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Eine offene Studie zu Gentherapieprodukten bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

17. Juli 2025 aktualisiert von: Lantu Biopharma

Studie zur Gentherapie AAV-hSMN1 (Vesemnogen Lantuparvovec) bei Patienten mit progressiver spinaler Muskelatrophie

Dies ist eine interventionelle Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-hSMN1 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer pro Teilnehmer beträgt ca. 25 Monate, einschließlich eines ca. 30-tägigen Screening-/Baseline-Zeitraums, eines ca. 24-monatigen Studienbeobachtungszeitraums inklusive 1 Behandlungstag und eines ca. 24-monatigen Nachbeobachtungszeitraums.

Die Patienten werden zu Studienbeginn getestet und kommen im ersten Monat nach der Dosis zweimal pro Woche zu Nachuntersuchungen zurück, gefolgt von Besuchen in den Monaten 2, 3, 6, 12, 18 und 24 nach der Infusion. Es kann zu außerplanmäßigen Besuchen kommen, wenn der Prüfer feststellt, dass sie notwendig sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von SMA basierend auf einer Genmutationsanalyse mit bi-allelischen Mutationen des überlebenden Motoneurons (SMN1) (Deletion oder Punktmutationen).
  • Patienten oder Eltern/Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen und die Studienabläufe und den Besuchsplan einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Virusinfektion (einschließlich HIV oder serologisch positiv auf Hepatitis B oder C).
  • Einsatz invasiver Beatmungsunterstützung (Tracheotomie mit Überdruck) oder Pulsoximetrie <95 % Sättigung.
  • Begleiterkrankungen und alle Medikamente, die nach Ansicht des Prüfarztes unnötige Risiken für den Gentransfer mit sich bringen.
  • Klinisch signifikante abnormale Laborwerte.
  • Teilnahme an einer kürzlich durchgeführten klinischen Studie zur SMA-Behandlung, die nach Ansicht des PI unnötige Risiken für den Gentransfer mit sich bringt.
  • Patient mit Anzeichen einer Aspiration aufgrund eines Schlucktests und nicht bereit, eine alternative Methode zur oralen Ernährung anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stadium 1: Dosis A bei Kindern <24 Monate alt
Dosis eskale Studie: Verabreichung Dosis A von Vesemnogen Lantuparvovec bei Kindern <24 Monate alt
Biologisch: Vesemnogene Lantuparvovec
Explorative Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vesemnogen Lantuparvovec bei Patienten mit SMA.
Andere Namen:
  • AAV-hSMN1
Experimental: Stadium 1: Dosis B bei Kindern <24 Monate alt
Dosis eskalen Studie: Verabreichung Dosis B von Vesemnogen Lantuparvovec bei Kindern <24 Monate alt
Biologisch: Vesemnogene Lantuparvovec
Explorative Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vesemnogen Lantuparvovec bei Patienten mit SMA.
Andere Namen:
  • AAV-hSMN1
Experimental: Stadium 2: Die ausgewählte Dosis bei Kindern ≥ 24 Monate
Verabreichung Die ausgewählte Dosis von Vesemnogen Lantuparvovec bei Kindern ≥ 24 Monate alt
Biologisch: Vesemnogene Lantuparvovec
Explorative Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vesemnogen Lantuparvovec bei Patienten mit SMA.
Andere Namen:
  • AAV-hSMN1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monate
Die Sicherheit der Teilnehmer wird vom Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums überwacht.
Baseline bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Basis in der Entwicklung von Bruttomotor -Meilensteinen der Entwicklung nach WHO -Kriterien
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 24 Monaten
Bei Patienten mit SMA ist der Prozentsatz der Teilnehmer, die in der Lage sind, die ambulante Funktion zu bewahren.
Grundlinie bis zu 24 Monaten
Wechseln Sie von der Basis in Chop-Intend bei Kindern <24 Monate alt
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 24 Monaten
Der Chop-Intende enthält 16 Artikel von 0 bis 4.. Die Gesamtpunktzahlen liegen zwischen 0 und 64. Höhere Werte weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Grundlinie bis zu 24 Monaten
Änderung von der Grundlinie in der Hammersmith -Funktionsmotorskala - erweitert (HFMSE) bei Kindern ≥ 24 Monate
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 24 Monaten
Die HFMSE enthält 33 Elemente, die von 0 (nicht in der Lage sind, durchzuführen) bis 2 (ohne Änderung/Anpassung/Kompensation) bewertet. Die Gesamtwerte reichen von 0-66. Höhere Werte weisen auf höhere motorische Fähigkeiten hin.
Grundlinie bis zu 24 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LT01-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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