Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lusutrombopag i behandling av immun trombocytopeni (ITP)

18. desember 2025 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En åpen, enarms pilotstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lusutrombopag hos kinesiske voksne med vedvarende eller kronisk immun trombocytopeni

Denne eksplorative studien skal undersøke effekten, sikkerheten og toleransen til Lusutrombopag i behandlingen av primær immun trombocytopeni hos kinesiske pasienter som har mislyktes i førstelinjebehandlingen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, enkeltarmsstudie av lusutrombopag initiert med en dose på 3 mg daglig titrert til en maksimal dose på 6 mg daglig i behandling av kinesiske voksne med vedvarende eller kronisk immuntrombocytopeni (ITP) med eller uten tidligere splenektomi etter svikt. førstelinjebehandling som kortikosteroider og IV-immunoglobulin. Studien består av tre faser: Screening, kjernestudie (deltakerne behandles med lusutrombopag 3 mg daglig i 4 uker), og titreringsstudie (deltakerne behandles med lusutrombopag titrert til en maksimal dose på 6 mg daglig i henhold til deres blodplateantall.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner ≥18 år
  2. Personer >60 år må ha hatt en diagnostisk benmargsaspirasjon i løpet av de siste 3 årene eller respondert på behandling (blodplateantall >50 x 10^9/L)
  3. Deltakere diagnostisert med primær vedvarende/kronisk ITP (større enn eller lik 6 måneders varighet) og et gjennomsnitt på to blodplater mindre enn 30 x 10^9/L. Tilstander som kan forårsake andre trombocytopeni enn ITP bør utelukkes, inkludert men ikke begrenset til systemisk lupus erythematosus (SLE), aplastisk anemi (AA) og myelodysplastiske syndromer (MDS)
  4. Residiverende vedvarende eller kronisk ITP-status, med eller uten tidligere splenektomi. Deltakere som tidligere har mottatt en eller flere ITP-terapier
  5. Personer som mottar redningsbehandling (inkludert men ikke begrenset til kortikosteroider, immunglobuliner og immunsuppressiva) må stoppe minst 2 uker før dosering på den første dagen (besøk 1)
  6. Pasienter som får stabile doser av ciklosporin A, mykofenolatmofetil, azatioprin eller danazol er tillatt, men må få en dose som har vært stabil i minst 4 uker før dosering den første dagen (besøk 1)
  7. Pasienter som får kinesisk urtemedisin må stoppes 2 uker før dosering på den første dagen (besøk 1), og kinesisk urtemedisin er ikke tillatt under studien
  8. Personer som får steroidbehandling må ha en stabil dose i minst 2 uker før screening (samme milligrammengde ± 10 %； og ≤20 mg ekvivalent dose prednison)
  9. To påfølgende gjennomsnittlig antall blodplater < 30×10^9/ under screening hvis forsøkspersonene ikke fikk steroider, eller to påfølgende gjennomsnittlige blodplatetall < 50×10^9/ hvis de fikk steroider. To blodplatetall må måles med et intervall på mer enn 2 dager og mindre enn 14 dager, og det andre antallet blodplater må måles med 96 timer på dagen1 (besøk 1)
  10. Protrombintid (PT) og aktivert partiell tromboplastintid (APTT) innenfor 20 % av øvre normalgrense (ULN) ved screening eller PT overskred ikke normalverdien med ±3 s og APTT med ±10 s. Ingen annen historie med koagulasjonstilstand bortsett fra ITP.
  11. En fullstendig blodtelling innenfor referanseområdet, inkludert antall hvite blodlegemer (WBC) differensial som ikke indikerer en annen lidelse enn ITP), med følgende unntak: a) Hemoglobin: deltakere med hemoglobinnivåer mellom 10 g/dL (100 g) /L) og den nedre normalgrensen (LLN) er kvalifisert for inkludering; deltakere med anemi (hemoglobinnivåer <10 g/dl ) som tydelig kan tilskrives ITP (overdreven blodtap) er også kvalifisert for inkludering; b) Absolutt nøytrofiltall (ANC) større enn eller lik 1,5x10^9/L (forhøyet WBC/ANC på grunn av kortikosteroidbehandling er akseptabelt).
  12. Alle forsøkspersoner må samtykke i å ta gestagen eller barriereprevensjon: pasienter med potensiell fertilitet (unntatt hysterektomi, bilateral salpingektomi, bilateral tubal ligering eller postmenopausale kvinner i mer enn ett år; menn med bilateral vasektomi) må ta effektive prevensjonstiltak minst 2 uker før de tar studiemedikamentet for første gang, gjennom hele studien og innen 28 dager etter slutten av studien (eller tidlig avslutning av studien); Kvinner med potensiell fertilitet må ha en negativ graviditetstest i løpet av screeningsperioden og på 0. dag av forsøket.
  13. Et signert og datert skriftlig samtykke innhentet før gjennomføring av screeningprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie med arvelig eller ervervet, klinisk viktig hemorragisk koagulasjonsforstyrrelse
  2. Kvinner som var gravide eller ammende, eller som fikk andre hormon-/kjemiske prevensjonsmidler
  3. Pasienter med potensiell fertilitet nektet å ta prevensjonsmetoder

