脊髓性肌萎缩症患者基因治疗产品的开放标签研究
2026年6月11日 更新者：Lantu Biopharma
AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) 基因治疗对进行性脊髓性肌萎缩症患者的研究
这是一项评估 AAV-hSMN1 在脊髓性肌萎缩症患者中的安全性和有效性的介入研究。
研究概览
详细说明
每个参与者的研究持续时间约为 25 个月，包括约 30 天的筛选/基线期、约 24 个月的研究观察期（包括 1 个治疗日）和约 24 个月的随访期。
患者将在基线时接受测试，并在给药后第一个月每周两次进行随访，并在输注后第 2、3、6、12、18 和 24 个月进行随访。 如果调查人员认为有必要，则可能会进行计划外的访视。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Yunnan
-
Kunming、Yunnan、中国、650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- SMA 诊断基于双等位基因存活运动神经元 (SMN1) 突变（缺失或点突变）的基因突变分析。
- 患者或家长/法定监护人愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访视时间表。
排除标准：
- 活动性病毒感染（包括 HIV 或乙型或丙型肝炎血清学阳性）。
- 使用有创通气支持（正压气管切开术）或脉搏血氧饱和度<95%。
- 研究者认为伴随疾病和任何药物会给基因转移带来不必要的风险。
- 临床上显着的异常实验室值。
- PI 认为，参与最近的 SMA 治疗临床试验会给基因转移带来不必要的风险。
- 吞咽测试显示患者有误吸迹象，并且不愿意使用口服喂养的替代方法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第1阶段：剂量a在儿童<24个月大的儿童中
剂量升级研究：vesemnogene lantuparvovec的剂量a <24个月大的儿童
|
探索性研究评估了Vesemnogene lantuparvovec对SMA患者的安全性和功效。
其他名称：
|
|
实验性的：第1阶段：儿童的剂量B <24个月大
剂量升级研究：儿童的Vesemnogene lantuparvovec剂量B <24个月大
|
探索性研究评估了Vesemnogene lantuparvovec对SMA患者的安全性和功效。
其他名称：
|
|
实验性的：阶段2：儿童≥24个月大的剂量
管理≥24个月大的儿童的vesemnogene lantuparvovec的选定剂量
|
探索性研究评估了Vesemnogene lantuparvovec对SMA患者的安全性和功效。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：基线长达 24 个月
|
从基线到随访期结束，对参与者的安全进行监测。
|
基线长达 24 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
根据WHO标准，从发展总和运动里程碑中的基线变化
大体时间：基线长达24个月
|
对于SMA患者，能够保留卧床功能的参与者的百分比。
|
基线长达24个月
|
|
在儿童<24个月大的儿童中从基线中的基线变化
大体时间：基线长达24个月
|
该章节包含16个评分为0到4的项目。总分范围为0-64。
较高的分数表明较高的运动能力水平。
|
基线长达24个月
|
|
锤子匠功能运动量表的基线变化 - ≥24个月大的儿童扩展（HFMSE）
大体时间：基线长达24个月
|
HFMSE包含33个从0（无法执行）到2的项目（无需修改/适应/补偿）。
总分范围为0-66。
较高的分数表明较高的运动能力水平。
|
基线长达24个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月20日
初级完成 (估计的)
2027年10月30日
研究完成 (估计的)
2027年10月30日
研究注册日期
首次提交
2024年2月18日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月24日
首次发布 (实际的)
2024年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.