Открытое исследование продукта генной терапии у пациентов со спинальной мышечной атрофией
11 июня 2026 г. обновлено: Lantu Biopharma
Исследование генной терапии AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) у субъектов с прогрессирующей спинальной мышечной атрофией
Это интервенционное исследование по оценке безопасности и эффективности AAV-hSMN1 у пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Продолжительность исследования на одного участника составляет примерно 25 месяцев, включая примерно 30-дневный период скрининга/исходного уровня, примерно 24-месячный период наблюдения за исследованием, включая 1 день лечения, и примерно 24-месячный период последующего наблюдения.
Пациенты будут проходить тестирование на исходном уровне и приходить на последующие визиты два раза в неделю в течение первого месяца после введения дозы, а затем будут посещаться через 2, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца после инфузии. Внеплановые посещения могут иметь место, если следователь сочтет их необходимыми.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Китай, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика СМА основана на анализе мутаций генов с мутациями биаллельных мотонейронов выживания (SMN1) (делеции или точечные мутации).
- Пациенты или родители/законные опекуны, желающие и способные завершить процесс информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений.
Критерий исключения:
- Активная вирусная инфекция (включая ВИЧ или серологическую положительную реакцию на гепатит В или С).
- Использование инвазивной респираторной поддержки (трахеотомия с положительным давлением) или пульсоксиметрии сатурации <95%.
- Сопутствующее заболевание и любой препарат, который, по мнению исследователя, создает ненужные риски для переноса генов.
- Клинически значимые отклонения от нормы лабораторных показателей.
- Участие в недавнем клиническом исследовании лечения СМА, которое, по мнению PI, создает ненужные риски для переноса генов.
- Пациент с признаками аспирации, основанными на тесте на глотание, и не желает использовать метод, альтернативный пероральному кормлению.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Этап 1: доза A у детей <24 месяца
Эсквисное исследование дозы: доза администрации Веземногена Лантупарвовека у детей <24 месяца
|
Исследовательское исследование, оценивающее безопасность и эффективность Vesensemogene Lantuparvovec у пациентов с SMA.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Этап 1: доза B у детей <24 месяца
Эсквисное исследование дозы: доза администрации Веземногена Лантупарвовека у детей <24 месяца
|
Исследовательское исследование, оценивающее безопасность и эффективность Vesensemogene Lantuparvovec у пациентов с SMA.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Стадия 2: Выбранная доза у детей ≥ 24 месяцев
Введение Выбранная доза Веземногена Лантупарвовека у детей ≥ 24 месяцев
|
Исследовательское исследование, оценивающее безопасность и эффективность Vesensemogene Lantuparvovec у пациентов с SMA.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный срок до 24 месяцев
|
Безопасность участников контролируется от исходного уровня до конца периода наблюдения.
|
Исходный срок до 24 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения с базовой линии в валовых моторных вехах развития, достигнутых в соответствии с критериями ВОЗ
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 месяцев
|
Для пациентов с SMA процент участников, которые могут сохранить амбулаторную функцию.
|
Базовый уровень до 24 месяцев
|
|
Изменение с базовой линии в кишечнике у детей <24 месяца
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 месяцев
|
Чопковая кишка содержит 16 предметов, оцениваемых от 0 до 4. Общие оценки варьируются от 0 до 64.
Более высокие оценки указывают на более высокие уровни двигательной способности.
|
Базовый уровень до 24 месяцев
|
|
Изменение с исходной линии в функциональной моторной шкале Hammersmith - расширен (HFMSE) у детей ≥ 24 месяцев
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 месяцев
|
HFMSE содержит 33 пункта, оцененные от 0 (невозможно выполнить) до 2 (выполняет без модификации/адаптации/компенсации).
Общие оценки варьируются от 0 до 66.
Более высокие оценки указывают на более высокие уровни двигательной способности.
|
Базовый уровень до 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 октября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LT01-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .