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Lusutrombopag bei der Behandlung von Immunthrombozytopenie (ITP)

1. März 2024 aktualisiert von: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine offene, einarmige Pilotstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lusutrombopag bei chinesischen Erwachsenen mit anhaltender oder chronischer Immunthrombozytopenie

Diese explorative Studie soll die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Lusutrombopag bei der Behandlung der primären Immunthrombozytopenie bei chinesischen Patienten untersuchen, bei denen die Erstlinientherapie versagt hat

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, einarmige Studie mit Lusutrombopag, die mit einer Dosis von 3 mg täglich begonnen und auf eine maximale Dosis von 6 mg täglich titriert wurde, zur Behandlung chinesischer Erwachsener mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) mit oder ohne vorherige Splenektomie nach Versagen Erstlinientherapie wie Kortikosteroide und i.v. Immunglobulin. Die Studie besteht aus drei Phasen: Screening, Kernstudie (die Teilnehmer werden 4 Wochen lang mit 3 mg Lusutrombopag täglich behandelt) und Titrationsstudie (die Teilnehmer werden entsprechend ihrer Thrombozytenzahl mit Lusutrombopag behandelt, das auf eine maximale Dosis von 6 mg täglich titriert wird

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

17

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ≥18 Jahre
  2. Bei Personen über 60 Jahren muss in den letzten 3 Jahren eine diagnostische Knochenmarkpunktion stattgefunden haben oder sie müssen auf die Behandlung angesprochen haben (Thrombozytenzahl > 50 x 10^9/l).
  3. Teilnehmer mit diagnostizierter primärer persistierender/chronischer ITP (mindestens 6 Monate Dauer) und einer durchschnittlichen Thrombozytenzahl von weniger als 30 x 10^9/l. Erkrankungen, die eine andere Thrombozytopenie als ITP verursachen können, sollten ausgeschlossen werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf systemischen Lupus erythematodes (SLE), aplastische Anämie (AA) und myelodysplastische Syndrome (MDS).
  4. Rezidivierter persistierender oder chronischer ITP-Status mit oder ohne vorherige Splenektomie. Teilnehmer, die zuvor eine oder mehrere ITP-Therapien erhalten haben
  5. Personen, die eine Notfalltherapie erhalten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Kortikosteroide, Immunglobuline und Immunsuppressiva), müssen die Behandlung mindestens 2 Wochen vor der Einnahme am ersten Tag (Besuch 1) abbrechen.
  6. Probanden, die stabile Dosierungen von Cyclosporin A, Mycophenolatmofetil, Azathioprin oder Danazol erhalten, sind zugelassen, müssen jedoch eine Dosis erhalten, die vor der Dosierung am ersten Tag (Besuch 1) mindestens 4 Wochen lang stabil war.
  7. Probanden, die chinesische Kräutermedizin erhalten, müssen 2 Wochen vor der Einnahme am ersten Tag (Besuch 1) abgesetzt werden, und chinesische Kräutermedizin ist während der Studie nicht erlaubt
  8. Personen, die eine Steroidtherapie erhalten, müssen vor dem Screening mindestens 2 Wochen lang eine stabile Dosis erhalten (gleiche Milligrammmenge ± 10 % und ≤ 20 mg der äquivalenten Prednisondosis).
  9. Zwei aufeinanderfolgende mittlere Thrombozytenzahlen < 30×10^9/ während des Screenings, wenn die Probanden keine Steroide erhielten, oder zwei aufeinanderfolgende mittlere Thrombozytenzahlen < 50×10^9/, wenn sie Steroide erhielten. Zwei Thrombozytenzahlen müssen in einem Abstand von mehr als 2 Tagen und weniger als 14 Tagen gemessen werden, und die zweite Thrombozytenzahl muss innerhalb von 96 Stunden am Tag1 gemessen werden (Besuch 1).
  10. Die Prothrombinzeit (PT) und die aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) lagen innerhalb von 20 % der Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening oder PT und überstiegen den Normalwert nicht um ±3 s und die APTT um ±10 s. Keine anderen Gerinnungszustände in der Vorgeschichte außer ITP.
  11. Ein vollständiges Blutbild innerhalb des Referenzbereichs (einschließlich der Differenz der weißen Blutkörperchen (WBC), die nicht auf eine andere Erkrankung als ITP hinweist), mit den folgenden Ausnahmen: a) Hämoglobin: Teilnehmer mit Hämoglobinspiegeln zwischen 10 g/dl (100 g /L) und die untere Normgrenze (LLN) sind für die Aufnahme geeignet; Teilnehmer mit Anämie (Hämoglobinspiegel <10 g/dl), die eindeutig auf ITP (übermäßiger Blutverlust) zurückzuführen ist, sind ebenfalls für die Aufnahme geeignet. b) Absolute Neutrophilenzahl (ANC) größer oder gleich 1,5x10^9/L (erhöhte Leukozytenzahl/ANC aufgrund einer Kortikosteroidbehandlung ist akzeptabel).
  12. Alle Probanden müssen der Einnahme von Gestagen oder einer Barriere-Kontrazeption zustimmen: Patienten mit potenzieller Fruchtbarkeit (ausgenommen Hysterektomie, bilaterale Salpingektomie, bilaterale Tubenligatur oder postmenopausale Frauen seit mehr als einem Jahr; Männer mit bilateraler Vasektomie) müssen mindestens 2 Wochen vor der Einnahme wirksame Verhütungsmaßnahmen ergreifen das Studienmedikament zum ersten Mal, während der gesamten Studie und innerhalb von 28 Tagen nach Studienende (oder vorzeitigem Studienabbruch); Bei Frauen mit potenzieller Fruchtbarkeit muss während des Screening-Zeitraums und am 0. Tag der Studie ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen.
  13. Eine unterzeichnete und datierte schriftliche Einwilligung, die vor der Durchführung der Screening-Verfahren eingeholt wird