  4. Laboratorieavvik

    • Hemoglobin <10,0 g/dL for menn eller kvinner, ikke klart relatert til ITP
    • Absolutt nøytrofiltall < 1000/mm3
    • Unormalt utstryk av perifert blod med tegn på fibrose bekreftet ved benmargsbiopsi
    • Totalt bilirubin > 1,5 x ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 x ULN
    • Aspartataminotransferase (AST) > 1,5 x ULN
    • Kreatinin > 1,5 x ULN
    • Humant immunsviktvirus positivt
    • Hepatitt A immunoglobulin M (IgM) antistoff positiv, hepatitt B overflate antigen eller hepatitt C antistoff positiv
    • Skjoldbruskstimulerende hormon (TSH) > 1,5 x ULN; eller
    • Fritt tyroksin (T4) > 1,5 x ULN
  5. Eksponering for tidligere trombopoietin (TPO) mimetika/agonister (f.eks. romiplostim, rekombinant humant trombopoietin (rhTPO), avatrombopag, eltrombopag og herombopag) innen 4 uker før første screening
  6. Personer som ikke reagerer på tidligere TPO-mimetikk/agonister

  7. Eksponering for en undersøkelsesmedisin innen 4 uker før det første screeningbesøket eller bruk av følgende legemidler eller behandling før besøk 1 (dag 1):

    • Innen 12 uker - alemtuzumab, systemisk kjemoterapi med flere medikamenter, stamcellebehandling
    • Innen 12 uker - rituximab
    • Innen 2 uker - plasmaferesebehandling
    • Innen 1 uke - Rho(D) immunglobulin eller intravenøst ​​immunglobulin
  8. Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær eller tromboembolisk sykdom innen 26 uker før innledende screening
  9. Splenektomi innen 4 uker før første screening
  10. Andre abnormiteter unntatt ITP eller situasjoner som etterforskere anser som upassende for å delta i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lusutrombopag
Deltakerne får lusutrombopag 3 mg administrert oralt én gang daglig i opptil 4 uker og titrert til en maksimal dose på 6 mg i løpet av uke 5 og uke 12 basert på antall blodplater (PLT)
Legemiddel: Lusutrombopag oral tablett
Deltakerne får lusutrombopag 3 mg administrert oralt én gang daglig i opptil 4 uker og doser justeres basert på antall blodplater i uke 5-12. Hvis et forsøkspersons blodplateantall forblir < 50x10^9 /L, kan dosen ha blitt økt opp til en maksimal dose på 6 mg (2 tabletter). Behandlingen stoppes og deltakerne får delta i titreringsstudien på forhånd når blodplateantallet faller til ≥100x10^9 /L.
Andre navn:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med blodplaterespons etter 4 uker
Tidsramme: på dag 29 av behandling
Blodplateresponser på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som ≥50x10^9/L på studiemedikamentbehandling etter 4 ukers dosering (på dag 29) eller for tidlig ≥250x10^9/L før dag 29.
på dag 29 av behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med blodplaterespons etter 12 uker (dag 85)
Tidsramme: på dag 85 av behandling
Blodplaterespons på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som ≥50x10^9 /L på studiemedikamentbehandling etter 12 ukers dosering (på dag 85).
på dag 85 av behandling
Tid for først å oppnå et blodplatetall på ≥ 50x10^9/L
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Tiden for første gang å oppnå en respons ble definert som dagen da deltakerne først nådde et blodplatetall på ≥ 50×10^9/L fra baseline.
Baseline, opptil 12 uker
Prosentandel av deltakere som minst én gang oppnådde et blodplateantall ≥30×10^9/L, en ≥2 ganger økning fra baseline innen henholdsvis uke 1-4 og uke 5-12.
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Prosentandelen av delvis respons ble definert som et blodplateantall på ≥30×10^9/L, en ≥2 ganger økning fra baseline
Baseline, opptil 12 uker
Akkumulert antall uker med respons（≥50x10^9/L）
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Kumulativt antall uker med blodplaterespons ble definert som det totale antallet uker der blodplateantallet er ≥50x10^9/L under kjernestudien og titreringsstudien
Baseline, opptil 12 uker
Prosentandel av deltakere med en reduksjon i bruken av samtidige ITP-medisiner fra baseline
Tidsramme: Dag 29, uke 12
Lusutrombopag-dosetitrering og nedadgående titrering av samtidige ITP-medisiner ble tillatt i uken når titreringsstudien starter.
Dag 29, uke 12
Forekomsten og vurderingen av blødningshendelser under studien
Tidsramme: Baseline, uke 12

Blødningsvurderinger ble utført av etterforskeren i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier blødningsskala:

Grad 0: ingen blødning; Grad 1: petechial blødning; Grad 2: mildt blodtap (klinisk signifikant); Grad 3: grovt blodtap, krever transfusjon (alvorlig); Grad 4: svekkende blodtap, retinal eller cerebral assosiert med dødsfall.
Baseline, uke 12
Prosentandel av deltakere som trengte redningsterapi for blødning under studien
Tidsramme: Baseline, uke 16
Deltakere som mottok redningsterapi for blødningshendelser under studien. steroider, intravenøst ​​immunglobulin og blodplatetransfusjon ble vurdert som redningsterapi for blødningshendelser.
Baseline, uke 16
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline til og med uke 12 mens du mottar behandling og ved uke 16 etter seponering av behandlingen.

En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos et forsøksperson som har administrert et farmasøytisk produkt i løpet av en klinisk undersøkelse, inkludert ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et undersøkelsesprodukt (IP), enten eller ikke antatt å være relatert til IP. Bivirkninger rapportert etter innledende studielegemiddeladministrering ble ansett som behandlingsfremkallende.

En alvorlig bivirkning er definert som enhver bivirkning som resulterte i død, var livstruende, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, eller en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en viktig medisinsk hendelse som, basert på medisinsk vurdering, kan sette deltakeren i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.

En behandlingsrelatert AE er enhver AE som etterforskeren bestemmer å være mulig relatert, sannsynligvis relatert eller definitivt relatert til studiemedikamentet.
Baseline til og med uke 12 mens du mottar behandling og ved uke 16 etter seponering av behandlingen.
Endring i helserelatert livskvalitet vurdert etter FACIT-F-skala fra baseline til uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Skalaen Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-F) vurderer alvorlighetsgraden av pasientens tretthet. Fullversjonen av FACIT-F inneholder 40 elementer. Total poengsum beregnes ved å summere 5 subskalaer: fra 0-160. Denne studien vurderte subskalaen Fatigue (område 0-52), som inneholder 13 elementer. Jo høyere poengsum, desto mildere ble pasientenes utmattelse.
Baseline, uke 16
Endring i helserelatert livskvalitet vurdert av ITP-PAG-skala fra baseline til uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Immun trombocytopenisk purpura (ITP)-pasientvurderingsspørreskjema (ITP-PAG) vurderer den generelle livskvaliteten (Qol) til pasienter. Mulige poengsummer varierer fra 0 til 100. Høyere totalscore indikerer bedre livskvalitet
Baseline, uke 16
Prosentandel av deltakere som oppnådde et blodplatetall på ≥50×10^9/L etter 6 ukers dosering
Tidsramme: på dag 43 av behandling
Blodplaterespons på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som ≥50x10^9 /L etter uke 6
på dag 43 av behandling
Prosentandel av deltakere som minst én gang oppnådde et blodplatetall på ≥50x10^9/L i uke 1 ,2,3,4 i kjernestudien
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 4
Blodplaterespons på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som ≥50x10^9/L fra baseline til uke 4.
Utgangspunkt, uke 4
Endring i antall blodplater
Tidsramme: Grunnlinje, 12 uker
Endring fra baseline i antall blodplater ble vurdert ved hvert besøk fra baseline til uke 12
Grunnlinje, 12 uker
Prosentandel av deltakere som minst én gang oppnådde et blodplatetall på ≥50x10^9/L under behandlingen
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Blodplateresponser på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som ≥50x10^9/L. Deltakere som minst én gang oppnådde et blodplatetall på ≥50x10^9 /L under henholdsvis kjernestudien og titreringsstudien ble vurdert.
Baseline, opptil 12 uker
Prosentandel av deltakere som minst én gang oppnådde et blodplatetall på ≥100x10^9 /L under behandlingen
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Blodplaters fullstendige respons på lusutrombopag ble evaluert ved å bruke blodplateantallet definert som et blodplateantall ≥100x10^9/L. Deltakere som minst én gang oppnådde et blodplatetall på ≥100x10^9 /L under henholdsvis kjernestudien og titreringsstudien ble vurdert.
Baseline, opptil 12 uker
Tid for først å oppnå et blodplatetall på ≥100x10^9 /L
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Definert som dagen da deltakerne først nådde et blodplatetall på ≥ 100×10^9/L fra baseline.
Baseline, opptil 12 uker
Holdbar blodplaterespons (blodplatetall ≥50×10^9/L i ≥75 % av ukene) Frekvens
Tidsramme: Baseline, opptil 12 uker
Varig blodplateresponsrate ble definert som blodplateantall ≥50×10^9/L i ≥75 % av vurderingene (uker)
Baseline, opptil 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Zhang Lei, MD, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2024

Primær fullføring (Faktiske)

13. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

6. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

1. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT2023078

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere