Lusutrombopag 治疗免疫性血小板减少症 (ITP)
2025年12月18日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
一项开放标签、单组初步研究，旨在评估 Lusutrombopag 对中国成人持续性或慢性免疫性血小板减少症的疗效和安全性
本探索性研究旨在探讨 Lusutrombopag 治疗一线治疗失败的中国原发性免疫性血小板减少症患者的疗效、安全性和耐受性
研究概览
详细说明
这是一项 Lusutrombopag 的开放标签、单臂研究，起始剂量为每日 3 毫克，逐渐滴定至每日最大剂量 6 毫克，用于治疗患有持续性或慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 的中国成人，无论是否曾接受过脾切除术，但失败后一线治疗如皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白。
该研究包括三个阶段：筛选、核心研究（参与者每天接受 lusutrombopag 3mg 治疗，持续 4 周）和滴定研究（参与者根据血小板计数每天接受 lusutrombopag 滴定至最大剂量 6mg）
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁的男性和女性
- 60 岁以上的受试者必须在过去 3 年内进行过诊断性骨髓抽吸或对治疗有反应（血小板计数 >50 x 10^9/L）
- 被诊断患有原发性持续性/慢性 ITP（持续时间大于或等于 6 个月）且平均两次血小板计数低于 30 x 10^9/L 的参与者。 应排除除 ITP 之外可能导致血小板减少的疾病，包括但不限于系统性红斑狼疮 (SLE)、再生障碍性贫血 (AA) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)
- 复发的持续性或慢性 ITP 状态，有或没有既往脾切除术。 之前接受过一种或多种 ITP 治疗的参与者
- 接受救援治疗（包括但不限于皮质类固醇、免疫球蛋白和免疫抑制剂）的受试者必须在第一天给药前至少 2 周停止（访视 1）
- 允许受试者接受稳定剂量的环孢素 A、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤或达那唑，但必须在第一天给药前接受至少 4 周稳定的剂量（访视 1）
- 接受中草药治疗的受试者必须在第一天给药前2周停止（访视1），并且研究期间不允许使用中草药
- 接受类固醇治疗的受试者在筛选前必须保持稳定剂量至少2周（相同毫克量±10%；且≤20毫克等效剂量的泼尼松）
- 如果受试者未接受类固醇，则筛选期间连续两次平均血小板计数 < 30×10^9/；如果受试者接受类固醇，则连续两次平均血小板计数 < 50×10^9/。 两次血小板计数的间隔必须大于2天且小于14天，并且第二次血小板计数必须在第1天的96小时内测量（访视1）
- 筛选时凝血酶原时间（PT）和活化部分凝血活酶时间（APTT）在正常值上限（ULN）的20%以内，或者PT不超过正常值±3秒，APTT不超过正常值±10秒。 除 ITP 外，无其他凝血状态史。
- 全血细胞计数在参考范围内，包括白细胞计数 (WBC) 差异，不表明除 ITP 以外的疾病），但以下例外： a) 血红蛋白：血红蛋白水平在 10 g/dL（100 g）之间的参与者/L) 和正常下限 (LLN) 有资格纳入；明显由 ITP（失血过多）引起的贫血（血红蛋白水平 <10g/dl）的参与者也有资格入选； b) 绝对中性粒细胞计数 (ANC) 大于或等于 1.5x10^9/L（皮质类固醇治疗导致的 WBC/ANC 升高是可接受的）。
- 所有受试者必须同意服用孕激素或屏障避孕：具有潜在生育能力的患者（不包括子宫切除、双侧输卵管切除、双侧输卵管结扎或绝经一年以上的女性；双侧输精管结扎的男性）必须在服用前至少2周采取有效的避孕措施首次使用研究药物、整个研究期间以及研究结束后（或研究提前终止）28天内；有生育潜力的女性在筛选期间和试验第 0 天的妊娠测试结果必须为阴性。
- 在执行筛选程序之前获得签署并注明日期的书面同意书
排除标准：
- 遗传性或获得性、临床上重要的凝血障碍病史
- 怀孕或哺乳期或接受其他激素/化学避孕药的女性
- 有生育潜力的患者拒绝采取避孕措施
实验室异常
- 男性或女性血红蛋白 <10.0 g/dL，与 ITP 没有明确关系
- 中性粒细胞绝对计数 < 1000/mm3
- 外周血涂片异常，骨髓活检证实有纤维化证据
- 总胆红素 > 1.5 x ULN
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 1.5 x ULN
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) > 1.5 x ULN
- 肌酐 > 1.5 x ULN
- 人类免疫缺陷病毒阳性
- 甲型肝炎免疫球蛋白M（IgM）抗体阳性、乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎抗体阳性
- 促甲状腺激素 (TSH) > 1.5 x ULN；或者
- 游离甲状腺素 (T4) > 1.5 x ULN
- 曾接触过血小板生成素 (TPO) 模拟物/激动剂（例如 初次筛选前 4 周内使用 romiplostim、重组人血小板生成素 (rhTPO)、avatrombopag、eltrombopag 和herombopag）
- 受试者对先前的 TPO 模拟物/激动剂无反应
在初次筛选访视之前 4 周内接触过研究药物，或者在第一次访视（第 1 天）之前使用以下药物或治疗：
- 12周内——阿仑单抗、多药全身化疗、干细胞治疗
- 12 周内 - 利妥昔单抗
- 2周内-血浆置换治疗
- 1 周内 - Rho(D) 免疫球蛋白或静脉注射免疫球蛋白
- 初次筛查前 26 周内有临床意义的心血管或血栓栓塞性疾病病史
- 初次筛查前 4 周内进行脾切除术
- 除ITP外的其他异常或研究者认为不适合参加本研究的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：鲁苏曲波帕
参与者每天口服一次 lusutrombopag 3 mg，持续长达 4 周，并在第 5 周和第 12 周根据血小板计数 (PLT) 滴定至最大剂量 6 mg
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参与者每天口服一次 lusutrombopag 3 mg，持续长达 4 周，并在第 5-12 周期间根据血小板计数调整剂量。
如果受试者的血小板计数仍< 50x10^9 /L，则剂量可增加至最大剂量6 mg（2片）。如果受试者的血小板计数在前4周内达到≥ 250x10^9 /L，当血小板计数下降至≥100x10^9 /L时，停止治疗并允许参与者提前进入滴定研究。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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4 周后出现血小板反应的参与者百分比
大体时间：治疗第 29 天
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使用定义为给药 4 周后（第 29 天）研究药物治疗时血小板计数≥50x10^9 /L 或在第 29 天之前过早≥250x10^9 /L 来评估对 lusutrombopag 的血小板反应。
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治疗第 29 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 周（第 85 天）后出现血小板反应的参与者百分比
大体时间：治疗第 85 天
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使用给药 12 周（第 85 天）后研究药物治疗中血小板计数定义为≥50x10^9 /L 来评估对 lusutrombopag 的血小板反应。
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治疗第 85 天
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首次达到血小板计数 ≥ 50x10^9/L 的时间
大体时间：基线，长达 12 周
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首次达到反应的时间定义为参与者血小板计数首次达到基线≥ 50×10^9/L 的日期。
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基线，长达 12 周
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至少一次达到血小板计数的参与者百分比 血小板计数≥30×10^9/L，分别在第 1-4 周和第 5-12 周内较基线增加≥2 倍。
大体时间：基线，长达 12 周
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部分缓解百分比定义为血小板计数≥30×10^9/L，较基线增加≥2倍
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基线，长达 12 周
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累积缓解周数（≥50x10^9/L）
大体时间：基线，长达 12 周
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血小板反应累积周数定义为核心研究和滴定研究期间血小板计数≥50x10^9/L的总周数
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基线，长达 12 周
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与基线相比，ITP 伴随用药减少的参与者百分比
大体时间：第 12 周，第 29 天
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当滴定研究开始时，允许在第 周进行 Lusutrombopag 剂量滴定和 ITP 药物的向下滴定。
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第 12 周，第 29 天
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研究期间出血事件的发生率和评级
大体时间：基线，第12周
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研究者根据世界卫生组织 (WHO) 标准出血量表进行出血评估： 0级：无出血； 1级：点状出血； 2级：轻度失血（有临床意义）； 3级：大量失血，需要输血（严重）； 4级：使人衰弱的失血、视网膜或大脑失血，导致死亡。 |
基线，第12周
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研究期间因出血需要抢救治疗的参与者的百分比
大体时间：基线，第 16 周
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研究期间因出血事件接受抢救治疗的参与者。
类固醇、静脉注射免疫球蛋白和血小板输注被认为是出血事件的挽救疗法。
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基线，第 16 周
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：接受治疗期间至第 12 周以及停止治疗后第 16 周的基线。
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AE 被定义为在临床研究过程中服用药品的受试者中发生的任何不良医疗事件，包括与使用研究产品 (IP) 暂时相关的任何不利和非预期体征、症状或疾病，无论是或不被认为与IP相关。 初始研究药物给药后报告的 AE 被认为是治疗引起的。 严重不良事件被定义为导致死亡、危及生命、住院或现有住院时间延长、持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的任何 AE，医学判断，可能会危及参与者或需要医疗或手术干预以防止上述结果之一。 治疗相关的 AE 是研究者确定的与研究药物可能相关、很可能相关或肯定相关的任何 AE。 |
接受治疗期间至第 12 周以及停止治疗后第 16 周的基线。
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通过 FACIT-F 量表评估的从基线到第 16 周的健康相关生活质量的变化
大体时间：基线，第16周
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慢性病治疗功能评估-疲劳量表（FACIT-F）评估患者疲劳的严重程度。
FACIT-F 的完整版包含 40 个项目。
总分由5个子量表相加计算得出：范围为0-160。本研究评估了疲劳子量表（范围0-52），该子量表包含13个项目，分数越高，患者的疲劳程度越轻。
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基线，第16周
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通过 ITP-PAG 量表评估的从基线到第 16 周的健康相关生活质量的变化
大体时间：基线，第16周
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免疫性血小板减少性紫癜（ITP）-患者评估问卷（ITP-PAG）评估患者的整体生活质量（Qol）。
可能的分数范围为 0 到 100。
总分越高表明生活质量越好
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基线，第16周
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给药 6 周后血小板计数≥50×10^9/L 的参与者百分比
大体时间：治疗第 43 天
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使用第 6 周后定义为 ≥50x10^9 /L 的血小板计数评估血小板对 lusutrombopag 的反应
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治疗第 43 天
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在核心研究的第 1、2、3、4 周内至少一次实现血小板计数≥50x10^9/L 的参与者百分比
大体时间：基线，第 4 周
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使用定义为从基线到第 4 周≥50x10^9 /L 的血小板计数评估血小板对 lusutrombopag 的反应。
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基线，第 4 周
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血小板计数的变化
大体时间：基线，12 周
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从基线到第 12 周的每次访视均评估血小板计数相对于基线的变化
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基线，12 周
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治疗期间至少一次达到≥50x10^9 /L 血小板计数的参与者百分比
大体时间：基线，长达 12 周
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使用定义为 ≥50x10^9 /L 的血小板计数评估血小板对 lusutrombopag 的反应。
分别对在核心研究和滴定研究期间至少一次实现血小板计数≥50x10^9 /L 的参与者进行评估。
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基线，长达 12 周
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治疗期间至少一次达到≥100x10^9 /L 血小板计数的参与者百分比
大体时间：基线，长达 12 周
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使用定义为血小板计数≥100x10^9 /L的血小板计数评估血小板对lusutrombopag的完全反应。
分别对在核心研究和滴定研究期间至少一次实现血小板计数≥100x10^9 /L 的参与者进行评估。
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基线，长达 12 周
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首次达到血小板计数 ≥100x10^9 /L 的时间
大体时间：基线，长达 12 周
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定义为参与者血小板计数首次达到基线≥ 100×10^9/L 的日期。
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基线，长达 12 周
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持久血小板反应（≥75% 周内血小板计数≥50×10^9/L）率
大体时间：基线，长达 12 周
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持久血小板反应率定义为≥75%的评估（周）中血小板计数≥50×10^9/L
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基线，长达 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Zhang Lei, MD、Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月17日
初级完成 (实际的)
2024年11月13日
研究完成 (实际的)
2025年3月6日
研究注册日期
首次提交
2024年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月27日
首次发布 (实际的)
2024年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月18日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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