Un estudio abierto de un producto de terapia génica en pacientes con atrofia muscular espinal
11 de junio de 2026 actualizado por: Lantu Biopharma
Estudio de la terapia génica AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) en sujetos con atrofia muscular espinal progresiva
Este es un estudio de intervención para evaluar la seguridad y eficacia de AAV-hSMN1 en pacientes con atrofia muscular espinal.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración del estudio por participante es de aproximadamente 25 meses, incluido un período inicial/de selección de aproximadamente 30 días, un período de observación del estudio de aproximadamente 24 meses que incluye 1 día de tratamiento y un período de seguimiento de aproximadamente 24 meses.
Los pacientes serán evaluados al inicio del estudio y regresarán para visitas de seguimiento dos veces por semana durante el primer mes después de la dosis, y seguidas de visitas en los meses 2, 3, 6, 12, 18 y 24 después de la infusión. Pueden ocurrir visitas no programadas si el investigador determina que son necesarias.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Porcelana, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de AME basado en el análisis de mutaciones genéticas con mutaciones bialélicas de la neurona motora de supervivencia (SMN1) (deleción o mutaciones puntuales).
- Pacientes o padres/tutores legales que deseen y puedan completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el cronograma de visitas.
Criterio de exclusión:
- Infección viral activa (incluye VIH o serología positiva para hepatitis B o C).
- Uso de soporte ventilatorio invasivo (traqueotomía con presión positiva) u oximetría de pulso <95% de saturación.
- Enfermedad concomitante y cualquier fármaco que a juicio del investigador genere riesgos innecesarios para la transferencia genética.
- Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos.
- Participación en un ensayo clínico reciente de tratamiento de AME que, en opinión del IP, crea riesgos innecesarios para la transferencia de genes.
- Paciente con signos de aspiración basados en una prueba de deglución y que no desea utilizar un método alternativo a la alimentación oral.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Etapa 1: Dosis A en niños <24 meses de edad
Estudio de dosis esculpidas: Administración Dosis A de Vesemnogene Lantuparvovec en niños <24 meses de edad
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Estudio exploratorio que evalúa la seguridad y la eficacia de Vesemnogene Lantuparvovec en pacientes con SMA.
Otros nombres:
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Experimental: Etapa 1: Dosis B en niños <24 meses de edad
Estudio de dosis escaladoras: Administración Dosis B de Vesemnogene Lantuparvovec en niños <24 meses de edad
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Estudio exploratorio que evalúa la seguridad y la eficacia de Vesemnogene Lantuparvovec en pacientes con SMA.
Otros nombres:
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Experimental: Etapa 2: la dosis seleccionada en niños ≥ 24 meses de edad
Administración La dosis seleccionada de Vesemnogene Lantuparvovec en niños ≥ 24 meses de edad
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Estudio exploratorio que evalúa la seguridad y la eficacia de Vesemnogene Lantuparvovec en pacientes con SMA.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Línea base hasta 24 meses
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Se monitorea la seguridad de los participantes desde el inicio hasta el final del período de seguimiento.
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Línea base hasta 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en los hitos motores brutos de desarrollo logrados de acuerdo con los criterios de la OMS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 24 meses
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Para los pacientes con SMA, el porcentaje de participantes que pueden preservar la función ambulatoria.
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Línea de base hasta 24 meses
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Cambio desde la línea de base en Chop-Ind en niños <24 meses de edad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 24 meses
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El Chop-Intend contiene 16 artículos clasificados de 0 a 4. Los puntajes totales varían de 0 a 64.
Los puntajes más altos indican niveles más altos de capacidad motor.
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Línea de base hasta 24 meses
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Cambio desde el inicio en la escala de motor funcional de Hammersmith - expandido (HFMSE) en niños ≥ 24 meses de edad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 24 meses
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El HFMSE contiene 33 elementos clasificados de 0 (no se puede realizar) a 2 (funciona sin modificación/adaptación/compensación).
Los puntajes totales varían de 0-66.
Los puntajes más altos indican niveles más altos de capacidad motor.
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Línea de base hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LT01-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .