Une étude ouverte sur un produit de thérapie génique chez des patients atteints d'amyotrophie spinale
11 juin 2026 mis à jour par: Lantu Biopharma
Étude de la thérapie génique AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) chez des sujets atteints d'amyotrophie spinale progressive
Il s'agit d'une étude interventionnelle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'AAV-hSMN1 chez les patients atteints d'amyotrophie spinale.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée de l'étude par participant est d'environ 25 mois, dont une période de sélection/de référence d'environ 30 jours, une période d'observation de l'étude d'environ 24 mois comprenant 1 jour de traitement et une période de suivi d'environ 24 mois.
Les patients seront testés au départ et reviendront pour des visites de suivi deux fois par semaine pendant le premier mois après l'administration, et suivis de visites aux mois 2, 3, 6, 12, 18 et 24 après la perfusion. Des visites imprévues peuvent avoir lieu si l'enquêteur détermine qu'elles sont nécessaires.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Chine, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de l'AMS basé sur l'analyse des mutations génétiques avec des mutations bi-alléliques du motoneurone de survie (SMN1) (délétion ou mutations ponctuelles).
- Patients ou parents/tuteurs légaux disposés et capables de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude et au calendrier des visites.
Critère d'exclusion:
- Infection virale active (comprend le VIH ou une sérologie positive pour l'hépatite B ou C).
- Utilisation d'une assistance ventilatoire invasive (trachéotomie avec pression positive) ou d'une oxymétrie de pouls <95% de saturation.
- Maladie concomitante et tout médicament qui, de l'avis de l'enquêteur, crée des risques inutiles de transfert de gènes.
- Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives.
- Participation à un récent essai clinique de traitement de la SMA qui, de l'avis du chercheur principal, crée des risques inutiles pour le transfert de gènes.
- Patient présentant des signes d'aspiration basés sur un test de déglutition et refusant d'utiliser une méthode alternative à l'alimentation orale.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Étape 1: Dose A chez les enfants <24 mois
Étude sur l'escalade de dose: dose d'administration A de Vesemnogene Lantuparvovec chez les enfants de moins de 24 mois
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Étude exploratoire évaluant l'innocuité et l'efficacité de Vesemnogene Lantuparvovec chez les patients atteints de SMA.
Autres noms:
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Expérimental: Étape 1: Dose B chez les enfants de moins de 24 mois
Étude sur l'escalade de la dose: dose d'administration B de Vesemnogene Lantuparvovec chez les enfants de moins de 24 mois
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Étude exploratoire évaluant l'innocuité et l'efficacité de Vesemnogene Lantuparvovec chez les patients atteints de SMA.
Autres noms:
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Expérimental: Étape 2: La dose sélectionnée chez les enfants ≥ 24 mois
Administration La dose sélectionnée de Vesemnogene Lantuparvovec chez les enfants ≥ 24 mois
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Étude exploratoire évaluant l'innocuité et l'efficacité de Vesemnogene Lantuparvovec chez les patients atteints de SMA.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Base de référence jusqu'à 24 mois
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Les participants sont surveillés pour vérifier leur sécurité depuis le départ jusqu'à la fin de la période de suivi.
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Base de référence jusqu'à 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la base des étapes du moteur brut du développement atteint selon les critères de l'OMS
Délai: Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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Pour les patients atteints de SMA, le pourcentage de participants capables de préserver la fonction ambulatoire.
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Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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Changement par rapport à la référence dans les entrées de Chop chez les enfants de moins de 24 mois
Délai: Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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L'intension de Chop contient 16 éléments notés de 0 à 4. Les scores totaux varient de 0 à 64.
Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
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Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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Changement par rapport à l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - Expanded (HFMSE) chez les enfants ≥ 24 mois
Délai: Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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Le HFMSE contient 33 éléments notés de 0 (incapables de fonctionner) à 2 (fonctionne sans modification / adaptation / compensation).
Les scores totaux varient de 0 à 66.
Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice.
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Ligne de référence jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 octobre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 octobre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 octobre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2024
Première publication (Réel)
1 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LT01-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .