Nyílt vizsgálat génterápiás termékről spinális izomsorvadásos betegeknél
2026. június 11. frissítette: Lantu Biopharma
Az AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) génterápia vizsgálata progresszív spinális izomsorvadásban szenvedő alanyokon
Ez egy intervenciós vizsgálat az AAV-hSMN1 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére spinális izomsorvadásos betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat időtartama résztvevőnként körülbelül 25 hónap, amely egy körülbelül 30 napos szűrési/kiindulási időszakot, egy körülbelül 24 hónapos vizsgálati megfigyelési időszakot, amely 1 kezelési napot tartalmaz, és egy körülbelül 24 hónapos követési időszakot tartalmaz.
A betegeket a kiinduláskor tesztelik, és az adagolást követő első hónapban hetente kétszer visszatérnek ellenőrző látogatásra, majd az infúzió beadását követő 2., 3., 6., 12., 18. és 24. hónapban. Előfordulhatnak előre nem tervezett látogatások, ha a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy ezek szükségesek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kína, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az SMA diagnosztizálása génmutációs elemzés alapján bi-allélikus túlélési motoros neuron (SMN1) mutációkkal (deléciós vagy pontmutációk).
- Betegek vagy Szülő(k)/törvényes gyám(ok), akik hajlandóak és képesek befejezni a tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamatot, és betartják a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemtervet.
Kizárási kritériumok:
- Aktív vírusfertőzés (beleértve a HIV-t vagy a szerológiailag pozitív hepatitis B-re vagy C-re).
- Invazív lélegeztetési támogatás (tracheotomia pozitív nyomással) vagy pulzoximetria alkalmazása <95% telítettség.
- Egyidejű betegségek és minden olyan gyógyszer, amely a vizsgáló véleménye szerint szükségtelen kockázatot jelent a géntranszfer számára.
- Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi értékek.
- Részvétel egy közelmúltban végzett SMA kezelési klinikai vizsgálatban, amely a PI véleménye szerint szükségtelen kockázatot jelent a géntranszfer számára.
- Nyelési teszt alapján aspiráció jeleit észlelő páciens, aki nem hajlandó a szájon át történő táplálás helyett más módszert alkalmazni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. szakasz: A adag 24 hónapos korú gyermekeknél
Dózisfogyasztási vizsgálat: Adminisztrációs adag vesemnogén lantuparvovec 24 hónapos korú gyermekeknél
|
Kutató vizsgálat, amely értékeli a vesemnogén lantuparvovec biztonságát és hatékonyságát az SMA -ban szenvedő betegek esetében.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. szakasz: B adag 24 hónapos korú gyermekeknél
Dózisfogyasztási vizsgálat: Adminisztráció B adagja a vesemnogén lantuparvovec B -ba 24 hónapos korban
|
Kutató vizsgálat, amely értékeli a vesemnogén lantuparvovec biztonságát és hatékonyságát az SMA -ban szenvedő betegek esetében.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. szakasz: A kiválasztott adag ≥ 24 hónapos gyermekeknél
Adja be a kiválasztott vesemnogene lantuparvovec adagot ≥ 24 hónapos korban
|
Kutató vizsgálat, amely értékeli a vesemnogén lantuparvovec biztonságát és hatékonyságát az SMA -ban szenvedő betegek esetében.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot akár 24 hónapig
|
A résztvevők biztonságát az alaphelyzettől a követési időszak végéig figyelemmel kísérik.
|
Alapállapot akár 24 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Váltás a kiindulási ponttól a fejlesztési bruttó motoros mérföldköveknél, akiknek a WHO kritériumainak megfelelően elértek
Időkeret: A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
Az SMA -ban szenvedő betegek esetében a résztvevők százalékos aránya, akik képesek megőrizni az ambulatorikus funkciókat.
|
A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a Chop-Inend-ben a 24 hónapos korban?
Időkeret: A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
A Chop-Inend 16 tételt tartalmaz, 0-tól 4-ig. Az összes pontszám 0-64 között van.
A magasabb pontszámok a motoros képesség magasabb szintjét jelzik.
|
A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
|
Váltás az alapvonaltól a Hammersmith funkcionális motoros skálán - kibővített (HFMSE) ≥ 24 hónapos korban
Időkeret: A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
A HFMSE 33 tételt tartalmaz 0 -tól (nem képes végrehajtani) 2 -ig (módosítás/adaptáció/kompenzáció nélkül).
Az összes pontszám 0-66.
A magasabb pontszámok a motoros képesség magasabb szintjét jelzik.
|
A kiindulási érték akár 24 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. október 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. október 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. február 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 24.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 11.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LT01-101
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .