquettaire ≥100x10^9/L au cours de l'étude de base et de l'étude de titration ont été évalués.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Il est temps d’atteindre pour la première fois une numération plaquettaire ≥ 50x10^9/L
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Le moment nécessaire pour obtenir une réponse pour la première fois a été défini comme le jour où les participants ont atteint pour la première fois une numération plaquettaire ≥ 50×10^9/L par rapport au départ.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Il est temps d’atteindre pour la première fois une numération plaquettaire ≥100x10^9/L
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Le délai nécessaire pour obtenir une réponse complète pour la première fois a été défini comme le jour où les participants ont atteint pour la première fois une numération plaquettaire ≥ 100 × 10 ^ 9/L par rapport au départ.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Pourcentage de participants qui ont atteint au moins une fois un nombre de plaquettes ≥ 30 × 10 ^ 9 / L, soit une augmentation ≥ 2 fois supérieure à la valeur initiale au cours des semaines 1 à 4 et des semaines 5 à 12 ， respectivement.
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Le pourcentage de réponse partielle a été défini comme une numération plaquettaire ≥ 30 × 10 ^ 9/L, soit une augmentation ≥ 2 fois supérieure à la valeur initiale.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Réponse plaquettaire durable (numération plaquettaire ≥50×10^9/L pendant ≥75 % des semaines) Taux
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Le taux de réponse plaquettaire durable a été défini comme une numération plaquettaire ≥ 50 × 10 ^ 9/L (et < 400 × 109/L) dans ≥ 75 % des évaluations (semaines)
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Nombre cumulé de semaines de réponse (≥50x10^9/L)
Délai: Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Le nombre cumulé de semaines de réponse plaquettaire a été défini comme le nombre total de semaines pendant lesquelles la numération plaquettaire est ≥50x10^9/L au cours de l'étude de base et de l'étude de titration.
Base de référence, jusqu'à 12 semaines
Pourcentage de participants ayant constaté une réduction de l'utilisation concomitante de médicaments contre le PTI par rapport au départ
Délai: Jour 29 ， Semaine 12
La titration de la dose de Lusutrombopag et la titration à la baisse des médicaments concomitants contre le PTI étaient autorisées à la semaine, lorsque l'étude de titration commence.
Jour 29 ， Semaine 12
L'incidence et l'évaluation des événements hémorragiques au cours de l'étude
Délai: Référence ， Semaine 12

Les évaluations des saignements ont été effectuées par l'investigateur selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) :

Grade 0 : pas de saignement ; Grade 1 : hémorragie pétéchiale ; Grade 2 : perte de sang légère (cliniquement significative) ; Grade 3 : perte de sang importante, nécessite une transfusion (sévère) ; Grade 4 : perte de sang débilitante, rétinienne ou cérébrale associée au décès.
Référence ， Semaine 12
Pourcentage de participants ayant eu besoin d'une thérapie de secours en cas d'hémorragie au cours de l'étude
Délai: Référence, semaine 16
Participants ayant reçu une thérapie de secours pour des événements hémorragiques au cours de l'étude. les stéroïdes, les immunoglobulines intraveineuses et la transfusion de plaquettes ont été envisagés comme traitement de secours en cas d'événements hémorragiques.
Référence, semaine 16
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Au départ jusqu'à la semaine 12 pendant le traitement et à la semaine 16 après l'arrêt du traitement.

Un EI est défini comme tout événement médical indésirable chez un sujet auquel un produit pharmaceutique a été administré au cours d'une investigation clinique, y compris tout signe, symptôme ou maladie défavorable et involontaire associé temporellement à l'utilisation d'un produit expérimental (IP), que ce soit ou on ne pense pas qu'il soit lié à la propriété intellectuelle. Les EI signalés après l’administration initiale du médicament à l’étude ont été considérés comme liés au traitement.

Un événement indésirable grave est défini comme tout EI ayant entraîné le décès, mettant la vie en danger, une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, un handicap/une incapacité persistant ou important, ou une anomalie congénitale/malformation congénitale ou un événement médical important qui, sur la base de jugement médical, peut mettre en danger le participant ou nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour éviter l'un des résultats énumérés ci-dessus.

Un EI lié au traitement est tout EI déterminé par l'investigateur comme étant éventuellement lié, probablement lié ou définitivement lié au médicament à l'étude.
Au départ jusqu'à la semaine 12 pendant le traitement et à la semaine 16 après l'arrêt du traitement.
Changement de la qualité de vie liée à la santé évaluée par l'échelle FACIT-F entre le départ et la semaine 16
Délai: Référence ， Semaine 16
L'échelle d'évaluation fonctionnelle de la thérapie-fatigue des maladies chroniques (FACIT-F) évalue la gravité de la fatigue du patient. La version complète de FACIT-F contient 40 éléments. Le score total est calculé en additionnant 5 sous-échelles : allant de 0 à 160. Cette étude a évalué la sous-échelle Fatigue (plage de 0 à 52), qui contient 13 éléments : plus le score est élevé, plus la fatigue des patients est légère.
Référence ， Semaine 16
Changement de la qualité de vie liée à la santé évaluée par l'échelle ITP-PAG entre le départ et la semaine 16
Délai: Référence ， Semaine 16
Le purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP) -Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAG) évalue la qualité de vie globale (Qol) des patients. Les scores possibles vont de 0 à 100. Un score total plus élevé indique une meilleure qualité de vie
Référence ， Semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Zhang Lei, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

20 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2024

Première publication (Réel)

1 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2023078-EC-1

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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