Een open-labelonderzoek naar gentherapieproducten bij patiënten met spinale spieratrofie
11 juni 2026 bijgewerkt door: Lantu Biopharma
Studie van AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) gentherapie bij proefpersonen met progressieve spinale spieratrofie
Dit is een interventioneel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van AAV-hSMN1 bij patiënten met spinale musculaire atrofie te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoeksduur per deelnemer bedraagt ongeveer 25 maanden, inclusief een screening/basislijnperiode van ongeveer 30 dagen, een onderzoekobservatieperiode van ongeveer 24 maanden inclusief 1 behandelingsdag, en een follow-upperiode van ongeveer 24 maanden.
Patiënten worden bij aanvang getest en komen tweemaal per week terug voor vervolgbezoeken gedurende de eerste maand na de dosis, en gevolgd door bezoeken in maand 2, 3, 6, 12, 18 en 24 na de infusie. Ongeplande bezoeken kunnen plaatsvinden als de onderzoeker vaststelt dat deze noodzakelijk zijn.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van SMA op basis van genmutatieanalyse met bi-allelische overlevingsmotorneuronmutaties (SMN1) (deletie- of puntmutaties).
- Patiënten of ouder(s)/wettelijke voogd(en) die bereid en in staat zijn om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en zich te houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema.
Uitsluitingscriteria:
- Actieve virale infectie (inclusief HIV of serologie positief voor hepatitis B of C).
- Gebruik van invasieve beademingsondersteuning (tracheotomie met positieve druk) of pulsoximetrie <95% saturatie.
- Gelijktijdige ziekte en elk medicijn dat naar de mening van de onderzoeker onnodige risico's voor genoverdracht met zich meebrengt.
- Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden.
- Deelname aan een recente klinische proef met SMA-behandeling die naar de mening van de PI onnodige risico's voor genoverdracht met zich meebrengt.
- Patiënt met tekenen van aspiratie op basis van een sliktest en niet bereid een alternatieve methode te gebruiken voor orale voeding.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fase 1: Dosis A bij kinderen <24 maanden oud
Dosis Escalt Study: Toediening Dosis A van Vesemnogen Lantuparvovec bij kinderen <24 maanden oud
|
Verkennend onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van vesemnogen lantuparvovec evalueert bij patiënten met SMA.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Fase 1: Dosis B bij kinderen <24 maanden oud
Dosis Escalt Study: Toediening Dosis B van Vesemnogen Lantuparvovec bij kinderen <24 maanden oud
|
Verkennend onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van vesemnogen lantuparvovec evalueert bij patiënten met SMA.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Fase 2: De geselecteerde dosis bij kinderen ≥ 24 maanden oud
Administratie De geselecteerde dosis vesemnogen lantuparvovec bij kinderen ≥ 24 maanden oud
|
Verkennend onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van vesemnogen lantuparvovec evalueert bij patiënten met SMA.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
|
De veiligheid van de deelnemers wordt vanaf het begin tot het einde van de follow-upperiode gecontroleerd.
|
Basislijn tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van de uitgangswaarde in ontwikkelingsgroepmotoren die zijn bereikt volgens de WHO -criteria
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
|
Voor patiënten met SMA is het percentage deelnemers dat de ambulante functie kan behouden.
|
Basislijn tot 24 maanden
|
|
Verandering van de basislijn bij het chop-intend bij kinderen <24 maanden oud
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
|
De chop-intend bevat 16 items die zijn van 0 tot 4. Totale scores variëren van 0-64.
Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorvermogen.
|
Basislijn tot 24 maanden
|
|
Verandering van de basislijn in Hammersmith Functionele motorschaal - Uitgebreid (HFMSE) bij kinderen ≥ 24 maanden oud
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
|
De HFMSE bevat 33 items die zijn beoordeeld van 0 (niet in staat om te presteren) tot 2 (presteert zonder aanpassing/aanpassing/compensatie).
De totale scores variëren van 0-66.
Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorvermogen.
|
Basislijn tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 oktober 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 oktober 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 oktober 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LT01-101
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .