En åpen undersøkelse av genterapiprodukter hos pasienter med spinal muskelatrofi
11. juni 2026 oppdatert av: Lantu Biopharma
Studie av AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) genterapi hos personer med progressiv spinal muskelatrofi
Dette er en intervensjonsstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av AAV-hSMN1 hos pasienter med spinal muskelatrofi.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studievarighet per deltaker er ca. 25 måneder, inkludert en ca. 30-dagers screening/baseline-periode, en ca. 24-måneders studieobservasjonsperiode inkludert 1 behandlingsdag, og en ca. 24-måneders oppfølgingsperiode.
Pasientene vil bli testet ved baseline og returnere for oppfølgingsbesøk to ganger i uken gjennom den første måneden etter dose, og etterfulgt av besøk 2, 3, 6, 12, 18 og 24 etter infusjon. Uplanlagte besøk kan forekomme hvis etterforskeren finner ut at de er nødvendige.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av SMA basert på genmutasjonsanalyse med bi-alleliske overlevelsesmotorneuron (SMN1) mutasjoner (delesjon eller punktmutasjoner).
- Pasienter eller foreldre/verge som er villige og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan.
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv virusinfeksjon (inkluderer HIV eller serologipositiv for hepatitt B eller C).
- Bruk av invasiv ventilasjonsstøtte (trakeotomi med positivt trykk) eller pulsoksymetri <95 % metning.
- Samtidig sykdom og ethvert medikament som etter etterforskerens mening skaper unødvendig risiko for genoverføring.
- Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier.
- Deltakelse i en nylig SMA-behandling klinisk studie som etter PI oppfatning skaper unødvendig risiko for genoverføring.
- Pasient med tegn på aspirasjon basert på en svelgetest og uvillig til å bruke en alternativ metode til oral fôring.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fase 1: Dose A hos barn <24 måneders alder
Dose Escalting Study: Administration Dose A of Vesemnogene lantuparvovec hos barn <24 måneders alder
|
Utforskende studie som evaluerer sikkerheten og effekten av vesemnogen lantuparvovec hos pasienter med SMA.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Fase 1: Dose B hos barn <24 måneders alder
Dose Escalting Study: Administrasjonsdose B av Vesemnogene Lantuparvovec hos barn <24 måneders alder
|
Utforskende studie som evaluerer sikkerheten og effekten av vesemnogen lantuparvovec hos pasienter med SMA.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Fase 2: Den valgte dosen hos barn ≥ 24 måneders alder
Administrasjon Den valgte dosen av vesemnogen lantuparvovec hos barn ≥ 24 måneders alder
|
Utforskende studie som evaluerer sikkerheten og effekten av vesemnogen lantuparvovec hos pasienter med SMA.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil 24 måneder
|
Deltakerne overvåkes for sikkerhet fra baseline til slutten av oppfølgingsperioden.
|
Baseline opptil 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i utviklingsmessige brutto motoriske milepæler oppnådd i henhold til WHO -kriterier
Tidsramme: Baseline opp til 24 måneder
|
For pasienter med SMA, prosentandelen av deltakere som er i stand til å bevare ambulerende funksjon.
|
Baseline opp til 24 måneder
|
|
Endring fra baseline i Chop-Intend hos barn <24 måneders alder
Tidsramme: Baseline opp til 24 måneder
|
CHOP-Intend inneholder 16 elementer som er rangert fra 0 til 4. totale score varierer fra 0-64.
Høyere score indikerer høyere nivå av motorisk evne.
|
Baseline opp til 24 måneder
|
|
Endring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale - utvidet (HFMSE) hos barn ≥ 24 måneders alder
Tidsramme: Baseline opp til 24 måneder
|
HFMSE inneholder 33 elementer som er vurdert fra 0 (ikke i stand til å utføre) til 2 (utfører uten modifisering/tilpasning/kompensasjon).
Totalt score varierer fra 0-66.
Høyere score indikerer høyere nivå av motorisk evne.
|
Baseline opp til 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. oktober 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LT01-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .