척수근위축증 환자의 유전자 치료 제품에 대한 공개 라벨 연구
2026년 6월 11일 업데이트: Lantu Biopharma
진행성 척수 근육 위축 환자를 대상으로 한 AAV-hSMN1(Vesemnogene Lantuparvovec) 유전자 치료에 대한 연구
이는 척수성 근위축 환자에서 AAV-hSMN1의 안전성과 효능을 평가하기 위한 중재적 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
참가자당 연구 기간은 약 30일의 선별/기준 기간을 포함하여 약 25개월, 치료일 1일을 포함하는 약 24개월의 연구 관찰 기간, 약 24개월의 추적 기간입니다.
환자는 기준선에서 검사를 받고, 투여 후 첫 달까지 일주일에 2번 후속 방문을 위해 재방문하고, 이어서 주입 후 2개월, 3개월, 6개월, 12개월, 18개월 및 24개월에 방문합니다. 조사관이 필요하다고 판단하는 경우 예정되지 않은 방문이 발생할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, 중국, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이중 대립유전자 생존 운동 뉴런(SMN1) 돌연변이(결실 또는 점 돌연변이)를 이용한 유전자 돌연변이 분석을 기반으로 SMA를 진단합니다.
- 환자 또는 부모/법적 보호자는 사전 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 활동성 바이러스 감염(HIV 또는 B형 또는 C형 간염에 대한 혈청 양성 포함).
- 침습적 환기 지원(양압을 이용한 기관 절개술) 또는 맥박 산소 측정법 <95% 포화도 사용.
- 수반되는 질병 및 연구자의 견해로 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 모든 약물.
- 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실 수치.
- PI의 의견에 따르면 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하는 최근 SMA 치료 임상 시험에 참여했습니다.
- 삼킴 테스트 결과 흡인 징후가 있고 경구 수유에 대한 대체 방법을 사용하기를 꺼리는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 1 단계 : 24 개월 미만의 어린이의 복용량 A
용량 에스컬레이팅 연구 : 24 개월 <24 개월 <24 개월 어린이의 Vesemnogene lantuparvovec의 투여 용량 A
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SMA 환자에서 Vesemnogene Lantuparvovec의 안전성 및 효능을 평가하는 탐색 적 연구.
다른 이름들:
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실험적: 1 단계 : 24 개월 미만의 어린이의 복용량 B
용량 에스컬레이팅 연구 : 24 개월 <24 개월의 소아에서 Vesemnogene lantuparvovec의 투여 용량 B
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SMA 환자에서 Vesemnogene Lantuparvovec의 안전성 및 효능을 평가하는 탐색 적 연구.
다른 이름들:
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실험적: 2 단계 : 24 개월 이상 어린이의 선택된 복용량
투여 24 개월 이상 어린이의 Vesemnogene lantuparvovec의 선택된 용량
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SMA 환자에서 Vesemnogene Lantuparvovec의 안전성 및 효능을 평가하는 탐색 적 연구.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준 최대 24개월
|
참가자는 기준선부터 후속 기간이 끝날 때까지 안전성을 모니터링합니다.
|
기준 최대 24개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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WHO 기준에 따라 달성 된 발달 총 모터 이정표의 기준선에서 변화
기간: 최대 24 개월의 기준선
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SMA 환자의 경우 외래 기능을 보존 할 수있는 참가자의 비율.
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최대 24 개월의 기준선
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24 개월 미만의 어린이의 Chop-intend의 기준선에서 변화
기간: 최대 24 개월의 기준선
|
Chop-Intend에는 0에서 4까지의 16 개 항목이 포함되어 있으며 총 점수는 0-64입니다.
점수가 높을수록 운동 능력이 높음을 나타냅니다.
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최대 24 개월의 기준선
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해머 스미스 기능 스케일의 기준선에서 변화 - 24 개월 이상의 어린이의 확장 (HFMSE)
기간: 최대 24 개월의 기준선
|
HFMSE에는 0에서 2에서 2까지의 33 개의 항목이 포함되어 있습니다 (수정/적응/보상없이 수행).
총 점수는 0-66입니다.
점수가 높을수록 운동 능력이 높음을 나타냅니다.
|
최대 24 개월의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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