Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af genterapi-produkt hos patienter med spinal muskelatrofi

17. juli 2025 opdateret af: Lantu Biopharma

Undersøgelse af AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) genterapi hos forsøgspersoner med progressiv spinal muskelatrofi

Dette er en interventionel undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AAV-hSMN1 hos patienter med spinal muskelatrofi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed pr. deltager er ca. 25 måneder inklusive en ca. 30-dages screening/baseline-periode, en ca. 24-måneders undersøgelses-observationsperiode inklusive 1 behandlingsdag og en ca. 24-måneders opfølgningsperiode.

Patienterne vil blive testet ved baseline og vende tilbage til opfølgningsbesøg to gange om ugen gennem den første måned efter dosis og efterfulgt af besøg 2, 3, 6, 12, 18 og 24 efter infusion. Uplanlagte besøg kan forekomme, hvis efterforskeren vurderer, at de er nødvendige.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af SMA baseret på genmutationsanalyse med bialleliske overlevelsesmotorneuron (SMN1) mutationer (deletion eller punktmutationer).
  • Patienter eller forældre/værge, der er villige og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv viral infektion (omfatter HIV eller serologi positiv for hepatitis B eller C).
  • Brug af invasiv ventilatorisk støtte (trakeotomi med positivt tryk) eller pulsoximetri <95 % mætning.
  • Samtidig sygdom og ethvert lægemiddel, der efter efterforskerens mening skaber unødvendige risici for genoverførsel.
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier.
  • Deltagelse i et nyligt SMA-behandlingsstudie, der efter PI's opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel.
  • Patient med tegn på aspiration baseret på en synketest og uvillig til at bruge en alternativ metode til oral fodring.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trin 1: Dosis A hos børn <24 måneders alder
Dosis Escalting Study: Administration Dosis A af Vesemnogene Lantuparvovec hos børn <24 måneders alder
Biologisk: Vesemnogene lantuparvovec
Undersøgelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af Vesemnogene Lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andre navne:
  • AAV-hSMN1
Eksperimentel: Trin 1: Dosis B hos børn <24 måneders alder
Dosis Escalting Study: Administration Dosis B af Vesemnogene Lantuparvovec hos børn <24 måneders alder
Biologisk: Vesemnogene lantuparvovec
Undersøgelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af Vesemnogene Lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andre navne:
  • AAV-hSMN1
Eksperimentel: Trin 2: Den valgte dosis hos børn ≥ 24 måneders alder
Administration Den valgte dosis af Vesemnogene Lantuparvovec hos børn ≥ 24 måneders alder
Biologisk: Vesemnogene lantuparvovec
Undersøgelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af Vesemnogene Lantuparvovec hos patienter med SMA.
Andre navne:
  • AAV-hSMN1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
Deltagerne overvåges for sikkerhed fra baseline til slutningen af ​​opfølgningsperioden.
Baseline op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i udviklingsmæssige brutto motoriske milepæle opnået i henhold til WHO -kriterierne
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
For patienter med SMA er procentdelen af deltagere, der er i stand til at bevare ambulant funktion.
Baseline op til 24 måneder
Ændring fra baseline i huggestint
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
Chop-intend indeholder 16 poster, der er vurderet fra 0 til 4. samlede score, spænder fra 0-64. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Baseline op til 24 måneder
Ændring fra baseline i Hammersmith Funktionel motorskala - Udvidet (HFMSE) hos børn ≥ 24 måneders alder
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
HFMSE indeholder 33 poster, der er vurderet fra 0 (ikke i stand til at udføre) til 2 (udfører uden ændring/tilpasning/kompensation). De samlede scoringer spænder fra 0-66. Højere score indikerer højere niveauer af motorisk evne.
Baseline op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lantu Biopharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

1. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LT01-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Vesemnogene lantuparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner