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Uno studio in aperto sul prodotto di terapia genica in pazienti con atrofia muscolare spinale

17 luglio 2025 aggiornato da: Lantu Biopharma

Studio sulla terapia genica AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) in soggetti con atrofia muscolare spinale progressiva

Questo è uno studio interventistico per valutare la sicurezza e l'efficacia di AAV-hSMN1 nei pazienti con atrofia muscolare spinale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per partecipante è di circa 25 mesi compreso un periodo di screening/baseline di circa 30 giorni, un periodo di osservazione dello studio di circa 24 mesi incluso 1 giorno di trattamento e un periodo di follow-up di circa 24 mesi.

I pazienti verranno testati al basale e torneranno per visite di follow-up due volte a settimana durante il primo mese dopo la dose, seguiti da visite ai mesi 2, 3, 6, 12, 18 e 24 dopo l'infusione. Possono verificarsi visite non programmate se l'investigatore stabilisce che sono necessarie.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di SMA basata sull'analisi delle mutazioni genetiche con mutazioni bi-alleliche di sopravvivenza dei motoneuroni (SMN1) (delezione o mutazioni puntiformi).
  • Pazienti o genitori/tutori legali disposti e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure dello studio e il programma delle visite.

Criteri di esclusione:

  • Infezione virale attiva (include HIV o sierologia positiva per epatite B o C).
  • Utilizzo di supporto ventilatorio invasivo (tracheotomia con pressione positiva) o pulsossimetria <95% di saturazione.
  • Malattia concomitante e qualsiasi farmaco che, a giudizio dello sperimentatore, crei rischi inutili per il trasferimento genico.
  • Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi.
  • Partecipazione a un recente studio clinico sul trattamento della SMA che, secondo il PI, crea rischi inutili per il trasferimento genico.
  • Paziente con segni di aspirazione sulla base di un test di deglutizione e non disposto a utilizzare un metodo alternativo all'alimentazione orale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1: dose A nei bambini <24 mesi di età
Dose Studio escale: dose di amministrazione A di vesemnogene Lantuparvovec nei bambini <24 mesi di età
Biologico: Vesennogene Lantuparvovec
Studio esplorativo che valuta la sicurezza e l'efficacia del Vesennogene Lantuparvovec nei pazienti con SMA.
Altri nomi:
  • AAV-hSMN1
Sperimentale: Fase 1: dose B nei bambini <24 mesi di età
Dose Studio escale: somministrazione dose B del veesanno Lantuparvovec nei bambini <24 mesi di età
Biologico: Vesennogene Lantuparvovec
Studio esplorativo che valuta la sicurezza e l'efficacia del Vesennogene Lantuparvovec nei pazienti con SMA.
Altri nomi:
  • AAV-hSMN1
Sperimentale: Fase 2: la dose selezionata in bambini ≥ 24 mesi di età
Somministrazione La dose selezionata di vesemnogene Lantuparvovec in bambini ≥ 24 mesi di età
Biologico: Vesennogene Lantuparvovec
Studio esplorativo che valuta la sicurezza e l'efficacia del Vesennogene Lantuparvovec nei pazienti con SMA.
Altri nomi:
  • AAV-hSMN1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 mesi
I partecipanti vengono monitorati per la sicurezza dal basale fino alla fine del periodo di follow-up.
Baseline fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto alla linea di base nelle pietre miliari del motorio lordo dello sviluppo raggiunto secondo i criteri dell'OMS
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi
Per i pazienti con SMA, la percentuale di partecipanti che sono in grado di preservare la funzione ambulatoriale.
Basale fino a 24 mesi
Cambia dal basale in Chop-Intend nei bambini <24 mesi di età
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi
Il Chop-Intend contiene 16 articoli classificati da 0 a 4. I punteggi totali vanno da 0 a 64. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
Basale fino a 24 mesi
Modifica dalla linea di base nella scala del motore funzionale di Hammersmith - ampliato (HFMSE) nei bambini ≥ 24 mesi di età
Lasso di tempo: Basale fino a 24 mesi
L'HFMSE contiene 33 elementi classificati da 0 (impossibile eseguire) a 2 (si comporta senza modifica/adattamento/compensazione). I punteggi totali vanno da 0 a 66. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
Basale fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LT01-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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