体系的な新生児スクリーニングにおける希少代謝疾患の発表: フェニルケトン尿症の経験。 (ANNPHE)
体系的な新生児スクリーニングの一環としての希少代謝疾患の発表: フェニルケトン尿症の経験。
調査の概要
詳細な説明
フランスでは、1970 年以来、フェニルケトン尿症 (PKU) の新生児スクリーニングが組織的に提供されていますが、強制ではありません。 これにより、発症前治療による病気の早期治療が可能になります。 治療により、罹患した小児の予後は大幅に改善され、神経学的後遺症を残さずに正常な認知発達が保証されますが、疾患の疑いを告げて診断を確定することは、特に非常に特殊な状況のため、親にとって苦痛であり、トラウマになることさえあります。 DNSの。 スクリーニング結果は赤ちゃんの生後10日まで判明せず、治療の緊急性を考慮して、無症状の新生児を連れてすでに帰宅した家族に電話で発表される。 この電話は、希少疾患(この場合は遺伝性代謝性疾患、HMD)の専門機関または専門センターの未知の医師からかけられたもので、両親は面識がなく、緊急に自分の科に来てほしいと頼まれました。 。 この病気は診断時には目に見えませんが、すでに中毒が存在しています。 この研究は、この電話のトラウマ的な性質を示したパイロット研究 2 に続くものです。家族にとって、それは彼らが瞬時に希少な遺伝性の慢性疾患の領域に放り込まれることを意味します。チームにとって、ケア関係は患者の思春期が終わるまで続くことを意味します。 この協力的かつ学際的な研究プロジェクトの目的は、出生時から存在し、DNS のコンテキストで検出された希少で重篤な病気の告知による心理的影響を、親の経験だけでなく、子どもたちにも理解して記述することです。診断の発表のプロセスとサポートを改善するために、医療チームの一員となる。
分析は、研究者、論文指導教員(MCU / パリ・シテ大学のマルコ・アラネダ博士)、および論文の共同指導教員(PU-PH / APHP およびパリ・シテ大学のパスカル・ド・ロンレー博士)の責任の下で行われます。 )。
定性的データの分析:
両親、医師、助産師とのインタビューは文字に起こされ、根拠のある理論手法に基づいた NVivo® ソフトウェアを使用して分析されます。
- 定量的データの分析:
社会心理学的アンケートのデータは、単純な多次元記述統計を使用して分析されます。
反復測定による分散分析 (IES-R) (時間 1、時間 2) を実行して、時間とケアが不安のレベルに及ぼす影響を推定します。 5% の確率レベル (p ≤ 0.05) は、統計検定の結果にとって有意であるとみなされます。 統計計算は、SPSS v.24 ソフトウェア、R y Mplus v. 8.3 統計ソフトウェアを使用して実行されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Pascale DELONLAY, MD, PhD
- 電話番号:+33 1 44 49 48 52
- メール:pascale.delonlya@aphp.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Aminata TRAORE
- 電話番号:+33 1 42 19 27 34
- メール:aminata.traore6@aphp.fr
研究場所
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Paris、フランス、75015
- 募集
- Hôpital Necker Enfants malades
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コンタクト:
- Pascale DELONLAY, MD, PhD
- 電話番号:+33 1 44 49 48 52
- メール:pascale.delonlay@aphp.fr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 研究の包含段階で生まれ、PKUのスクリーニングを受けた子供の親または医師
- 家族が初めて PKU にさらされた場合: PKU の子供は、新生児スクリーニング後に PKU と診断される最年長または最初の兄弟でなければなりません。
除外基準:
- フランス語を習得できていないこと。
- スクリーニングの対象となる子供は、スクリーニングの対象となる長男でも、最初の兄弟でもありません。
- 親からの拒否。
- 研究者の判断で、参加者の研究プロトコールに従う能力、または面接データの解釈を損なうと思われるその他の理由(例:参加者の親に重篤な精神病の病歴がある、両親の一方が子供の出生時に死亡した) , メンバーの一方が募集時点で既知の非代償性精神病理を患っているカップル。 メンバーの一方が法的保護または安全措置の下にあるカップル…など)。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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グループ1
60人の子供の親がPKUの検査を受けた。
それぞれの事象は、社会心理学的アンケート(発表から 7 日後)と改訂されたイベント影響尺度(7 日、4 か月半)を使用して評価されます。
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トン収集社会人口統計変数
22 項目を頻度 0 (まったくない) ~ 4 (非常に高い) のスケールで評価
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グループ2
グループ1の保護者は25名。
この小規模なサンプルである 25 人の親は、非指示的面接 (発表の 1 か月後) とスターン面接 (発表の 4 か月半後) を受けます。
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トン収集社会人口統計変数
22 項目を頻度 0 (まったくない) ~ 4 (非常に高い) のスケールで評価
親の話し合いを促す非常に幅広い冒頭文で構成される
発表の影響と親子関係を調査するための 54 の質問
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グループ3
医師15名:面接
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実践を改善し調和させるためのアイデアを提案する
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グループ4
5人の助産師:ショートインタビュー
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実践を改善し調和させるためのアイデアを提案する
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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両親の遺伝性代謝性疾患の告知に関連する心理的プロセス
時間枠:4ヶ月半
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子供の病気の告知中および告知後に働いている心理的プロセスを特定する(インタビュー)。
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4ヶ月半
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遺伝性代謝性疾患の告知が医師の経験に及ぼす心理的影響
時間枠:2時間
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インタビュー。
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2時間
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助産師が発見した遺伝性代謝性疾患の認識度を測定する
時間枠:1時間
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インタビュー。
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1時間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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親に対する発表の影響の測定
時間枠:4ヶ月半
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心理測定スケール (IER-S)
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4ヶ月半
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア:Céline BENSIMON、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APHP230240
- 2023-A00970-45 (レジストリ識別子:ID-RCB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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