Otevřená studie produktů genové terapie u pacientů se spinální svalovou atrofií
17. července 2025 aktualizováno: Lantu Biopharma
Studium genové terapie AAV-hSMN1 (Vesemnogene Lantuparvovec) u subjektů s progresivní spinální svalovou atrofií
Toto je intervenční studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti AAV-hSMN1 u pacientů se spinální svalovou atrofií.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Délka studie na účastníka je přibližně 25 měsíců včetně přibližně 30denního screeningu/výchozího období, přibližně 24měsíčního období pozorování studie včetně 1 dne léčby a přibližně 24měsíčního období sledování.
Pacienti budou testováni na začátku a vracejí se k následným návštěvám dvakrát týdně během prvního měsíce po dávce a následují návštěvy v měsících 2, 3, 6, 12, 18 a 24 po infuzi. Neplánované návštěvy mohou nastat, pokud zkoušející usoudí, že jsou nezbytné.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Austin Gao, PhD
- Telefonní číslo: +8617724360504
- E-mail: clinicaltrials@lantubiopharma.com
Studijní místa
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650200
- Nábor
- Kunming Hope of Health Hospital
-
Kontakt:
- Austin Gao, PhD
- E-mail: clinicaltrials@lantubiopharma.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika SMA na základě analýzy genových mutací s bialelickými mutacemi motorického neuronu pro přežití (SMN1) (deleční nebo bodové mutace).
- Pacienti nebo rodiče/zákonní zástupci ochotní a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv.
Kritéria vyloučení:
- Aktivní virová infekce (zahrnuje HIV nebo sérologicky pozitivní na hepatitidu B nebo C).
- Použití invazivní ventilační podpory (tracheotomie s pozitivním tlakem) nebo pulzní oxymetrie <95% saturace.
- Souběžné onemocnění a jakýkoli lék, který podle názoru zkoušejícího vytváří zbytečná rizika pro přenos genů.
- Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty.
- Účast v nedávné klinické studii léčby SMA, která podle názoru PI vytváří zbytečná rizika pro přenos genů.
- Pacient se známkami aspirace na základě testu polykání a neochotný použít alternativní metodu k orálnímu krmení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze 1: dávka A u dětí <24 měsíců věku
Studie eskalování dávky: Podává dávka A z VeMenogenu lanuparvovec u dětí <24 měsíců věku
|
Průzkumná studie Hodnocení bezpečnosti a účinnosti VEMENMONEN LANTUPARVOVEC u pacientů s SMA.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: 1. fáze: dávka B u dětí <24 měsíců věku
Studie eskalování dávky: Administrační dávka B VEMEMONEL LANTUPARVOVEC U dětí <24 měsíců věku
|
Průzkumná studie Hodnocení bezpečnosti a účinnosti VEMENMONEN LANTUPARVOVEC u pacientů s SMA.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fáze 2: Vybraná dávka u dětí ≥ 24 měsíců věku
Podávání vybrané dávky vesenogenu lanuparvovec u dětí ≥ 24 měsíců věku
|
Průzkumná studie Hodnocení bezpečnosti a účinnosti VEMENMONEN LANTUPARVOVEC u pacientů s SMA.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE), závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav až 24 měsíců
|
Účastníci jsou sledováni z hlediska bezpečnosti od výchozího stavu až do konce období sledování.
|
Základní stav až 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty ve vývojových hrubých motorických milnících dosažených podle kritérií WHO
Časové okno: Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
U pacientů s SMA je procento účastníků, kteří jsou schopni zachovat ambulantní funkci.
|
Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
|
Změna z výchozí hodnoty v intennd Chop-intennd u dětí <24 měsíců věku
Časové okno: Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
Intennd Chop obsahuje 16 položek hodnocených od 0 do 4. Celkové skóre se pohybuje od 0-64.
Vyšší skóre naznačují vyšší úrovně motorické schopnosti.
|
Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
|
Změna z výchozí hodnoty v Hammersmith Function Motor Scale - Expanded (HFMSE) u dětí ≥ 24 měsíců věku
Časové okno: Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
HFMSE obsahuje 33 položek hodnocených od 0 (neschopných provést) do 2 (provádí se bez úpravy/přizpůsobení/kompenzace).
Celkové skóre se pohybuje od 0-66.
Vyšší skóre naznačují vyšší úrovně motorické schopnosti.
|
Výchozí hodnota až 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
1. března 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LT01-101
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .