Um estudo aberto de produto de terapia genética em pacientes com atrofia muscular espinhal
11 de junho de 2026 atualizado por: Lantu Biopharma
Estudo da terapia genética AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) em indivíduos com atrofia muscular espinhal progressiva
Este é um estudo intervencionista para avaliar a segurança e eficácia do AAV-hSMN1 em pacientes com atrofia muscular espinhal.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração do estudo por participante é de aproximadamente 25 meses, incluindo um período de triagem/linha de base de aproximadamente 30 dias, um período de observação do estudo de aproximadamente 24 meses, incluindo 1 dia de tratamento, e um período de acompanhamento de aproximadamente 24 meses.
Os pacientes serão testados no início do estudo e retornarão para visitas de acompanhamento duas vezes por semana durante o primeiro mês após a dose, e seguidos por visitas nos meses 2, 3, 6, 12, 18 e 24 após a infusão. Visitas não programadas podem ocorrer se o investigador determinar que são necessárias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Yunnan
-
Kunming, Yunnan, China, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de AME com base na análise de mutação genética com mutações do neurônio motor de sobrevivência bialélica (SMN1) (deleção ou mutações pontuais).
- Pacientes ou pais/responsáveis legais dispostos e capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas.
Critério de exclusão:
- Infecção viral ativa (inclui HIV ou sorologia positiva para hepatite B ou C).
- Uso de suporte ventilatório invasivo (traqueotomia com pressão positiva) ou oximetria de pulso <95% de saturação.
- Doença concomitante e qualquer medicamento que, na opinião do investigador, crie riscos desnecessários para a transferência de genes.
- Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos.
- Participação num ensaio clínico recente de tratamento de SMA que, na opinião do PI, cria riscos desnecessários para a transferência de genes.
- Paciente com sinais de aspiração com base em teste de deglutição e sem vontade de utilizar método alternativo à alimentação oral.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Etapa 1: dose A em crianças <24 meses de idade
Estudo por escalada da dose: dose de administração A de vesemnogene lantuparvovec em crianças <24 meses de idade
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Estudo exploratório Avaliando a segurança e a eficácia do vesenogene lantuparvovec em pacientes com SMA.
Outros nomes:
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Experimental: Etapa 1: Dose B em crianças <24 meses de idade
Estudo por escalada da dose: dose de administração B do vesenogene lantuparvovec em crianças <24 meses de idade
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Estudo exploratório Avaliando a segurança e a eficácia do vesenogene lantuparvovec em pacientes com SMA.
Outros nomes:
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Experimental: Etapa 2: a dose selecionada em crianças ≥ 24 meses de idade
Administração A dose selecionada de Vesemnogene Lantuparvovec em crianças ≥ 24 meses de idade
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Estudo exploratório Avaliando a segurança e a eficácia do vesenogene lantuparvovec em pacientes com SMA.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Os participantes são monitorados quanto à segurança desde o início até o final do período de acompanhamento.
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Linha de base até 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos marcos motores brutos do desenvolvimento alcançado de acordo com os critérios da OMS
Prazo: Linha de base até 24 meses
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Para pacientes com SMA, a porcentagem de participantes capazes de preservar a função ambulatorial.
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Linha de base até 24 meses
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Mudança em relação à linha de base no interior do Chop-Intend em crianças <24 meses de idade
Prazo: Linha de base até 24 meses
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O interior do CHOP-Intend contém 16 itens classificados de 0 a 4. O total de pontuações variam de 0 a 64.
Pontuações mais altas indicam níveis mais altos de capacidade motora.
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Linha de base até 24 meses
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Mudança da linha de base na escala motor funcional de Hammersmith - expandida (HFMSE) em crianças ≥ 24 meses de idade
Prazo: Linha de base até 24 meses
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O HFMSE contém 33 itens classificados de 0 (incapazes de executar) a 2 (executa sem modificação/adaptação/compensação).
As pontuações totais variam de 0 a 66.
Pontuações mais altas indicam níveis mais altos de capacidade motora.
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Linha de base até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LT01-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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