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese einer angeborenen oder erworbenen, klinisch bedeutsamen hämorrhagischen Gerinnungsstörung
  2. Frauen, die schwanger waren oder stillten oder andere hormonelle/chemische Verhütungsmittel erhielten
  3. Patienten mit potenzieller Fruchtbarkeit weigerten sich, Verhütungsmethoden anzuwenden

  4. Laboranomalien

    • Hämoglobin <10,0 g/dl bei Männern oder Frauen, kein eindeutiger Zusammenhang mit ITP
    • Absolute Neutrophilenzahl < 1000/mm3
    • Abnormaler peripherer Blutausstrich mit Anzeichen einer Fibrose, bestätigt durch Knochenmarkbiopsie
    • Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 x ULN
    • Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 x ULN
    • Kreatinin > 1,5 x ULN
    • Humanes Immundefizienzvirus positiv
    • Hepatitis-A-Immunglobulin-M(IgM)-Antikörper-positiv, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper-positiv
    • Schilddrüsenstimulierendes Hormon (TSH) > 1,5 x ULN; oder
    • Freies Thyroxin (T4) > 1,5 x ULN
  5. Exposition gegenüber früheren Thrombopoietin (TPO)-Mimetika/Agonisten (z. B. Romiplostim, rekombinantes humanes Thrombopoietin (rhTPO), Avatrombopag, Eltrombopag und Herombopag) innerhalb von 4 Wochen vor dem ersten Screening
  6. Probanden, die auf frühere TPO-Mimetika/Agonisten nicht ansprachen

  7. Kontakt mit einem Prüfmedikament innerhalb von 4 Wochen vor dem ersten Screening-Besuch oder Verwendung der folgenden Medikamente oder Behandlungen vor Besuch 1 (Tag 1):

    • Innerhalb von 12 Wochen – Alemtuzumab, systemische Chemotherapie mit mehreren Medikamenten, Stammzelltherapie
    • Innerhalb von 12 Wochen – Rituximab
    • Innerhalb von 2 Wochen - Plasmapherese-Behandlung
    • Innerhalb einer Woche – Rho(D)-Immunglobulin oder intravenöses Immunglobulin
  8. Vorgeschichte einer klinisch signifikanten kardiovaskulären oder thromboembolischen Erkrankung innerhalb von 26 Wochen vor dem ersten Screening
  9. Splenektomie innerhalb von 4 Wochen vor dem ersten Screening
  10. Andere Anomalien außer ITP oder Situationen, die die Forscher für die Teilnahme an dieser Studie als unangemessen erachten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lusutrombopag
Die Teilnehmer erhalten bis zu 4 Wochen lang einmal täglich 3 mg Lusutrombopag oral verabreicht und in Woche 5 und Woche 12 basierend auf der Thrombozytenzahl (PLT) auf eine maximale Dosis von 6 mg titriert.
Arzneimittel: Lusutrombopag Tablette zum Einnehmen
Die Teilnehmer erhalten bis zu 4 Wochen lang einmal täglich 3 mg Lusutrombopag oral verabreicht und die Dosis wird basierend auf der Thrombozytenzahl in Woche 5–12 angepasst. Wenn die Thrombozytenzahl eines Probanden < 50 x 10^9 /L blieb, hätte die Dosis auf eine Höchstdosis von 6 mg (2 Tabletten) erhöht werden können.
Andere Namen:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Thrombozytenreaktion nach 4 Wochen (Tag 29)
Zeitfenster: am 29. Tag der Behandlung
Die Thrombozytenreaktionen auf Lusutrombopag wurden anhand der Thrombozytenzahl bewertet, die bei der Behandlung mit dem Studienmedikament nach 4-wöchiger Einnahme (am Tag 29) als ≥ 50 x 10^9 /L definiert wurde.
am 29. Tag der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Thrombozytenreaktion nach 12 Wochen (Tag 85)
Zeitfenster: am 85. Tag der Behandlung
Die Thrombozytenreaktionen auf Lusutrombopag wurden anhand der Thrombozytenzahl bewertet, die bei der Behandlung mit dem Studienmedikament nach 12-wöchiger Einnahme (am Tag 85) als ≥ 50 x 10^9 /L definiert war.
am 85. Tag der Behandlung
Prozentsatz der Teilnehmer, die in der Kernstudie mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥100x10^9/L erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4
Die Thrombozytenreaktionen auf Lusutrombopag wurden anhand der Thrombozytenzahl bewertet, die als mindestens einmal erreichte Thrombozytenzahl von ≥100x10^9/L vom Ausgangswert bis Woche 4 definiert wurde.
Ausgangswert, Woche 4
Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Ausgangswert, 12 Wochen
Die Thrombozytenzahl wurde bei jedem Besuch vom Ausgangswert bis zur 12. Woche bestimmt
Ausgangswert, 12 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Behandlung mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥50x10^9/L erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Die Thrombozytenreaktion auf Lusutrombopag wurde anhand der Thrombozytenzahl bewertet, die als ≥50x10^9/L definiert ist. Bewertet wurden Teilnehmer, die während der Kernstudie und der Titrationsstudie mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥50x10^9/L erreichten.
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Behandlung mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥ 100 x 10^9 /L erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Die vollständigen Reaktionen der Blutplättchen auf Lusutrombopag wurden anhand der Blutplättchenzahl bewertet, die als Blutplättchenzahl ≥100x10^9/L definiert ist. Bewertet wurden Teilnehmer, die während der Kernstudie und der Titrationsstudie mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥100x10^9/L erreichten.
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Es ist Zeit, zum ersten Mal eine Thrombozytenzahl von ≥ 50x10^9/L zu erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Der Zeitpunkt bis zum ersten Ansprechen wurde als der Tag definiert, an dem die Teilnehmer zum ersten Mal eine Thrombozytenzahl von ≥ 50×10^9/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten.
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Es ist Zeit, zum ersten Mal eine Thrombozytenzahl von ≥100x10^9/L zu erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Der Zeitpunkt bis zum ersten vollständigen Ansprechen wurde als der Tag definiert, an dem die Teilnehmer zum ersten Mal eine Thrombozytenzahl von ≥ 100×10^9/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten.
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die mindestens einmal eine Thrombozytenzahl von ≥ 30×10^9/L erreicht haben, was einem ≥ 2-fachen Anstieg gegenüber dem Ausgangswert innerhalb von Woche 1–4 bzw. Woche 5–12 entspricht.
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Der Prozentsatz der partiellen Reaktion wurde als eine Thrombozytenzahl von ≥30×10^9/L definiert, ein ≥2-facher Anstieg gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Dauerhafte Thrombozytenreaktionsrate (Thrombozytenzahl ≥50×10^9/L in ≥75 % der Wochen).
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Die dauerhafte Thrombozyten-Ansprechrate wurde als Thrombozytenzahl ≥ 50×10^9/L (und < 400 × 109/L) in ≥75 % der Untersuchungen (Wochen) definiert.
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Kumulierte Anzahl der Ansprechwochen (≥50x10^9/L)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Die kumulative Anzahl der Wochen der Thrombozytenreaktion wurde als die Gesamtzahl der Wochen definiert, in denen die Thrombozytenzahl während der Kernstudie und der Titrationsstudie ≥ 50 x 10^9/L betrug
Ausgangswert, bis zu 12 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung der gleichzeitigen Einnahme von ITP-Medikamenten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 29, Woche 12
Eine Titration der Lusutrombopag-Dosis und eine Abwärtstitration der begleitenden ITP-Medikamente war in der Woche, in der die Titrationsstudie beginnt, zulässig.
Tag 29, Woche 12
Die Inzidenz und Bewertung von Blutungsereignissen während der Studie
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 12

Die Blutungsbeurteilung wurde vom Prüfer gemäß der Kriterien-Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO) durchgeführt:

Grad 0: keine Blutung; Grad 1: Petechialblutung; Grad 2: leichter Blutverlust (klinisch signifikant); Grad 3: starker Blutverlust, erfordert eine Transfusion (schwer); Grad 4: schwächender Blutverlust, retinal oder zerebral, mit Todesfolge.
Grundlinie, Woche 12
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Studie eine Rettungstherapie gegen Blutungen benötigten
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 16
Teilnehmer, die während der Studie eine Notfalltherapie wegen Blutungsereignissen erhielten. Als Rettungstherapie bei Blutungsereignissen wurden Steroide, intravenöses Immunglobulin und Thrombozytentransfusionen in Betracht gezogen.
Grundlinie, Woche 16
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12 während der Behandlung und bis Woche 16 nach Absetzen der Behandlung.

Ein UE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Probanden, dem im Verlauf einer klinischen Untersuchung ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, einschließlich aller ungünstigen und unbeabsichtigten Anzeichen, Symptome oder Krankheiten, die zeitlich mit der Verwendung eines Prüfpräparats (IP) verbunden sind, unabhängig davon, ob oder Es wird nicht angenommen, dass es mit der IP zusammenhängt. Nebenwirkungen, die nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments gemeldet wurden, galten als behandlungsbedingt.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis ist definiert als jedes UE, das zum Tod führte, lebensbedrohlich war, zu einem Krankenhausaufenthalt oder zur Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit oder einer angeborenen Anomalie/einem Geburtsfehler oder einem wichtigen medizinischen Ereignis, das darauf basiert Eine medizinische Beurteilung kann den Teilnehmer gefährden oder einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erforderlich machen, um eines der oben aufgeführten Ergebnisse zu verhindern.

Ein behandlungsbedingtes UE ist jedes UE, bei dem der Prüfer feststellt, dass es möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit dem Studienmedikament zusammenhängt.
Ausgangswert bis Woche 12 während der Behandlung und bis Woche 16 nach Absetzen der Behandlung.
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet anhand der FACIT-F-Skala vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 16
Die Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue Scale (FACIT-F) beurteilt den Schweregrad der Müdigkeit des Patienten. Die Vollversion von FACIT-F enthält 40 Elemente. Die Gesamtpunktzahl wird durch Summieren von 5 Subskalen berechnet: im Bereich von 0–160. In dieser Studie wurde die Subskala „Müdigkeit“ (Bereich 0–52) bewertet, die 13 Elemente enthält. Je höher die Punktzahl, desto geringer war die Müdigkeit der Patienten.
Grundlinie, Woche 16
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, bewertet anhand der ITP-PAG-Skala, vom Ausgangswert bis zur 16. Woche
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 16
Der Immune Thrombozytopenic Purpura (ITP)-Patient Assessment Questionnaire (ITP-PAG) bewertet die allgemeine Lebensqualität (Qol) von Patienten. Die möglichen Punkte liegen zwischen 0 und 100. Eine höhere Gesamtpunktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin
Grundlinie, Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Ermittler

  • Hauptermittler: Zhang Lei, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

20. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2023078-EC-1

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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