Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie dotyczące produktów terapii genowej u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Lantu Biopharma

Badanie terapii genowej AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) u osób z postępującym rdzeniowym zanikiem mięśni

Jest to badanie interwencyjne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności AAV-hSMN1 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania na uczestnika wynosi około 25 miesięcy, w tym około 30-dniowy okres przesiewowy/okres początkowy, około 24-miesięczny okres obserwacji obejmujący 1 dzień leczenia i około 24-miesięczny okres obserwacji.

Pacjenci będą poddawani badaniom na początku leczenia i będą zgłaszani na wizyty kontrolne dwa razy w tygodniu przez pierwszy miesiąc po podaniu dawki, a następnie wizyty w 2, 3, 6 miesiącu, 12, 18 i 24 po wlewie. Niezaplanowane wizyty mogą mieć miejsce, jeśli badacz uzna, że ​​są one konieczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, Chiny, 650200
        • Kunming Hope of Health Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie SMA na podstawie analizy mutacji genów z biallelicznymi mutacjami w neuronach ruchowych SMN1 (mutacje delecyjne lub punktowe).
  • Pacjenci lub Rodzice/opiekunowie prawni, którzy chcą i są w stanie wypełnić proces świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania i harmonogramu wizyt.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna infekcja wirusowa (w tym HIV lub wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C).
  • Stosowanie inwazyjnego wspomagania wentylacji (tracheotomia z dodatnim ciśnieniem) lub pulsoksymetrii <95% nasycenia.
  • Choroba współistniejąca i jakikolwiek lek, który w opinii badacza stwarza niepotrzebne ryzyko transferu genu.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości badań laboratoryjnych.
  • Udział w niedawnym badaniu klinicznym dotyczącym leczenia SMA, które w opinii PI stwarza niepotrzebne ryzyko transferu genów.
  • Pacjent z oznakami aspiracji stwierdzonymi w teście połykania i nie chcący stosować metody alternatywnej do karmienia doustnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etap 1: dawka A u dzieci w wieku <24 miesięcy
Badanie eskalowania dawki: dawka administracyjna A vesemnogen Lantuparvovec u dzieci <24 miesiące w wieku
Biologiczny: Vesemnogen Lantuparvovec
Badanie eksploracyjne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność płucnego lantuparvova u pacjentów z SMA.
Inne nazwy:
  • AAV-hSMN1
Eksperymentalny: Etap 1: dawka B u dzieci <24 miesiące
Badanie eskalowania dawki: dawka administracyjna B usemnogenu Lantuparvovec u dzieci w wieku <24 miesięcy
Biologiczny: Vesemnogen Lantuparvovec
Badanie eksploracyjne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność płucnego lantuparvova u pacjentów z SMA.
Inne nazwy:
  • AAV-hSMN1
Eksperymentalny: Etap 2: Wybrana dawka u dzieci w wieku ≥ 24 miesięcy
Podawanie Wybrana dawka pęcherzyka Lantuparvovec u dzieci w wieku ≥ 24 miesięcy
Biologiczny: Vesemnogen Lantuparvovec
Badanie eksploracyjne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność płucnego lantuparvova u pacjentów z SMA.
Inne nazwy:
  • AAV-hSMN1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Podstawowy okres do 24 miesięcy
Uczestnicy są monitorowani pod kątem bezpieczeństwa od początku badania do końca okresu obserwacji.
Podstawowy okres do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od podstawowej w rozwoju kamieni milowych motorycznych osiągniętych zgodnie z kryteriami WHO
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesięcy
W przypadku pacjentów z SMA odsetek uczestników, którzy są w stanie zachować funkcję ambulatoryjną.
Linia bazowa do 24 miesięcy
Zmiana od podstawowej instendencji u dzieci w wieku <24 miesięcy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesięcy
Zakładanie zawiera 16 elementów ocenianych od 0 do 4. Całkowite wyniki wahają się od 0-64. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Linia bazowa do 24 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w funkcjonalnej skali motorycznej Hammersmith - rozszerzona (HFMSE) u dzieci w wieku ≥ 24 miesięcy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesięcy
HFMSE zawiera 33 elementy oceniane od 0 (niezdolni do wykonania) do 2 (wykonuje bez modyfikacji/adaptacji/kompensacji). Całkowite wyniki wahają się od 0-66. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych.
Linia bazowa do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lantu Biopharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LT01-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Vesemnogen Lantuparvovec

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj