CNGA1 遺伝子の変異による網膜色素変性症患者における VG901 の硝子体内投与の安全性と忍容性
2025年3月24日 更新者：ViGeneron GmbH
CNGA1変異による網膜色素変性症患者におけるCNGA1を発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2.NN-CNGA1）の硝子体内適用に関する前向き非盲検第1b相単群安全性研究
この第 1 相臨床試験の目的は、網膜色素変性症と呼ばれる希少な眼疾患の患者における遺伝子治療 VG901 の安全性と有効性を調べることです。 この研究が答えようとしている主な質問は次のとおりです。
- 最良の耐用量はどれくらいですか?また、副作用、特に薬物投与後の炎症反応はありますか?
- 視覚機能に対する有効性の初期の兆候はありますか?
参加者は、注射器を介して最も影響を受けた目にVG901の硝子体内単回投与を受け、安全性と有効性を監視するために1年間追跡調査されます。 この研究には 2 つのグループの参加者がいます。 研究コホート 1 には低用量が投与され、研究コホート 2 にはプロトコールに指定されている高用量が投与されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Andrea Rindtorff
- 電話番号：+49 7071 29 87747
- メール：andrea.rindtorff@med.uni-tuebingen.de
研究場所
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Tuebingen、ドイツ、72076
- 募集
- Center for Ophthalmology, University of Tuebingen
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コンタクト：
- Andrea Rindtorff
- 電話番号：+49 7071 29 87747
- メール：andrea.rindtorff@med.uni-tuebingen.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
研究への参加資格を得るには、被験者は以下の基準をすべて満たしている必要があります。
- 書面によるインフォームドコンセントによる研究参加を理解し、喜んで同意することができる
- 18歳以上の男性または女性
- RPの臨床診断
- CNGA1遺伝子における確認された病原性両対立遺伝子変異
- 研究対象の眼の中心窩の楕円体ゾーン（EZ）の長さが 3000 μm 以上である
除外基準:
以下の記述のうち 1 つ以上がどちらかの目に当てはまる場合、被験者は研究から除外されます。
- 研究結果に影響を与える可能性のある追加の眼疾患（眼混濁、進行性白内障、ぶどう膜炎、弱視など）
- 緑内障の病歴または存在
- 眼科手術、医療機器の硝子体内または網膜下移植（スクリーニング後6か月以内）
- CNGA1 遺伝子の両対立遺伝子変異以外の遺伝性網膜疾患を引き起こすことが知られている変異
- 単純ヘルペスウイルスによる眼感染症の既往
- 眼の悪性腫瘍の病歴
- 網膜内部の疾患の病歴（網膜剥離など）
- コントロール不良の糖尿病患者（HbA1c > 7%）
- 他の疾患に起因するその他の網膜症 - 動脈性高血圧、以前の血管網膜閉塞、外傷または後天性炎症性疾患、薬理学的散瞳に対する禁忌（隅角ブロック緑内障など）、糖尿病（黄斑浮腫を含む糖尿病性網膜症）を含むがこれらに限定されない
- 反対側の目には視覚機能がない
- 視神経への損傷
- -研究前3か月以内に経角膜電気刺激など（ただしこれに限定されない）RPに対する他の治療を行っている個人
- 研究への参加や結果の測定に影響を与える可能性のある全身状態（自己免疫疾患など）
- -VG901投与のリスクを高める可能性のある免疫不全またはその他の病状の病歴
- 全身疾患（肝炎やヒト免疫不全ウイルス [HIV] 感染など）、または腎機能や肝機能を含む血液分析における医学的に関連する検査値の異常（正常値の上限 [ULN] の 3 倍）
- 現在または最近、スクリーニングから3か月以内に他の研究/または治験中の生物学的薬剤の投与に参加している。 -スクリーニング前の3か月以内の治験薬、全身性コルチコステロイド、またはその他の免疫抑制薬の使用
- 研究で使用された化合物に対するアレルギーまたは過敏症の病歴
- 全身性免疫抑制に対する禁忌
- 出血のリスクが高い被験者（すなわち、VG901投与前7日以内の抗凝固剤または抗血小板剤の使用、および国際正規化比> 2またはQuick < 50%または部分トロンボプラスチン時間> 50秒の被験者、血小板減少症、およびその他の症状を伴う被験者）他の既知の凝固障害)
- スクリーニングから治療後30日までの期間（眼への治療薬の投与として定義される）スクリーニングから治療後30日までの期間として定義される、妊娠の可能性のある被験者/パートナー。
- 妊娠の可能性のある女性の場合、スクリーニングまたはベースラインでの妊娠検査陽性
- 授乳中の女性
- AAV遺伝子治療製品の以前の受領歴
- 治験責任医師が被験者が治験実施計画書の要件を遵守できないと信じるに至る状態、または被験者が参加することによって許容できないリスクにさらされる可能性がある状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VG901
参加者は、0日目に最も罹患した眼にVG901の単回硝子体内注射を受ける。
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治療群で指定されたとおりに投与されます。 研究コホート 1 - 低用量。研究コホート 2 - 高用量 他の名前： 遺伝子治療 (AAV2.NN-CNGA1)
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象 (AE) と重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の数。
眼の炎症は、特別に関心のある有害事象 (AESI) として定義されます。
AESI は SAE と同じ報告要件に従います。
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ベースラインから 12 か月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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身体検査
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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完全な身体検査は、スクリーニング時、ベースライン時、その後 12 か月目に行われます。1 年間の積極的な追跡期間中の他の時点では、症状に応じた身体検査が行われます。
異常な検査結果は記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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脈拍数
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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1 分あたりの拍数で記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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血圧
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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収縮期血圧と拡張期血圧は mmHg で記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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体温
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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℃で記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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呼吸数
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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1分あたりの呼吸数で記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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細隙灯検査
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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結膜、角膜、強膜、水晶体、前眼部、および前房細胞の異常な検査結果、ならびに硝子体炎症の定量化および前房フレアの等級付けが記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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眼底生体顕微鏡検査
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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カップ対ディスク (C/D) 比および異常な検査結果が記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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光干渉断層撮影法 (OCT)
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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異常な検査結果は記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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眼底自家蛍光
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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異常な検査結果は記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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眼圧測定
時間枠：12か月目までのスクリーニング
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眼圧 (IOP) は mmHg で記録されます。
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12か月目までのスクリーニング
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アデノ随伴ウイルス（AAV）の蔓延
時間枠：ベースラインから 2 つの連続したサンプルの検査が陰性になるまで
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末梢血、尿、涙における定量的ポリメラーゼ連鎖反応 (qPCR) によって検出されます。
液体 DNA μL あたりのベクター コピー数で記録されます。
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ベースラインから 2 つの連続したサンプルの検査が陰性になるまで
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免疫病理学
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
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RAAV2 キャプシドタンパク質に対する体液性抗体に対する特異的酵素結合免疫吸着検定法 (ELISA) の使用。
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ベースラインから 12 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Katarina Stingl、Center for Ophthalmology, University of Tuebingen
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月1日
一次修了 (推定)
2026年4月1日
研究の完了 (推定)
2026年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月26日
最初の投稿 (実際)
2024年3月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月24日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- VG901-2021 A
- EU CT: 2023-504383-42-00 (その他の識別子：EMA)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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