Avoin tutkimus geeniterapiatuotteesta selkärangan lihasatrofiapotilailla
torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Lantu Biopharma
Tutkimus AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) geeniterapiasta potilailla, joilla on progressiivinen spinaalinen lihasatrofia
Tämä on interventiotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida AAV-hSMN1:n turvallisuutta ja tehoa selkärangan lihasatrofiapotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kesto osallistujaa kohden on noin 25 kuukautta sisältäen noin 30 päivän seulonta-/perustilanteen, noin 24 kuukauden tutkimuksen seurantajakson, joka sisältää 1 hoitopäivän, ja noin 24 kuukauden seurantajakson.
Potilaat testataan lähtötilanteessa, ja he palaavat seurantakäynneille kahdesti viikossa ensimmäisen kuukauden ajan annoksen ottamisen jälkeen, minkä jälkeen käynnit suoritetaan kuukausina 2, 3, 6, 12, 18 ja 24 infuusion jälkeen. Suunnittelemattomia käyntejä voi tapahtua, jos tutkija katsoo niiden olevan tarpeellisia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650200
- Kunming Hope of Health Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- SMA:n diagnoosi perustuu geenimutaatioanalyysiin, jossa on bi-alleelisia selviytymismotorisia neuronimutaatioita (SMN1) (deleetio tai pistemutaatiot).
- Potilaat tai vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja käyntiaikataulua.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen virusinfektio (mukaan lukien HIV tai serologisesti positiivinen B- tai C-hepatiitti).
- Invasiivisen hengitystuen käyttö (trakeotomia positiivisella paineella) tai pulssioksimetria < 95 % saturaatio.
- Samanaikainen sairaus ja mikä tahansa lääke, joka tutkijan mielestä luo tarpeettomia riskejä geeninsiirrolle.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot.
- Osallistuminen tuoreeseen SMA-hoidon kliiniseen tutkimukseen, joka PI:n mielestä luo tarpeettomia riskejä geeninsiirrolle.
- Potilas, jolla on aspiraation merkkejä nielemistestin perusteella ja joka ei ole halukas käyttämään vaihtoehtoista menetelmää suun kautta tapahtuvalle ruokintaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Annos A lapsilla <24 kuukauden ikäisiä lapsia
Annos Kannu tutkimus: Vesemnogene Lantuparvovec -annos A
|
Tutkittava tutkimus, jossa arvioidaan Vesemnogene Lantuparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta SMA -potilailla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Annos B lapsilla <24 kuukauden ikäisiä lapsia
Annoslevytutkimus: Vesemnogene Lantuparvovecin annos B -ikäisistä annoksesta B <24 kuukauden ikäisillä lapsilla
|
Tutkittava tutkimus, jossa arvioidaan Vesemnogene Lantuparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta SMA -potilailla.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: Valittu annos ≥ 24 kuukauden ikäisillä lapsilla
Antaa valittu annos Vesemnogene Lantuparvovecille ≥ 24 kuukauden ikäisillä lapsilla
|
Tutkittava tutkimus, jossa arvioidaan Vesemnogene Lantuparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta SMA -potilailla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 24 kuukautta
|
Osallistujien turvallisuutta seurataan lähtötilanteesta seurantajakson loppuun saakka.
|
Perustaso jopa 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kehitysmuotoisten moottorien välitavoitteiden lähtötasosta, joka on saavutettu WHO: n kriteerien mukaisesti
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 kuukauteen
|
SMA -potilaille osallistujien prosenttiosuus, jotka kykenevät säilyttämään ambulanssitoiminnan.
|
Lähtötaso 24 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta CHOP-Intendissa <24 kuukauden ikäisillä lapsilla
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 kuukauteen
|
CHOP-Intend sisältää 16 tuotetta, joiden kokonaispistemäärä on 0-64.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeamman moottorin kyvyn tasot.
|
Lähtötaso 24 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta Hammersmith Funktionaalisen moottorin asteikolla - laajennettu (HFMSE) ≥ 24 kuukauden ikäisillä lapsilla
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 kuukauteen
|
HFMSE sisältää 33 kohdetta, joiden luokitus on 0 (ei voi suorittaa) 2: een (suorittaa ilman muokkausta/sopeutumista/kompensointia).
Kokonaispisteet ovat välillä 0-66.
Korkeammat pisteet osoittavat korkeamman moottorin kyvyn tasot.
|
Lähtötaso 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 20. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 30. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 18. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 24. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LT01-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .