脊髄性筋萎縮症患者における遺伝子治療製品の非盲検試験
2026年6月11日 更新者：Lantu Biopharma
進行性脊髄性筋萎縮症患者における AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) 遺伝子治療の研究
これは、脊髄性筋萎縮症患者における AAV-hSMN1 の安全性と有効性を評価する介入研究です。
調査の概要
詳細な説明
参加者あたりの研究期間は、約30日間のスクリーニング/ベースライン期間、1日の治療日を含む約24か月の研究観察期間、および約24か月の追跡期間を含む約25か月です。
患者はベースラインで検査を受け、投与後最初の月までは週に2回のフォローアップ来院に戻り、その後、注入後2、3、6、12、18、および24ヵ月目に来院する。 調査員が必要と判断した場合には、予定外の訪問が行われる場合があります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650200
- Kunming Hope of Health Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 両対立遺伝子生存運動ニューロン (SMN1) 変異 (欠失または点変異) による遺伝子変異分析に基づく SMA の診断。
- インフォームド・コンセントのプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールに従う意思と能力がある患者または親/法定後見人。
除外基準:
- 活動性ウイルス感染症（HIVまたはB型肝炎またはC型肝炎の血清学的検査陽性を含む）。
- 侵襲的換気補助（陽圧での気管切開）の使用またはパルスオキシメトリー<95%飽和。
- 付随する病気および研究者が遺伝子導入に不必要なリスクを引き起こすと考えている薬剤。
- 臨床的に重大な異常な検査値。
- 最近の SMA 治療臨床試験への参加は、遺伝子導入に不必要なリスクを生み出すと主任研究者は考えています。
- 嚥下検査に基づいて誤嚥の兆候があり、経口栄養に代わる方法を使用することを望まない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ステージ1：生後24ヶ月<24ヶ月の子供の用量A
用量のエスカルティング研究：子供のベセムノーゲンlantuparvovecの投与量<24ヶ月の
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SMA患者におけるベセムノーゲンlantuparvovecの安全性と有効性を評価する探索的研究。
他の名前：
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実験的：ステージ1：子供の投与量<24ヶ月の<24ヶ月
用量のエスカルティング研究：子供のヴセムノゲンlantuparvovecの投与量bの投与量<24ヶ月生後
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SMA患者におけるベセムノーゲンlantuparvovecの安全性と有効性を評価する探索的研究。
他の名前：
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実験的：ステージ2：生後24か月以上の子供の選択用量
投与24か月以上の子供のベースモグネラントパルボヴェックの選択した用量
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SMA患者におけるベセムノーゲンlantuparvovecの安全性と有効性を評価する探索的研究。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインは最大 24 か月
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参加者は、ベースラインから追跡期間の終了まで安全性が監視されます。
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ベースラインは最大 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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WHO基準に従って達成された発達肉体運動マイルストーンのベースラインからの変化
時間枠：最大24か月のベースライン
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SMAの患者の場合、外来機能を維持できる参加者の割合。
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最大24か月のベースライン
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子どものチョップインプレンドのベースラインからの変化<24ヶ月生後
時間枠：最大24か月のベースライン
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チョップインテンズには、0〜4の定格の16項目が含まれています。合計スコアの範囲は0〜64です。
スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
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最大24か月のベースライン
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ハマースミス機能運動スケールのベースラインからの変化-24か月以上の子供の拡張（HFMSE）
時間枠：最大24か月のベースライン
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HFMSEには、0（実行できない）から2（修正/適応/補償なしで実行される）までの33のアイテムが含まれています。
合計スコアの範囲は0〜66です。
スコアが高いほど、運動能力のレベルが高いことを示します。
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最大24か月のベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月20日
一次修了 (推定)
2027年10月30日
研究の完了 (推定)
2027年10月30日
試験登録日
最初に提出
2024年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月24日
最初の投稿 (実際)
2024年3月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月11日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。