En öppen studie av genterapiprodukter hos patienter med spinal muskelatrofi
11 juni 2026 uppdaterad av: Lantu Biopharma
Studie av AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) genterapi hos patienter med progressiv spinal muskelatrofi
Detta är en interventionsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av AAV-hSMN1 hos patienter med spinal muskelatrofi.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studiens varaktighet per deltagare är cirka 25 månader inklusive en cirka 30-dagars screening/baslinjeperiod, en cirka 24-månaders studieobservationsperiod inklusive 1 behandlingsdag och en cirka 24-månaders uppföljningsperiod.
Patienterna kommer att testas vid baslinjen och återkomma för uppföljningsbesök två gånger i veckan under den första månaden efter dos, och följt av besök 2, 3, 6, 12, 18 och 24 efter infusion. Oplanerade besök kan förekomma om utredaren bedömer att de är nödvändiga.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
20
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av SMA baserad på genmutationsanalys med bialleliska överlevnadsmotorneuron (SMN1) mutationer (deletion eller punktmutationer).
- Patienter eller föräldrar/vårdnadshavare som vill och kan slutföra processen för informerat samtycke och följa studieprocedurer och besöksschema.
Exklusions kriterier:
- Aktiv virusinfektion (inkluderar HIV eller serologipositiv för hepatit B eller C).
- Användning av invasivt andningsstöd (trakeotomi med positivt tryck) eller pulsoximetri <95 % mättnad.
- Samtidig sjukdom och något läkemedel som enligt utredarens uppfattning skapar onödiga risker för genöverföring.
- Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden.
- Deltagande i en nyligen genomförd SMA-behandlingsstudie som enligt PI skapar onödiga risker för genöverföring.
- Patient med tecken på aspiration baserat på ett sväljtest och ovillig att använda en alternativ metod till oral matning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Steg 1: Dos A hos barn <24 månaders ålder
Dos eskaltingstudie: Administrationsdos A av Vesemnogene lantuparvovec hos barn <24 månaders ålder
|
Undersökande studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten hos vesemnogen lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Steg 1: Dos B hos barn <24 månaders ålder
Dos Escalting Study: Administration Dos B of Vesemnogene Lantuparvovec hos barn <24 månaders ålder
|
Undersökande studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten hos vesemnogen lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Steg 2: Den valda dosen hos barn ≥ 24 månaders ålder
Administration Den valda dosen av vesemnogen lantuparvovec hos barn ≥ 24 månaders ålder
|
Undersökande studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten hos vesemnogen lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader
|
Deltagarna övervakas för säkerhet från baslinjen fram till slutet av uppföljningsperioden.
|
Baslinje upp till 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i utvecklingsgrossmotoriska milstolpar som uppnås enligt WHO -kriterier
Tidsram: Baslinjen upp till 24 månader
|
För patienter med SMA är andelen deltagare som kan bevara ambulerande funktion.
|
Baslinjen upp till 24 månader
|
|
Ändra från baslinjen i hop-avsikt hos barn <24 månaders ålder
Tidsram: Baslinjen upp till 24 månader
|
Chop-avsikten innehåller 16 artiklar som är klassade från 0 till 4. Totalt poäng sträcker sig från 0-64.
Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga.
|
Baslinjen upp till 24 månader
|
|
Ändra från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) hos barn ≥ 24 månaders ålder
Tidsram: Baslinjen upp till 24 månader
|
HFMSE innehåller 33 artiklar som är klassade från 0 (kan inte utföra) till 2 (utför utan modifiering/anpassning/kompensation).
Totala poäng sträcker sig från 0-66.
Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga.
|
Baslinjen upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 oktober 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
30 oktober 2027
Avslutad studie (Beräknad)
30 oktober 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 februari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2024
Första postat (Faktisk)
1 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LT01-101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .